2024年新药年度报告

药物评估和研究中心 通过创新促进健康 ：新药治疗批准 2024 创新 | 可预测性 | 访问 2025 年 1 月 目录 执行摘要 2董事信息创新覆盖多种医疗条件 CDER 对 2024 年的新药物批准 创新 ： 加快发展和审查途径的使用 ��可预测性 ： 满足 PDUFA 目标 -批准的药物的新用途 -批准的药物扩大对于新的儿科人群快速通道��������������������������������������������������������������������������������������� 11 突破性疗法��������������������������������������������������������������������������������������������������������������12 优先审评 ����������������������������������������������������������������������������������������������������������������12 加速审批 ��������������������������������������������������������������������������������������������������������������12 整体使用 Expedited 开发和审查方法�������������������������������������������������������13Access: First Cycle Approvals and First in U. S. Approvals � �� � � � � � � � � � � � � � � � � � � � � �� � � � � � � � � � � � � � � � 生物相似物批准 - 21 其他重要批准 - ����������������������������26 ���������������������������30 导演的留言 欢迎来到 FDA 药物评估与研究中心(CDER) 第 14 次年度报告 ，通过创新促进健康： 新药治疗批准The 2024新药治疗批准报告旨在展示CDER在为患者和消费者带来安全有效药物方面所发挥的作用。 本报告描述了CDER在2024年批准的重要药物，这些批准我们认为对患者护理和公共健康将产生重大影响。这包括含有FDA之前未批准的新活性成分的新型药物批准。此外，还包括之前已批准的活性成分在2024年用于治疗不同疾病或新患者群体的批准。 Patrizia Cavazzoni, 医学博士药物评价和研究中心主任 在整个报告中，我们描述了CDER在2024年批准的新疗法，这些疗法在安全性和有效性方面得到了审批。此外，我们还介绍了用于简化这些申请的审查和批准流程的监管工具。我们大多数新治疗方案都在或之前于国会授权与行业签订的用户费计划（统称为用户费项目）所定义的目标日期得到批准。超过一半的这些药物在美国获得批准的时间早于其他国家的监管机构。 CDER在生物类似药（biosimilars）方面的工作在2024年取得了多项重大进展。CDER在2024年批准了创纪录的18种生物类似药，涉及8种参考产品，这一数字超过了往年任何一年。此外，自2015年首款生物类似药获批以来，我们已超过60种生物类似药的批准数量。今年，有9种生物类似药（包括2024年及之前批准的）被批准为可互换生物类似药，这意味着在符合州法的情况下，它们可以在药店中替代其参考产品，无需医生干预，类似于仿制药替代品牌药的情况。 我们的2024年药物批准涵盖了多种疾病和状况的治疗方法，包括罕见疾病。FDA批准了大量带有孤儿药认定的罕见疾病治疗方法，这些疗法为几乎没有或没有治疗选择的患者提供了希望。带有孤儿药认定的治疗方法占我们新型药物批准数量的超过50%，这突显了我们对解决罕见疾病巨大未满足医疗需求的坚定承诺。今年，我们批准了26种带有孤儿药认定的新型治疗方法，其中包括两种目前没有获批治疗方法的疾病，如尼曼-皮克病C型和WHIM综合症（疣、低γ球蛋白血症、感染和髓系网状细胞滞留）。 这份报告旨在突出CDER在2024年的显著批准事项。食品药品管理局生物评估与研究中心（CBER）也批准了新型生物制品，在某些情况下，CDER和CBER可能会合作进行某些批准行动。如需了解CBER在2024年的产品批准情况，请访问：\[ \text{此处插入链接} \]CBER 的 2024 年生物批准网页. 执行摘要 CDER在2024年批准了许多安全有效的药物疗法。这些批准涵盖了广泛的疾病和状况，旨在帮助许多人们更好地生活，并可能延长他们的寿命。 跨医疗条件的创新 在2024年，我们批准了50种此前从未在美国获批或上市的新型药物。我们还做出了其他重要的审批决策，例如批准已获批药物用于新的适应症和更广泛的患者群体。 2024 年的行动 ， 包括新的和其他重要的药物批准 ， 重点是疾病和病症的预防、诊断和治疗 ， 如 ： •传染病和相关疾病 ， 包括 COVID - 19 ， 血液感染, 细菌皮肤和相关组织感染, 社区获得性细菌性肺炎和尿路感染。 •• 神经系统疾病 ， 如阿尔茨海默氏病和多发性硬化症。阿片类药物的使用、误用和滥用。• 心脏、血液和肾脏疾病，包括高血压（高血壓）；各种类型的血友病（一种血液凝固障碍）；以及成人高风险人群的主要心血管不良事件。 • 肺部疾病 ， 如慢性阻塞性肺病。 •不同类型的癌症 ， 如胆道 ， 膀胱 ， 血液 ， 乳腺 ， 食管 ， 肺 ，和低度胶质瘤(始于大脑的肿瘤) 。 罕见疾病患者的新药 患有罕见疾病患者通常迫切需要新的治疗方法，因为这些个体通常缺乏或完全没有现有的治疗选择。2024年，我们新药批准中有52%，即50种新型药物中的26种（或52%），获批用于治疗罕见疾病，包括：* • 尼曼-皮克病C型，一种导致进行性神经系统症状和器官功能障碍的遗传性疾病。• 杜兴肌营养不良症，一种严重的遗传性疾病，导致进行性肌肉无力和肌肉萎缩。• 原发性胆汁性胆管炎，一种慢性自身免疫性疾病，损害肝脏的胆管。• 家族性高胆固醇血症，一种危及生命疾病，妨碍身体消化脂肪。• 先天性经典肾上腺皮质增生症，一组影响肾上腺的遗传性疾病，导致皮质醇和/或醛固酮缺乏。 2024 年 ， CDER 还批准了许多用于治疗罕见癌症或肿瘤的疗法 ， 包括 ： • HER2阳性（IHC3+）肿瘤，这类肿瘤中人表皮生长因子受体2（HER2）蛋白的水平较高，这使得肿瘤能够更快地生长和扩散。• II级星形细胞瘤，这是一种缓慢生长的脑肿瘤，但有可能随着时间变得更加侵袭性。• 胃食管交界腺癌，这是一种起源于胃食管交界处的罕见癌症。• 小细胞肺癌。 我们的 2024 年批准证明了我们审查过程的效率 ， 如图所示通过以下方式 ： •用户费用目标绩效 ：在2024年获批的50种新药物中，CDER满足或超过了《药品用户收费法案》（PDUFA）目标日期的批准时间，共计47次（94%）。 •第一个周期批准 ：在2024年，CDER批准了50个新颖批准中的37个（74%），首次审批即获得通过。这与最初CDER无法批准药物的情况不同，因为申请中的信息不足以支持批准。随后，赞助商重新提交包含额外信息的申请，开始另一个审查周期，最终可能导致药物获批。 •美国在其他国家之前的批准 ：2024 年批准的 50 种新药中有 34 种(68 ％) 首次在美国获得批准 •严重疾病的加速计划 ：CDER有四个广泛适用的项目，旨在促进和加快严重或危及生命条件的药物开发和审查：快速通道指定、突破性疗法指定、优先审评指定以及加速批准。2024年，CDER的50个新型药物批准中有33个（占66%）利用了其中一个或多个这些加快程序，这有助于更快地将新疗法推向市场。 CDER 在 2024 年的新药物批准 See见附录 B附录 B 摘要的摘要图表名称图表CDER 的名称为 CDER 的新批准。新颖的批准。 在2024年，CDER批准了50种新型药物，这些药物或作为新药申请（NDAs）中的全新化学实体（NMEs），或作为生物制品许可申请（BLAs）中的新型治疗性生物制品在美国获得批准。新型药物中的活性成分在美国尚未获批。 CDER 对 2024 年的新药批准按专利名称按字母顺序列出。 * * 本信息截至2024年12月31日。在极少数情况下，CDER可能需要更改药物的NME认定或其申请的新颖性BLA状态。例如，可能会有新信息出现，导致对原始认定或状态进行重新考虑。如果CDER进行此类更改，机构将根据需要沟通任何修订的性质和原因。 CDER 年度新药批准 ： 2015 - 2024 下面的 10 年图表显示 ， 从 2015 年到 2024 年 ， CDER 平均每年批准约 47 个新药。 一流药物 CDER认定，在2024年获批的50种新型药物中，有24种（占48%）属于首创新药类别。这些药物会产生一种新颖的药理效应，即药物对身体或特定生物靶点的影响，在某种疾病中发挥的作用。 2024 年被 CDER 认定为一流的新药是 ： Anktiva, Aqneursa, Bizengri, Cobenfy, Crenessity, Duvyzat, Hympavzi, Imdelltra, Iqirvo, Lumisight, Miplyffa, Nemluvio, Niktimvo, Revuforj, Rezdiffra, Rytelo, Tryngolza, Tryvio, Voydeya, Vyloy, Winrevair, Xolremdi, Zelsuvmi, Ziihera 新颖的一流批准的显着示例包括 ： CDER 在 2024 年批准的 50 种新药中 ， 有 24 种(48 ％) 是一流的。 •Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept - pmln)经尿道灌注治疗（通过导管将药物直接注入膀胱），用于治疗对先前使用卡介苗（Bacillus Calmette-Guérin）治疗无反应的原位癌伴有或不伴有乳头状肿瘤的非肌肉浸润性膀胱癌。 •Cobenfy (xanomeline and trospium collored)胶囊是首款用于治疗成人精神分裂症的拟胆碱能药物（模拟乙酰胆碱对毒蕈碱受体的作用）。 •Lumisight (pegulicianine)用于乳腺癌成年患者术中检测切除腔内癌变组织辅助荧光成像的静脉注射。 •Nemluvio(nemolizumab - ilto)用于治疗患有慢性皮肤疾病——伴有多个坚实、肤色至粉红色的瘙痒丘疹、斑块和结节的成人获得性瘙痒性结节病（Prurigo Nodularis）的注射剂。 •Revuforj (revumenib)用于治疗1岁及以上患者复发或难治性急性淋巴细胞白血病（伴有KMT2A基因转位）的片剂和口服溶液。 •Rez衍射 (resmetirom)用于治疗肝纤维化程度为中到重度（一致于F2至F3期）的非肝硬化成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的 Tablets。MASH 是由过多脂肪细胞引起的肝脏炎症。Rezdiffra 通过加速审批途径获得批准。 •Tryvio (acprocitentan)用于与其他抗高血压药物联合治疗成人高血压（高血壓），对于其他药物治疗效果不佳的患者降低血压的片剂。 罕见疾病药物 在2024年，CDER批准的50种新型药物中有26种（52%）被批准用于治疗罕见或“孤儿”疾病（影响美国少于20万人的疾病）。患有罕见疾病患者的治疗选择往往非常有限或几乎没有可用的药物。 2024 年批准