Strategic Update October 2024

前瞻性陈述 这份演示文稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性声明和信息。以下列举了旨在标识前瞻性声明的词语：“anticipate”（预期）、“believe”（相信）、“continue”（持续）、“could”（可能）、“estimate”（估计）、“expect”（期望）、“intend”（意图）、“may”（可能）、“plan”（计划）、“potential”（潜力）、“predict”（预测）、“project”（预计）、“target”（目标）、“should”（应当）和“would”（将会），尽管并非所有前瞻性声明都包含这些标识词语。本演示文稿中的前瞻性声明包括有关公司意图与reni-cel进行合作或对外许可以及由此产生的任何益处的声明，公司的预临床和临床研究的启动、时间进度、结果及其研发项目的进展，公司产品候选物的潜在价值和预期，以及其他类似内容。体内基因编辑药物的研发情况，以及公司对未来现金流可持续时间的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，因此不应过分依赖这些前瞻性声明。由于多种重要因素的影响，实际结果或事件可能与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和期望存在重大差异，这些因素包括：公司在其产品候选物的临床前开发阶段启动和完成过程中固有的不确定性；以及临床前研究的中期结果是否能预示最终结果。研究和临床试验，以及任何未来临床试验的研究或结果；以及资金的充足性以覆盖公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求。这些和其他风险在公司最近的年度报告Form 1 0-K中“风险因素”部分有更详细的描述，并已通过公司在证券交易委员会的后续文件进行了更新，并在公司未来向证券交易委员会提交的其他文件中有所提及。本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本日的观点，不应被视为公司在任何后续日期的观点。除非法律要求，公司明确声明不承担更新任何前瞻性陈述的义务。 议程和发言者 扬声器 Gilmore O 'Neill, MB, MMSc总裁兼首席执行官 ■ 欢迎和战略重点更新 ││││Q&A结束语体内视力 ， 策略和临床前数据业务发展与融资 Linda Burkly, P. H.D首席科学官 Erick Lucera ， MBA， MS首席财务官 2024 战略目标 推动 Reni - cel (EDIT - 301) 走向BLA 和商业化 扩大目标配置文件治疗更大的全球患者群体离体潜在的药物一流 ， 一流药物 减轻治疗负担为患者和医疗系统去除化疗预处理的需要、生育能力担忧，以及治疗期间的隔离问题。 Editas 的 Reni - cel 临床验证为开发一流和一流的体内医学 Editas '在体内基因编辑任务 通过资本高效驱动有意义的数据来区分 ， 旨在一流和一流的药物 ， 以及广泛的组织访问 高水平的在体内HSRP编辑和珠蛋白诱导在携带人类造血干细胞的小鼠中通过新型LNP和靶向策略实现 单剂量tLNP编辑临床验证的基因，在单次给药后通过HbF诱导的功能结果证明了预临床概念的证明（PoC）。HBG1/2AsCas12a酶具有新型 HSC 靶向策略和专有 LNP 体内模型 ： NBSGW 小鼠品系(NOD. Cg -Prkdc scid Il2rg tm1Wjl/ SzJ (NSG) 与 C57BL / 6J 交叉 -Kit W-41J/J (C57BL/6.Kit W41通过骨髓细胞pheresis后的人CD34+细胞外周血移植（无照射）。 HSPC ： 造血干细胞和祖细胞 ； HSPC 定义为 Lin-CD34+CD38-细胞;% indel 表示等位基因编辑水平; RBC: 红细胞 中的临床前 POC 数据在体内HSC 编辑杠杆编辑 '基因编辑专业知识并为 LNP 平台提供基础 潜力一流 ， 一流镰状细胞病的体内药物 专有 LNP 平台 杠杆化Reni - cel 经验经过验证的靶标和酶这提供了一种镰状细胞病和 β 地中海贫血的分化药物 • 潜在的基础用于递送至肝外组织的 LNP平台 • Ability to交付基因编辑货物与 HSC 靶向部分缀合到我们的适当 LNP 平台 演示体内功能与设计了新的 HSC 靶向策略and专有 LNP交付编辑货物 • Potential to将货物运送到感兴趣的其他组织和细胞类型 生产有竞争力优于公共领域当前数据的临床前数据集 最近知识产权融资的成功... 通过非稀释性融资提供 5700 万美元的前期现金 展示了 Editas 的基础 IP Estate 的实力 释放未来业务发展和许可机会的潜力 .. 。展示了持续执行以利用基础知识产权资产来获取非稀释资本 结束语 Acknowledgements 感谢您参与的患者 ， 护理人员 ， 调查人员 ， 员工 ， 公司合作伙伴和您。 问题和讨论 Gilmore O 'Neill, MB, MMSc总裁兼首席执行官 Linda Burkly 博士首席科学官 梅百松 ， 医学博士 ，博士首席医疗官 Erick Lucera ， MBA， MS首席财务官 Caren Deardorf首席商务和战略官