** Neurogene Inc. (前身为 Neoleukin Therapeutics, Inc.) 是一家临床阶段生物技术公司,致力于利用其专有转基因调控技术 EXACT™ 将复杂的神经性疾病转化为可治疗的条件。公司主要研发项目包括用于治疗 Rett 综合征的 NGN-401 和治疗 CLN5 Batten 病的 NGN-101。公司于 2023 年完成了与 Neurogene OpCo 的反向合并,并通过私募融资获得了额外的资金支持。然而,公司目前尚未实现盈利,未来需要持续融资以支持其研发活动和运营需求。公司面临着研发风险、市场风险、监管风险和资金需求等多重挑战。**