2024医药行业政策通行证_理解医药创新以提高新疗法的可及性研究报告

理解制药创新以改善获得新治疗方法的途径 特别版 - 欧盟药品立法改革 MSD 是一家领先的生物制药公司，专注于尖端研究。为了拯救和改善全球生活。我们的使命是利用科学的力量为了推进人类和动物疾病的预防和治疗。 超过130年来，我们通过开发重要药品和疫苗带来了希望。今天，我们在研究前沿，致力于提供创新的健康解决方案，以促进人类和动物的疾病预防和治疗。 了解更多关于 MSD 的信息，请访问我们的网站：MSD.COM 在2021年，仅在欧洲，基于研究的制药公司已在研发上投资了约425亿欧元。12 在默克公司，我们坚信，制药创新是复杂政策框架的结果，该框架支持科学、医疗保健和工业政策，旨在构建知识经济。 随着欧盟着手对其通用药品法规进行全面改革，我们的政策通行证旨在为政策制定者和其他利益相关者提供一套“路线图”，该路线图概述了推动药品创新的因素和关键政策。 欧盟机构和各国政府在创建和维持我们的研究与创新能力生态系统方面发挥着关键作用。他们通过投资基础科学、资助医疗保健， 以及提供激励措施以吸引私营部门对药物创新的投资来实现这一点。这一政策网络为如默克公司（MSD）之类的制药公司提供了投资和开发创新治疗方案的条件，这些治疗方案对病人和社会都有益。 我想感谢MSD布鲁塞尔政策中心的团队制作了这份政策护照，特别感谢公共政策总监Boris Azaïs。 戴维·艾恩肖，布鲁塞尔政策中心MSD副副总裁 在欧盟，我们有：科学，健康体系，AND THE PHARMACEUTICAL公司提供更好的健康，致我们的人民 目录 点击以下任何主题以访问其页面。点击每页顶部的图标返回此目录表。 健康成本 一个基于知识的经济 •药品创新的 社会价值•药物创新政策•政策制定者是决策的主导。•重获欧盟全球领导地位•研发提升生活品质•研究与开发促进增长 •为什么医疗费用增加？•疾病是真正的成本，而非治疗。•高度关注药物预算•资金花得其所 药品支出 •我们花费在药品上的金额是多少？•药物支出份额•药物支出占卫生预算的比例保持稳定。•公众价格并非公众所支付的价格。•国际价格比较•价格透明度的意外后果•患者奖励价值•健康技术评估•以价值为基础的定价是以患者为中心的。 创新之源 •驱动医药创新的因素是什么？•从实验室到病床边的漫长之路•从理论到治疗•公私研究是相辅相成的。•需要一个村庄。•我们不懈努力•一项有风险的业务•激励在其中的关键作用•未来保障药物审批•敏捷的监管流程 特殊挑战 •全球抗菌药物耐药性的健康威胁•一种新的对抗微生物的激励措施•应对药品短缺问题•更快的患者接入•电子产品信息 创新的价值 •创新是帮助患者的关键。•预防胜于治疗。•弯曲癌症曲线•我们与癌症的斗争•孤儿药物，惠及百万患者•性价比•健康动物促进健康人群 超越创新 •MSD 妈妈专用•无人被留在外面•健康素养•关于MSD 联系方式 布鲁塞尔政策中心 洛德-庞特舒曼6号 1040 布鲁塞尔 对于关于政策通行证的任何问题或评论，请联系Boris Azaïs。. © MSD 2024 药品创新的社会价值 抗生素、疫苗、心血管药物、糖尿病药物、针对HIV/AIDS的抗逆转录病毒、丙型肝炎治愈药物和突破性癌症药物，这些都是制药公司发现的治疗方法之一，它们帮助我们实现了医疗保健方面的重大进步。 药品创新是我们过去60年来在预期寿命和健康方面取得巨大进步的驱动力之一。 然而，是什么推动了药理学创新？ 我们如何将基础科学与能够带来更好健康的药物或疫苗联系起来？ 欧盟领导人位于支持从科学发现到药房为患者开具处方的漫长途径之间的立法源头。 在清洁水和卫生设施之后，制药公司开发的新型健康技术已经成为实现更健康、更长寿生活的一个重要推动力。1 政策制定者扮演一个关键角色在增强欧盟领导层在制药领域创新 药品创新政策 政策制定者在驾驶席上 对医疗保健的投资 导致 政策结果 重获欧盟全球领导地位 基于研究的制药行业是欧洲领先的高科技领域之一。1尽管在全球范围内仍然是新药和疫苗的主要来源，欧洲在主要竞争对手面前正逐渐失去优势。二十年前，美国和欧洲制药公司在研发上的投资额相差仅为20亿欧元。到2020年，美国制药公司在研发上的投资超过了欧洲的投资，高出近250亿欧元。2 作为知识型经济体，欧洲可以在我们继续投资于科学和医疗保健并保持具有竞争力的激励机制的前提下，重新获得其全球领导地位。 投资于研究与开发对于塑造日益重要一个快速变化中的更好欧洲未来全球化世界，成功之路取决于生产程度知识转化为创新。 帕斯卡·拉米，《投资我们想要的欧洲未来》，欧盟研究与创新能力项目高层小组报告，2017年。 研究与开发提升生活品质。 1自1950年以来，已有超过1,800种新药研发成功。已被批准。这场创新浪潮已经在稳定的增长中发挥了关键作用平均寿命 例如，由于创新治疗，转移性皮肤癌的5年生存率从不到5%提高到了超过50%。3 药品创新通过释放其他医疗资源也带来了额外的健康效益——例如，HIV/AIDS治疗方法释放了医院病房，丙型肝炎的治疗降低了肝脏移植的需求，或人乳头瘤病毒疫苗接种预防宫颈癌。 在过去几十年中，估计创新药物对出生时预期寿命提高的73%做出了贡献，其他因素已作调整。2 数十年来，基于研究的制药公司已在一整套广泛的疾病领域开发了创新药物和疫苗，这些疾病几乎涵盖了所有疾病负担（心血管、癌症、HIV/AIDS、糖尿病等）。 通过新的医疗创新获得更长的寿命是上个世纪最伟大的礼物。 诺贝尔奖得主经济学家加里·贝克 1 金奇等，《美国食品药品监督管理局批准的新分子实体（NMEs）概述：1827-2013》，药物发现今天，2014。更新至美国食品药品监督管理局CDER，《2022年新药疗法批准》，2023年1月。 2 参考Frank Lichtenberg的论文：(a)《新药上市对长寿的影响：1982-2001年来自52个国家的证据》，国际医疗保健金融与经济学杂志，2005年；(b)《30个发展中国家和30个高收入国家的制药创新与长寿增长，2000-2009年》，卫生政策与技术，2012年；(c)《制药创新对长寿的影响：来自美国和26个高收入国家的证据》，经济学与人类生物学，2022年。 3 欧洲医学肿瘤学会，五分之一的黑色素瘤转移患者通过联合免疫治疗五年后依然存活，2019年9月28日。 研发促进增长 根据EUROSTAT数据，制药行业是每名员工附加值最高的高科技部门，并在2021年对欧盟贸易顺差贡献了1360亿欧元。2 欧洲制药行业直接和间接支持了超过250万个工作岗位。1,2 2021年，欧洲制药公司在研发方面的投资估计为415亿欧元，这使得该行业成为欧盟中研发投资占净销售额比例最高的行业——比排名第二的ICT行业高出约46%。1 药品和医药产品的贸易顺差从2002年的180亿欧元增长至2021年的创纪录的1360亿欧元。 欧盟统计局，医药产品国际贸易，2022年3月数据。3 1 PwC/EFPIA,欧洲制药行业的经济与社会影响，2019年6月。2 EFPIA，《制药行业数据概览——关键数据2022》。3 根据更新的EUROSTAT数据，“欧盟在医药和制药产品上的贸易顺差在2022年达到1750亿欧元。” 创新之源 在过去的25年里，病毒性肝炎领域从病毒的发现进展到了HCV感染治愈时代的开始。 约翰·沃德，《丙型肝炎病毒：从发现到治愈的25年历程》，肝病学，2014年8月。 推动制药创新的动力是什么？ 药品创新处于交汇点科学进步,未满足的医疗需求，并创业. 这些驱动因素是由政府通过强有力的推动因素塑造的，例如知识产权（为确保资本用于研发）、以及医疗体系（以确保新疗法的采用）。这种政策组合允许公司参与高风险和高成本的研究与开发活动。 从实验室到病床旁的漫长之路 发展 批准 平均而言，这一切都需承担 DiMasi J., Gabrowski H., Hansen R., Innovation in the pharmaceutical industry: new estimates of R&D costs. J Health Economics, 2016. 从理论到治疗 我们的研究显示，共有23,230项NIH2000年所发放的拨款与以下内容相关联截至2020年批准的18种药品。总私人投资为18种批准的药品总额为44.2亿美元10亿美元，相比之前的6.7亿美元美国国立卫生研究院资助 从科学论文到药物 1拯救生命，公共和私人研究实验室发挥着补充性作用。在一系列越来越昂贵的赌注中跨越数十年。 首先，是科学。要开发一种新的治疗方法，我们需要了解人类的生物学和疾病机理。一旦我们有了可行的理论，我们便进入应用研究领域，将科学洞察转化为新药。这是科学论文接受检验的地方——从尝试复制他们的发现开始。从假设到新型疗法的旅程需要行业的重大参与，因为行业拥有学术界无法获得的专长和资源。2 关键转变，谁研发药物？关于美国国立卫生研究院（NIH）资助的分析，2021年5月。 基础和应用研究是互补的，同时也相互启发。药物开发处于我们领域的最前沿。应用 科学知识。在过去十年中，针对阿尔茨海默病的有希望化合物的反复失败为基于这些研发项目基础的淀粉样蛋白假说提供了重要见解。 我们永远无法无休止地争论基础研究与应用研究哪一项更重要。但在药物开发方面，两者都是必需的。我们不会使用科学论文来治疗病人，也无法在不了解疾病的情况下寻求治疗方法。 2制药公司承担了大部分工作。研究翻译基本科学进入新药物领域。 公共和私人研究是互补的。 让我们用一个类比来解释：如果疾病像一扇关闭的门，基础研究就是专注于找到能够打开这扇门的锁，并在科学出版物中描述其工作原理。一旦我们有了可行的理论，私营部门就开始寻找一把能够安全打开这扇门的钥匙，即患者可以使用的治疗方法。 在实际操作中，制药公司也会进行基础研究。他们还会评估已发表的科研是否可以重复，以验证这确实是“能够打开门的钥匙”。在投入昂贵的研发之前，这是一个重要的步骤，考虑到这一点， 多数已发布的研究结果无法重复。1 从2013年到2019年，我们发现跨国界的私营部门生物制药研发支出平均比公共部门支出高出82%。 Charles River Associates, 欧洲药物研发中公共和私人投资的角色及协同作用，2023（待出版）。 关于公共和私营部门的作用，请参阅Derek Lowe的《药物从何而来：全面概述》，Science，2019年5月，以及Jeffrey S. Flier的《学术界与工业界：发现和发展新疗法的信用分配》，J Clin Invest., 2019。 药品创新发生在复杂的多方参与生态系统中，包括公共和私营部门的众多参与者。 许多参与者参与药物开发。 通过支持创新的政策，欧盟和各国政府支持将科学转化为新药的努力。其中包括长长的名单，包括卫生当局、监管机构、大学、行业实验室、医生、药剂师、患者、医院以及许多其他参与者。 我们不懈努力 在数十年间，制药公司不懈地创新以应对未满足的医疗需求。 这是创纪录的一年，历史数据显示，自21世纪初以来，每年平均有43种新的治疗方法和疫苗被推出。 2021年，制药公司在全球范围内推出了创纪录的97种新活性物质和疫苗。\"新活性物质\"指的是任何未获得先前批准的任何新的化学或生物实体。 这项成就相当引人注目，因为在过去15年中，由于科学挑战的日益复杂化和监管要求的增加，研发成本持续上升。1 一份有风险的事业 药物开发的一个显著特征是高失败率。即使在经过多年的发现努力（临床前阶段）之后，只有十分之一的候选药物在临床试验（I期至III期）中得到测试，最终才能获得市场批准。3肿瘤学领域的失败率可高达95%。3或98%的阿尔茨海默病。4 药物研发是一项漫长且高风险的举措，需要巨额资本投入。平均而