自信而专注地创新-通过利用新的工具和方法，提高设计、规划和试验交付的可预测性和质量

将IQVIA医疗级AI®融入临床前分析 5目录关于作者自信的基础：准备和可预测性向规范性分析演化的过程更自信的选择：规划与设计中的关键创新临床开发规划方面的进展一、理解资产的属性和临床领域II. 基于人工智能的洞察推动协议优化III. 快速生成招生策略场景IV. 通过精准监管情报加速站点启动展望未来：智能体AI日益重要的作用结论 33455678889 而今天，随着高度先进、尖端的技术和工具越来越多地提供，以便更好地为决策提供信息，赞助商及其CRO合作伙伴可以增强设计和规划、试验管理方面的成功和质量的预测性——比以往任何时候都更加如此。自信的基础：准备和可预测性本文概述了一些关键的创新领域和技术，这些领域和技术正在为早期规划、设计以及临床开发全过程中的更优决策赋能。通过审慎利用这些进步——结合改进的数据生成、专业知识和领域经验——申办者和CRO可以更有信心地利用创新来在其临床试验项目中实现更好的结果。同样，在当今快速发展的临床研究生态系统中，通过仔细的规划和管理来防范风险仍然成功设计和实施的基础——确保受试者安全，保护数据质量，及时实现里程碑，优化患者招募和保留，并提高端到端效率。生活涉及风险，这是无法避免的。在我们生活的各个方面——无论是购买汽车、开启新职业还是进行投资，总有事情可能不会按预期发展。为了成功度过日常生活，我们必须为意外事件做好准备并制定应急计划。我们的选择越明智，成功的机会就越大。 iqvia.com/rds | 3在进行临床试验可预测性改进的特定方法探索之前，考虑临床试验中高级分析的发展演变非常重要，这些分析正变得越来越复杂。增强的自动化、更稳健的数据生成以及人工智能的应用——包括生成式人工智能和智能体AI——正在改进临床试验计划、设计和运营策略中使用的分析。向规范性分析演化的过程随着更先进、更尖端的技术和工具越来越多地可用，以便更好地为决策提供信息，申办者和他们的CRO合作伙伴可以增强设计、规划和试验管理方面的成功和质量的可预测性。一般而言，临床研发中使用的分析正从单纯的描述性（总结历史数据）发展为预测性（预测未来事件），现在已进入规范性领域——它超越了预测，并提出具体行动建议以实现期望结果（参见插图1）。例如，预测性分析可能会根据患者的病史和当前状况评估其出现不良事件的可能性。而规范性分析则会进一步实际推荐定制治疗方案以降低该风险。这些高级分析正在改进研究人员可用的工具，以帮助他们识别和降低风险、增强信心并提高可预测性。 图2：提升试验计划、设计和实施中预测性和信心的关键创新。4 | 自信且专注地创新临床试验开发计划有助于确保临床发展计划优化了成功概率和满足支持者的目标。协议优化协议增强以减少患者负担和减轻试验复杂性的潜在挑战站点资源或技术。在临床试验生态系统中有几个创新领域，IQVIA 正专注于采用新颖方法以实现临床试验开发更精确的规划、设计和执行——通过在整个过程中降低风险（见图2）。这些领域包括：更自信的选择：规划与设计中的关键创新• 临床开发计划 • 研究设计优化 • 国家、站点和招募策略 • 国家特定法规和合规 监管情报利用庞大的历史数据提供细致的见解当地监管要求。注册模型显著增强速度和精度预测国家-特定入学率。预测分析可以根据患者的病史和当前状况评估其发生不良事件的可能性。而规范性分析则进一步会实际推荐一个定制的治疗方案以降低该风险。 fi••,图3：评估试验设计的关键因素类别。Stcientnicfeasibsinleeipttyrteioleos,监管批准• 国家特定监管道德和法律合规• 物流，API文档，tmfs，数据隐私—之前协议设计整合IQVIA医疗级AI®进入临床前分析在临床开发规划中必须考虑广泛的因素，而这些早期的决策可以通过强大的算法、广泛的历史数据、人工智能和专业知识来增强。结合先进分析技术的创新方法和途径可以帮助赞助商在资产和投资组合层面做出更明智的投资决策，并帮助确保临床开发计划优化了成功概率并满足赞助商对其资产的目标。临床开发规划方面的进展传统上，研究开发规划是人工进行的，这非常劳动密集且耗时。由于难以及时调整变化中的变量，它也可能不够准确。人工智能与机器学习的结合——结合强大的数据分析与专业领域知识——已使开发规划更加严谨、高效和可定制。U iV rn mia em eb giili oe at nty ,m dv pe iiod nvapicedi ula ss alte tn ma ioe ed nep ar ei ieqdes ue nou irm tsrc d iqvia.com/rds | 5商业潜力商业潜力• 分子潜力市场值，风险和发展路径• 机会图谱和优先级人工智能和机器学习赋能解决方案使赞助商能更清晰地理解最佳靶点、适应症以及最适合特定资产的病人群体。以下是三种整合了医疗级人工智能的最新进步的例子。®和/或机器学习来提高临床开发计划的严谨性。这包括使用医疗级AI®艾昆纬公司专有的、更高等级的人工智能，旨在满足生命科学和医疗保健领域所需的精确度、速度和信任水平。一、理解资产的属性和临床领域将一种研究性医疗器械推向市场的一个重大挑战是制定一个合理的临床开发计划，该计划必须评估一系列潜在的复杂情况以优化开发策略（见图3）。在IQVIA，专业知识与人工智能/机器学习解决方案的独特结合正在帮助优化临床开发规划——协助评估包括科学可行性、监管审批和商业潜力在内的许多因素。 科学可行性gyby试验设计加权变量监管批准 6 | 以信心和专注进行创新分析潜在安全风险和靶点可及性（确定资产能否安全有效地与特定生物靶点相互作用）评估进行一项临床研究的可行性以及影响研究发展的其它关键因素。• 评估临床现状和未满足的需求。来自IQVIA的一款新型、可定制的GenAI解决方案已被证明能够有效地综合大量同行评审文献和其他关键数据来源，以生成对资产可行性进行稳健且高效评估。这项文献综述使领域专家能够针对关键问题提供高度针对性的答案，并随后制定出依据充分的治疗假设。例如，该解决方案可以通过以下方式帮助对潜在适应症进行排序和优先级排序：评估竞争格局和/或竞争性试验• 预测药物反应。利用医疗级AI®并且机器学习可以快速评估资产的属性和特征，以便更清晰地理解其临床意义。这项技术可以准确预测药物反应，以及根据临床重要性对资产的特性进行识别和排序。这种能力还可以基于药物反应预测分析，加速对反应者和非反应者的临床理解——为未来试验设计提供最合适的纳入和排除标准。» 表征作用机制如何与其他治疗协同 一项值得关注的临床试验前沿进展是方案数字化。类似于 Spotify 通过将音频编码成能够实现更广泛分发和利用的格式来数字化音乐，方案数字化能够从各种格式中提取方案信息并将其集成到先进的工具和技术中。因此，这项技术提供了促进场景规划以指导设计决策——在更下游——快速生成用于分析的报告的能力。结果，将方案数字地“连接”到人工智能工具——包括 GenAI 代理——为应用高级分析开辟了新机会，从而提升端到端的质量、效率和决策。• 鉴定新的靶点和通路。GenAl智能体也可以被训练来审问广阔的自定义知识图谱。知识图谱是人工智能生成的网络，交叉引用大量的临床数据、实体（即疾病和分子）之间的关系以及其他嵌入到公共框架中的数据。可以部署一个GenAI智能体来查询知识图谱，并从其中引用的证据来回答特定的研究问题。这种“技术协作”能够成功地在目标疾病状态下识别可行的药物靶点，将新的作用机制与适当的适应症相匹配，研究有前景的作用机制（MoAs），并生成其他关键的科学评估和见解。II. 基于人工智能的洞察力驱动协议优化医疗级AI®人工智能和机器学习正被用来快速评估资产的属性和临床特征，以便更清楚地了解其临床意义。” iqvia.com/rds | 7这些评估提供了一个精确的评分系统，涵盖了一系列协议特定的类别——例如运营和后勤复杂性的程度，以及给患者和场地带来的负担程度。另一项引人注目的进展是将人工智能应用于开发更具可预测性和循证的临床试验策略，这被IQVIA用于显著提高生成具有最高潜在成功入组和数据收集可能性的场景的速度和准确性。随着临床试验扩展以寻找更大、更多样化的患者人群（例如亚洲、拉丁美洲和东欧），能够微调策略以满足特定方案的确切需求，使研究团队能够根据预测的入组和持续时间做出实时决策——这是一个关键的突破。此外，还可以基于对类似协议的分析提供生成式 AI 推荐。凭借这些各种数据点，赞助商可以就各种设计元素做出循证决策——甚至进行权衡——以优化协议。III. 快速生成招生策略场景预测模型通常需要手动汇总和分析大量的历史数据集——这是一项高度迭代且耗时的工作。IQVIA拥有利用经过精心挑选的、针对语义理解进行优化的训练数据集的人工智能工具，用于识别和分析来自各种来源的重要变量。例如，包括真实世界的患者级信息和历史数据，如治疗领域、适应症、分期、患者群体、试验目标和监管风险。然后，这些工具快速准确地估计入组率，提高特定国家试验参与度的预测准确性。此类功能对寻求扩大地理覆盖范围、缩短时间线并更好地制定入组策略的赞助商来说可能非常有价值。 降低试验复杂性和负担例如，这些评估提供了一套针对各种协议特定类别的精确评分系统——例如操作和后勤复杂性的程度以及患者和研究中心所承受的负担程度。每项得分都可以进行分析，以揭示结果的潜在原因，从而使申办者和CRO合作伙伴能够清晰地了解各个设计要素的潜在影响。将协议与人工智能工具（包括生成式人工智能代理）进行数字化“连接”，为应用高级分析以提升端到端质量、效率和决策能力开辟了新的机遇。由于当今协议的复杂性不断增加，赞助商对草案设计进行稳健分析以发现——并减轻——可能带来招募、保留和运营挑战的要素是最优的。人工智能技术可以通过识别患者负担、研究中心负担和复杂性的领域来揭示潜在的研究设计风险。再次，手动执行此类协议评估可能非常费力和耗时。但如今，新技术和自动化利用多个数据源和分析来生成粒度更细、效率更高的协议评估。通过利用针对性的患者见解和分析，IQVIA的技术可以准确高效地识别可能不易显现的“隐藏”负担的关键领域。在可行的情况下，可以对协议进行调整，以在不影响科学严谨性的前提下减轻负担——从而有可能减少或消除招募和留存方面的障碍。 结论关注我们白皮书系列的下一次发布（第4部分的第3部分），我们将继续审查其他创新途径，这些途径有助于提高临床研究的卓越标准——并更快地为更多患者带来更好的治疗。为了提供一个示例说明智能体式人工智能将如何增强这些解决方案，请考虑临床开发规划。在IND前规划中，一个IMP可能适用于多种适应症，每种适应症都有独特的意义。然而，某个特定的适应症可能具有更高的商业潜力，但需要更长的试验和更大的样本量。使用智能体式人工智能可以支持更明智的决策——例如确定最佳情景、确定适当的试验数量、有效排序试验并选择最合适的试验类型（例如，传统的固定试验与适应性设计）。智能体式人工智能将推动临床研究生态系统中的精确性、速度扩展和信任。正如我们在开头所提到的，周密的计划、准备和领域知识是帮助申办者更自信、风险更低地进行创新的基础。在IQVIA，我们致力于为制药行业提供最先进的工具、技术和解决方案，以赋能申办者在临床研究中开创卓越。 8 | 以信心和专注进行创新展望未来：自主型人工智能日益增强的作用这项能力在将临床试验业务扩展到新兴市场时尤为有用，因为在这些市场中，获取当地监管框架的质量评估可能具有挑战性。需要注意的是，合规要求在不同地区可能会有显著差异，包括物流、活性药物成分的文件记录、试验主文件的管理以及数据隐私规则等方面。如果没有强大的监管情报，这些监管障碍可能会导致站点启动和因此入组出现显著延误。通过利用这项技术来了解特定位置的监管要求，可以加速批准进程——从而提高可预测性，并增加满足必要监管要求的信心。由于智能体AI旨在处理复杂的多步骤问题和操作，例如自动化工作流程，我们将看到它被集成到当前在临床开发中使用的工具和技术中。智能体可以独立于人工干预，