MSD 药物创新政策护照 （ 1 ）

了解药物创新以改善获得新疗法的机会 特别版欧盟药品立法改革 MSD是一家领先的生物制药公司，致力于切割边缘研究，以保护和改善全球生活。我们的使命是利用科学的力量来推进人类和动物疾病的预防和治疗。 130多年来，我们通过重要药物和疫苗的开发带来了希望。今天，我们正处于研究的前沿提供促进预防和治疗人和动物疾病的创新健康解决方案。 要了解有关MSD的更多信息，请访问我们的网站MSD.COM 为什么是政策护照？ 仅在2021年，研究型制药公司就投入了估计的 42,5亿欧元在欧洲的研发。1 在MSD，我们认为制药创新是复杂政策框架的结果，该框架支持科学，医疗保健和产业政策，致力于建设知识经济。 随着欧盟开始对其一般医药立法进行全面改革，我们的政策护照旨在为政策制定者和其他利益相关者提供支持医药创新的驱动因素和关键政策的“路线图”。 欧盟机构和国家政府在我们的研究和创新生态系统的创建和可保持性方面发挥着关键作用。他们通过投资于基础科学，为医疗保健提供资金，并提供激励措施来吸引私营部门对制药创新的投资。这个公共政策网络为MSD等制药公司投资和开发有利于患者和社会的创新治疗提供了条件。 我要感谢MSD布鲁塞尔政策中心的团队制作了这份政策护照，特别感谢公共政策总监鲍里斯·阿扎伊斯。 DavidEarnshaw，MSD布鲁塞尔政策中心副主席 在欧盟，我们拥有科学，健康系统和制药公司，为我们的公民提供更好的健康 1EFPIA，数字中的制药行业-关键数据2023。 TABLEOFCONTENTS 以知识为基础的经济 健康成本 •为什么医疗费用会增加？•疾病是真正的成本，而不是治疗•高度重视药物预算•钱花得好 •医药创新的社会价值•医药创新政策•政策制定者坐在驾驶座上•重新获得欧盟的全球领导地位•R&D改善生活•R&D促进增长 制药费用 •我们在毒品上花了多少钱？•药物支出份额•药物支出在卫生预算中所占比例稳定•公共价格不是公众支付的价格•国际价格比较•价格透明度的意外后果•对患者的奖励价值•卫生技术评估•基于价值的定价以患者为中心 创新之源 •是什么推动了医药创新？•从长凳到床边的漫长道路•从理论到治疗•公共和私人研究是互补的•它需要一个村庄•我们不休息•冒险的生意•激励机制的关键作用•面向未来的药物批准•敏捷监管流程 特殊挑战 •抗菌素耐药性的全球健康威胁•对抗微生物的新动机•解决药品短缺问题•更快的患者访问•电子产品信息 创新价值 •“创新”是什么帮助病人•预防胜于治疗•弯曲癌症的曲线•我们与癌症的斗争•数百万患者的孤儿药物•物有所值•健康的动物造就健康人 超越创新 •MSD为母亲•没有人离开外面•健康素养•关于MSD 联系人 布鲁塞尔政策中心Rond-PointSchuman61040布鲁塞尔 第二版，日期为2024年1月。 有关政策护照的问题或意见，请联系鲍里斯·阿扎伊斯在这里。 © MSD 2024 抗生素、疫苗、心血管药物、糖尿病药物、抗艾滋病毒/艾滋病的抗逆转录药物、丙型肝炎治疗和突破性的癌症药物是制药公司发现的许多治疗方法中的一些，这些方法帮助我们在医疗保健方面取得了重大进展。 在过去的60年中，医药创新是我们在预期寿命和更好健康方面取得巨大进步的推动力之一。 但是什么推动了制药创新？ 我们如何将基础科学与能够带来更好健康的药物或疫苗联系起来？ 欧盟领导人是立法的源头，该立法支持科学发现与药房为患者开具处方之间的漫长途径。 继清洁水和卫生设施之后，制药公司开发新的健康技术一直是健康和长寿的关键驱动力。1 政策制定者扮演关键角色加强欧盟制药创新的领导地位 药品创新政策 导航复杂的政策框架 政策制定者坐在驾驶座上 三大政策支柱 科学投资 医疗保健投资 保护欧盟全球领导地位 研究型制药行业是欧洲领先的高科技行业之一。1到2020年,制药公司在美国的研发投资超过在欧洲的投资近250亿欧元。2 作为一个以知识为基础的经济体，欧洲可以重新获得其全球领导地位，只要我们继续投资于科学和医疗保健，并保持有竞争力的激励框架。 研究和创新的投入对塑造至关重要 在快速全球化的世界中，更好的欧洲未来，成功将更加取决于知识的生产和转化为创新。 帕斯卡尔·拉米，投资于我们想要的欧洲未来，欧盟研究与创新计划高级别小组报告，2017年。 2EFPIA，欧洲在全球药物研发中的份额在20年内减少了四分之一-随着行业下降趋势的持续，2022年11月7日。 R & D改善生活 自1950年以来，已有1800多种新药获得批准。1这股创新浪潮对预期寿命的稳步提高起到了关键作用。 例如，由于创新的治疗方法，转移性皮肤癌的5年生存率从不到5%上升到超过50%。3 药物创新还通过释放其他医疗保健资源来带来额外的健康益处-例如，艾滋病毒/艾滋病治疗-释放医院病房，丙型肝炎治疗降低肝移植或HPV疫苗接种预防宫颈癌的需要。 在过去的几十年中，在考虑其他因素后，创新药物估计对出生时预期寿命的增加贡献了高达73％。2 几十年来,以研究为基础的制药公司已经开发了针对代表大部分疾病负担的广泛疾病(心血管、癌症、HIV/AIDS、糖尿病等)的创新药物和疫苗。 通过新的医疗创新延长寿命是上个世纪最伟大的礼物。 诺贝尔经济学奖获得者加里·贝克尔 Kinch等人，FDA批准的新分子实体（NME）概述：1827-2013，今日药物发现，2014年更新，FDACDER，新药治疗批准2022，2023年1月。 2参见FrankLichtenberg的论文：（a）新药上市对长寿的影响：来自52个国家的证据，1982-2001年，《国际医疗保健金融与经济学杂志》，2005年；（b）2000-2009年30个发展中经合组织和高收入国家的药物创新和寿命增长，卫生政策与技术，2012年；（c）药物创新对寿命的影响：来自美国和26个高收入国家的证据，经济与人类生物，2022年。 研发促进增长 根据EUROSTAT的数据，制药业是每位员工附加值最高的高科技行业，2021年为欧盟贸易顺差贡献了1360亿欧元。2 超过250万个就业岗位得到了欧洲制药行业的直接和间接支持。1,2 2021年，制药公司在欧洲的研发投资估计为415亿欧元，使其成为欧盟研发投资与净销售额之比最高的行业，比排名第二的ICT行业高出约46%。1 医药产品的贸易顺差 2002年为180亿欧元，2021年为1.30亿欧元。 EUROSTAT，药品和药品的国际贸易，2022年3月的数据。3 消息来源创新 在25年的时间里，病毒性肝炎领域从病毒的发现发展到HCV感染治愈时代的开始。 约翰·沃德，丙型肝炎病毒：从发现到治愈的25年旅程，肝病，2014年8月。 什么驱动药物创新？ 制药创新是科学进步、未满足的医疗需求和企业家精神的结合点。 这些驱动因素是由政府通过强有力的推动者形成的，例如知识产权（确保进行研发的资金）和医疗保健系统（确保采用新的治疗方法）。这种政策组合允许公司从事高风险和高成本的研发活动。 从长凳到床边的长路 研究中心 发展 批准 所有这些都是平均的 按照2023年8月汇率从美元转换为2.6b美元 DiMasiJ.，GabrowskiH.，HansenR.，制药行业的创新：研发成本的新估计。健康经济学，2016年。 从理论到治疗 我们的研究表明，到2020年，2000年生产的23,230NIHGRANTS与18种已批准的药物挂钩。18种已批准的药物的私人投资总额为44.2美元与NIH的6.70亿美元相比。 从科学论文到拯救生命的药物，公共和私人研究实验室在几十年来一系列日益昂贵的赌注中发挥着补充作用。1 首先是科学。为了开发新的治疗方法，我们需要了解人类生物学和疾病机制。一旦我们有了工作理论，我们就进入应用研究领域，将科学见解转化为新药。这是科学论文的测试-从尝试复制他们的发现开始。从假设到新疗法的旅程需要行业的主要参与，因为它拥有学术界无法获得的专业知识和资源。2 至关重要的转变，谁开发药物？NIH补助金分析，2021年5月。 基础研究和应用研究是完整的，也是相互的。药物开发在我们科学知识的前沿进行。在过去十年中，有希望的抗阿尔茨海默病化合物的反复失败为这些研发计划所基于的淀粉样蛋白假说提供了重要的见解。 在基础研究和应用研究之间，我们可以无休止地争论哪一个更重要。但是，在药物开发方面，我们两者都需要。我们永远不会用科学论文来治疗人，而且我们不能在不了解疾病的情况下寻找治疗方法。 制药公司的大部分研究都是将基础科学转化为新药。2 公共和私人研究是互补的 实际上，制药公司还进行基础研究。他们还评估是否可以复制已发表的研究，以检查这是否真的是“打开大门的锁”。考虑到“大多数已发表的发现无法复制”，这是进行昂贵的研发之前的重要一步。1 让我们用一个比喻：如果疾病就像一扇紧闭的 门，那么基础研究的重点是找到开门的锁，然后在科学出版物中描述它的工作原理。一旦我们有了有效的理论，私营部门就开始寻找可以安全打开门的钥匙，即患者可以使用的治疗剂。 从2013年到2019年，我们发现各国私营部门的生物药物研发支出平均比公共部门支出高82%。 CharlesRiverAssociates，“公共和私人投资在欧洲药物研究与开发中的作用和协同作用”，2023年（出版待定）。 有关公共和私营部门的作用的更多信息，请参阅DerekLowe，《药物从哪里来：全面看》，科学，2019年5月和JeffreyS.Flier，学术界和工业界：为发现和开发新疗法分配信贷，JClinInvest。，2019。 它需要一个村庄 制药创新发生在一个复杂的生态系统中，来自公共和私营部门的众多参与者。 许多参与者参与药物开发 通过支持创新的政策，欧盟和各国政府支持将科学转化为新药的集体努力。有一长串的参与者和利益相关者，包括卫生当局，监管机构，大学，行业实验室，医生，医生，医生，患者，医院等等。 我们不休息 这是创纪录的一年，历史数据显示，自千年开始以来，每年平均推出43种新疗法和疫苗。 几十年来，制药公司坚持不懈地创新，以满足未满足的医疗需求。 2021年，制药公司在全球范围内推出了创纪录数量的97种新活性物质和疫苗。“新活性物质”是指未经事先批准的任何新的化学或生物实体。 这一成就是相当惊人的，因为在过去的15年中，由于科学挑战的复杂性和监管要求的增加，研发成本持续上升。1 风险业务 药物开发是一项长期且高风险的工作，需要大量的资本投资。平均而言，新药的开发需要10到15年的时间，花费21.3亿欧元。1 药物开发的一个决定性特征是显著的失败率。即使经过多年的发现努力（临床前阶段），只有十分之一的候选药物在临床试验（I至III阶段）中获得了市场批准。3肿瘤学的失败率可高达95％3或98%的阿尔茨海默病。4 从这个角度来看，从发现丙型肝炎病毒到开发安全，可耐受和每日一次的治疗方法之间花了近25年的时间，治愈率超过95％。2 医药研发确实是一项有风险的业务。大多数研发投资不是进入进入市场的少数分子，而是进入失败的许多分子。5 我们发现，在第1阶段的所有指示发展路径中，有10条（10.4%，N=5,820）中的一条是FDA批准的。 Hay等人，研究药物的临床开发成功率，NatureBiotechnology，2014年。 你知道吗？ MauriceHilleman博士从1957年到1984年领导MSD的病毒和细胞生物学系。在他的职业生涯中，他帮助开发了40多种疫苗，包括预防麻疹、腮腺炎、甲型肝炎和乙型肝炎、水痘、脑膜炎和肺炎。“他出色的科学努力导致疫苗挽救了数百万人的生命，延长了人类的预期寿命，并改善了许多国家的经济。” 资料来源：TulchinskyTH。，莫里斯·希勒曼：改变世界的疫苗的创造者。公共卫生案例研究。2018。 激励的关键作用 知识产