行业周报：新药周观点：小核酸疗法高血压2期成领先大市-A功，国内AGTRNAi疗法蓬勃兴起

2024年03月10日生物医药Ⅱ 证券研究报告 新药周观点：小核酸疗法高血压2期成功，国内AGT RNAi疗法蓬勃兴起 投资评级领先大市-A维持评级 ■本周新药行情回顾： 首选股票目标价（元）评级 2024年3月4日-2024年3月8日，新药板块涨幅前5企业：云顶新耀（17.32%），科伦博泰（12.73%），嘉和生物（10.00%），宜明昂科（8.64%），博安生物（7.12%）。跌幅前5企业：腾盛博药（-41.76%），基石药业（-39.19%），加科思（-34.34%），北海康成（-26.83%），开拓药业（-25.95%）。 ■本周新药行业重点分析： 本周，罗氏/Alnylam宣布AGT RNAi药物Zilebesiran(ALN-AGT01)高血压的2期KARDIA-2研究达到主要研究终点。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估在轻度至中度高血压成年人中Zilebesiran+标准降压药物的疗效和安全性。该研究纳入672名患者，最初的导入期为4周，患者被随机分入吲达帕胺/氨氯地平/奥美沙坦等3个不同队列，在导入期后被随机分配至Zilebesiran组（600mg，6个月1次，皮下注射）或安慰剂组，在背景降压药物治疗基础进行为期6个月的治疗。研究的主要终点是第3个月时经动态血压监测（ABPM）评估的24h平均收缩压（SBP）相比于基线的变化。结果表明，Zilebesiran组患者的平均收缩压实现了具有临床意义和统计学意义的降低。 马帅分析师SAC执业证书编号：S1450518120001mashuai@essence.com.cn AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）中最上游的前体，该系统在血压（BP）调节中发挥重要作用，其抑制作用具有公认的抗高血压效果。AGT RNAi药物能够抑制肝脏中AGT的合成，导致AGT蛋白的持久减少，最终实现血管紧张素（Ang）II的持久减少。目前国内已有企业布局AGT RNAi药物,包括瑞博生物的RBD-9079、信达生物的SGB-3908、昂拓生物的siRNA-AGT、圣诺医药的STP-136G等，国内AGT RNAi药物正处在蓬勃兴起阶段。999563316 连国强分析师SAC执业证书编号：S1450523020002liangq@essence.com.cn 相关报告 新药周观点：强生EGFR/c-Met双抗获批EGFR ex20insNSCLC一线，后续国产新药值得期待2024-03-03 新 药 周 观 点 ：Trop2 ADCDato-DXd NSCLC适应症BLA获FDA受理，Trop2 ADC开发进入新阶段2024-02-25新药周观点：国产GLP-1减肥药玛仕度肽NDA获受理，进入兑现阶段2024-02-18新药周观点：生发药外用非那雄胺喷雾剂NDA，雄激素性脱发市场有望进一步扩张2024-02-04新药周观点：口服司美格鲁2024-01-28 ■本周新药获批&受理情况： 本周国内37个新药获批IND，20个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。 ■本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）3月7日信达生物宣布，在第39届亚太眼科学会年会和第21届国际内分泌学大会公布了抗IGF-1R单抗IBI311在健康受试者中的1期临床研究数据及在甲状腺眼病患者中的2期临床研究数据。（2）3月8日维昇药业宣布，维昇药业申报的注射用隆培促生长素上市申请已获得中国国家药监局药品审评中心受理。隆培促生长素是一款长效生长激素（每周注射一次），用于治疗儿童生长激素缺乏症。 （3）3月6日迈威生物宣布，将于当地时间2024年3月16-18日在美国妇科肿瘤学会年会上公布靶向Nectin-4 ADC创新药9MW2821用于复发或转移性宫颈癌患者的有效性和安全性的临床研究成果。 肽片中国获批上市，GLP-1市场有望再次扩容 ■本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）3月8日诺和诺德宣布，口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin在一项包含16位患者的小型1期试验当中，患者在接受治疗12周后其体重下降幅度达13.1%，显示该药物的巨大潜力。 （2）3月7日Alumis宣布，完成了2.59亿美元C轮融资。该公司计划使用这笔资金，在2024年下半年启动其主打候选药物ESK-001的关键性3期临床试验，用于治疗中度至重度斑块型银屑病。（3）3月6日Alnylam Pharmaceuticals和罗氏宣布，治疗高血压的zilebesiran在2期临床试验中达到试验主要终点。Zilebesiran添加到标准治疗方案中，试验结果显示出具有显著临床意义的降低。 ■风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 内容目录 1.本周新药行情回顾...........................................................42.本周新药行业重点分析.......................................................53.本周新药获批&受理情况......................................................64.本周国内新药行业重点关注...................................................75.本周海外新药行业重点关注...................................................9 图表目录 图1.本周涨、跌幅前5新药企业................................................4图2.本周新药企业市值排行（单位：亿元）......................................4图3.美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情......................................5 表1：全球AGT RNAi药物在研格局..............................................5表2：本周获批IND新药.......................................................6表3：本周获IND受理新药及新适应症...........................................7表4：本周获NDA受理新药及新适应症...........................................7表5：本周国内新药行业重点关注...............................................7表6：本周海外新药行业重点关注...............................................9 1.本周新药行情回顾 2024年3月4日-2024年3月8日，新药板块：涨幅前5企业：云顶新耀（17.32%），科伦博泰（12.73%），嘉和生物（10.00%），宜明昂科（8.64%），博安生物（7.12%）。跌幅前5企业：腾盛博药（-41.76%），基石药业（-39.19），加科思（-34.34%），北海康成（-26.83%），开拓药业（-25.95%）。 资料来源：Choice，国投证券研究中心 资料来源：Choice，国投证券研究中心，注：多地上市企业按照A股、H股顺序选择；研发费用为2022年研发费用 资料来源：Choice，国投证券研究中心 2.本周新药行业重点分析 本周，罗氏/Alnylam宣布AGT RNAi药物Zilebesiran(ALN-AGT01)高血压的2期KARDIA-2研究达到主要研究终点。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估在轻度至中度高血压成年人中Zilebesiran+标准降压药物的疗效和安全性。该研究纳入672名患者，最初的导入期为4周，患者被随机分入吲达帕胺/氨氯地平/奥美沙坦等3个不同队列，在导入期后被随机分配至Zilebesiran组（600mg，6个月1次，皮下注射）或安慰剂组，在背景降压药物治疗基础进行为期6个月的治疗。研究的主要终点是第3个月时经动态血压监测（ABPM）评估的24h平均收缩压（SBP）相比于基线的变化。结果表明，Zilebesiran组患者的平均收缩压实现了具有临床意义和统计学意义的降低。 AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）中最上游的前体，该系统在血压（BP）调节中发挥重要作用，其抑制作用具有公认的抗高血压效果。AGTRNAi药物能够抑制肝脏中AGT的合成，导致AGT蛋白的持久减少，最终实现血管紧张素（Ang）II的持久减少。目前国内已有企业布局AGT RNAi药物,包括瑞博生物的RBD-9079、信达生物的SGB-3908、昂拓生物的siRNA-AGT、圣诺医药的STP-136G等，国内AGTRNAi药物正处在蓬勃兴起阶段。 3.本周新药获批&受理情况 本周国内37个新药获批IND，20个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。 4.本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【信达生物】3月7日宣布，在第39届亚太眼科学会（APAO）年会和第21届国际内分泌学大会（ICE）以口头报告形式公布了抗IGF-1R单抗IBI311在健康受试者中的1期临床研究数据以及IBI311在甲状腺眼病（TED）患者中的2期临床研究数据。 【维昇药业】3月8日宣布，维昇药业申报的注射用隆培促生长素上市申请已获得中国国家药监局药品审评中心受理。隆培促生长素是一款长效生长激素（每周注射一次），用于治疗儿童生长激素缺乏症。 【迈威生物】3月6日宣布，将于当地时间2024年3月16-18日在美国圣地亚哥举行的美国妇科肿瘤学会(SGO)年会上以聚焦全体会议口头报告形式公布靶向Nectin-4 ADC创新药9MW2821用于复发或转移性宫颈癌患者的有效性和安全性的临床研究成果。 其他重点关注： 【复宏汉霖】3月6日宣布，近期该公司按照中国、欧盟和美国等生物类似药法规自主研发的曲妥珠单抗生物类似药接连在泰国和菲律宾获批上市，用于HER2阳性乳腺癌和胃癌的治疗。截至目前，该产品已在全球超过40个国家和地区获批上市。 【复宏汉霖】3月5日宣布，阿达木单抗注射液生物类似药（汉达远）补充申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病等自身免疫疾病的治疗。阿达木单抗是一款全人源抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）单克隆抗体。 【远大医药】3月7日宣布，激素纳米混悬滴眼液GPN00833（APP13007）的新药上市申请（NDA）正式获得美国FDA批准用于眼科术后抗炎镇痛，创新眼科药物GPN00884的新药临床试验申请（IND）获中国NMPA正式批准，用于延缓儿童近视进展。 【君实生物】3月5日宣布，抗PD-1单抗特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的单臂、2期临床研究表明，对于根治性治疗后残留鼻咽癌患者，特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗具有良好且持久的抗肿瘤活性。 【映恩生物】3月4日宣布，申报的注射用DB-1303拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌。 【星盛新辉】3月5日宣布，申报的XS-02胶囊获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，XS-02是一款CHK1抑制剂，该候选药的临床研究数据曾入选了2023年美国癌症研究协会（AACR）年会。 【康弘药业】3月6日，宣布其全资子公司康弘生物申报的KH801注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。KH801能与肿瘤细胞上的CD2