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本报告主要探讨了罕见病的概念、定义、患者分布及用药现状。罕见病的定义在全球范围内存在差异，包括基于患者人数、患病率和药品销售额等多种标准。在中国，罕见病的定义尚未官方发布，但根据中华医学会医学遗传学分会的报告，新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病可被视为罕见病。全球约有70%的罕见病有治疗药物，其中约2/3的罕见病在中国有治疗药物。在中国，有明确注册的罕见病适应症的药物有88种，涉及43种罕见病，其中已有58种药物纳入国家医保，覆盖28种罕见病。此外，报告还分析了罕见病患者的整体状况分布情况和中国国家罕见病注册系统数据情况。
