我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告

核心观点

我国罕见病药物面临“境外有药，境内无药”的现状，主要挑战包括审批审评缓慢、医疗保障体系不完善、定价机制不健全等。近年来，我国引入了80种境外罕见病药品，但仍有30种疾病“境内无药”，且医保准入、进院和双通道药房落地情况不理想，导致部分药品市场表现不佳甚至退市。

关键数据

• 2019-2024年上半年，我国共引入80种境外罕见病药品，平均每年引进超过10种。
• 68%的引进药品获得CDE优先审评审批支持，44%的临床急需药品进入国家医保目录。
• 30种疾病在美国或欧盟有药品获批上市，但中国境内尚无药物获批。
• 30款进入国家医保的罕见病药品中，约2/3进院数量在100家医院以下，~1/3进院数量低于50家医院。
• 30款国谈罕见病药品的样本分析中，~2/3的产品进院数量在100家医院以下，~1/3进院数量低于50家医院。

研究结论

• 我国罕见病药物引入和落地面临多方面挑战，需要全链条地支持。
• 应加快罕见病立法进程，优化审评审批政策，加强准入支持，健全诊疗体系，打通最后一公里。
• 先行区建设应从制度设计、医疗资源和支付保障等方面优化，提升罕见病用药的可及性。
• 企业应积极应对环境变化，优化产品引入策略，共同推动诊疗体系和患者教育工作。