细胞治疗

一、核心定义

细胞治疗是一类以功能性活细胞为核心主体的治疗方式，一般是将自体/异体的成体细胞或干细胞经过体外操作（传代、扩增、筛选、生物工程改造等）后回输/植入人体，也可通过体内直接递送的方式完成细胞改造，以此替代病变、损伤、退化的细胞，或是清除异常致病细胞、调节病理组织的失衡状态，最终实现组织器官修复、疾病治疗甚至根治的效果，既可以作为独立疗法使用，也能和常规手术、化学药物等方案联合应用 【1】 【3】 【6】 。

二、主要分类

目前主流的细胞治疗按照细胞种类可分为两大方向：

1. 干细胞治疗：依托干细胞自我更新、多向分化的特性，将健康干细胞移植到患者体内，修复病变细胞、重建功能正常的细胞和组织，临床常用的干细胞类型包括骨髓干细胞、造血干细胞、神经干细胞等，多用于血液类疾病、心血管疾病、组织创伤等场景 【4】 。
2. 免疫细胞治疗：采集人体自身免疫细胞经过体外扩增、功能强化后回输，靶向杀灭病原体、突变细胞、癌细胞，激活机体自身免疫能力，热门细分赛道包括CAR-T、CAR-NK、TCR-T、NK细胞、TIL细胞治疗等 【3】 【4】 【7】 。

三、发展历程

细胞治疗至今已有上百年历史：

• 最早可追溯到15-16世纪，由菲律宾学者Auredus Paracelsus提出相关理念，1912年德国医生首次将细胞治疗用于改善小儿胸腺机能减退等病症，1930年瑞士医师代保罗·尼汉斯因在细胞抗衰领域的突出贡献被称为“细胞治疗之父” 【2】 。
• 后续发展过程中也出现过异体细胞注射引发严重免疫排斥甚至死亡的负面案例，目前美国的细胞治疗仍以研究、实验和临床观察为核心阶段，仅部分成熟技术（如自体软骨细胞扩增后修复膝关节损伤）获批落地 【2】 。

四、应用场景与优势

细胞治疗的覆盖范围非常广泛，既可以用于骨髓移植、晚期肝硬化、股骨头坏死、恶性肿瘤、心肌梗死等传统疾病，也在恶性血液病、罕见遗传病、自身免疫病、帕金森病、糖尿病、肝衰竭等难治性疾病领域展现出突出疗效，凭借“一次治疗可能终身获益”的独特优势，已经成为生物医药领域的核心增长极，也被称为“未来医学的第三大支柱” 【2】 【3】 【4】 【10】 。

五、当前行业发展现状

1. 临床研发层面：肿瘤免疫细胞治疗是当前最热门的研究方向，截至2024年底，全球范围内美国、中国开展的免疫细胞治疗临床试验数量分别达到502项、489项，其中CAR-T作为发展最成熟的细分赛道，截至2025年12月已有15款产品获批上市 【8】 【9】 。
2. 技术迭代方向：传统体外制备的CAR-T疗法存在制备周期长、成本高、需要清淋预处理的痛点，近年新兴的体内CAR（In vivo CAR）技术直接通过静脉输注标准化制剂，把CAR-T的生产环节转移到患者体内，无需体外操作，有望把原本“奢侈品”属性的细胞治疗转化为可及性更高的大众药物，目前全球多条相关管线已经进入早期临床阶段，中国企业也跻身全球第一梯队 【13】 。