国内基因编辑药物研发企业名单（2023年最新）

以下是国内涉及基因编辑药物研发的企业名单（共42家），涵盖CRISPR、碱基编辑、多基因编辑等技术方向，信息基于提供的参考资料及行业常识：

一、核心基因编辑技术研发企业

1. 呈诺医学（北京）
   • 利用CRISPR编辑iPSC，开发法布雷病、渐冻症（ALS）等罕见病疗法，多项临床试验推进中 【7】 。
2. 尧唐生物
   • 靶向PCSK9的基因编辑疗法YOLT-101（治疗高胆固醇血症），与信立泰达成10.35亿元合作，国内临床Ⅰ期进行中 【3】 。
3. 锐正基因
   • ART001（治疗ATTR淀粉样变性）外周TTR蛋白降幅超90%，ART002（治疗家族性高胆固醇血症）PCSK9敲除近90%，被西藏药业控股 【12】 。
4. 西湖云谷智药
   • 人工智能赋能CRISPR基因编辑，开发深度学习模型优化编辑技术，打通从靶点发现到成药的全流程 【2】 。
5. 本导基因（上海）
   • 拥有基因编辑平台，结合VLP mRNA递送、慢病毒载体技术，布局遗传病和肿瘤治疗 【2】 。
6. 引正基因
   • 开发新一代基因编辑工具，完成Pre-A+轮融资，推进体内基因编辑药物制剂规模化生产技术 【4】 。
7. 跃赛生物（上海）
   • 建立高精度基因编辑平台，基于人多能干细胞开发细胞治疗药物，GMP生产基地已落成 【6】 。
8. 启函生物（上海）
   • 多基因编辑平台，中国首个获批的基因编辑iPSC来源细胞治疗产品QN-019a进入临床 【6】 。

二、技术平台与管线拓展企业

9. 邦耀生物（上海）
   • CRISPR与碱基编辑技术平台，管线包括镰状细胞贫血（BRL-101）、β-地中海贫血（BRL-201），均进入临床【行业常识】。
10. 博雅辑因（北京）
    • 碱基编辑龙头，EDIT-301（β-地贫）获FDA孤儿药资格，EDIT-201（白血病）进入Ⅰ期临床【行业常识】。
11. 天泽云泰（上海）
    • ViCas®CRISPR基因编辑平台，聚焦遗传性疾病和神经退行性疾病，多个产品进入临床【之前对话】。
12. 正序生物（上海）
    • 碱基编辑技术，ZXE301（杜氏肌营养不良）进入临床Ⅰ期，布局遗传性耳聋等适应症【行业常识】。
13. 辉大基因（上海）
    • 眼科基因编辑领军企业，HG004（先天性黑蒙症）、HG006（视网膜色素变性）处于临床前【行业常识】。
14. 赛福基因（杭州）
    • CRISPR-Cas12a编辑工具，SF0168（肝癌治疗）进入临床前研发【行业常识】。
15. 康霖生物（上海）
    • 慢病毒载体基因编辑，KL003（β-地贫）获FDA儿科罕见病资格，Ⅰ/Ⅱ期临床入组完成【之前对话】。
16. 中吉智药（深圳）
    • 慢病毒造血干细胞基因编辑，GMCN-508B（β-地贫）Ⅱ期临床患者出院，GMCN-508A（α-地贫）临床前研发中【之前对话】。

三、递送与载体技术企业

17. 和元生物（上海）
    • 基因治疗CDMO与自研管线并行，提供AAV、慢病毒等基因编辑载体开发服务【之前对话】。
18. 圣诺医药（广州）
    • RNAi与基因编辑结合，双重递送技术支持肝、肺等组织靶向编辑【之前对话】。
19. 瑞博生物（苏州）
    • 小核酸药物平台，布局基因编辑递送系统，多款自研药物进入临床【之前对话】。
20. 舶望制药（上海）
    • RADS递送平台支持基因编辑药物靶向递送，覆盖代谢、神经疾病【之前对话】。
21. 蓝鹊生物（杭州）
    • mRNA与基因编辑递送结合，开发LNP载体用于体内编辑【行业常识】。

四、细胞治疗与基因编辑结合企业

22. 西比曼生物（上海）
    • 基因编辑优化CAR-T产品，提升实体瘤疗效，多个管线进入临床【之前对话】。
23. 恒润达生（上海）
    • CAR-T基因编辑技术，针对血液瘤和实体瘤，产品进入临床阶段【之前对话】。
24. 优卡迪（上海）
    • 基因编辑CAR-T管线，UCART19（白血病）、UCART22（淋巴瘤）处于临床【之前对话】。
25. 科金生物（北京）
    • CRISPR敲除免疫检查点基因，增强T细胞抗肿瘤疗效【行业常识】。

五、产业链配套与概念股企业

26. 信念医药
    • AAV基因治疗平台，BBM-H901注射液（血友病B）进入临床试验，涉及基因编辑相关载体开发 【1】 。
27. 九天生物
    • 自主研发AAV技术平台，拥有衣壳发现和病毒载体构建技术，支持基因编辑药物开发 【1】 。
28. 芳拓生物
    • 优化AAV衣壳筛选，结合基因表达盒设计，提升基因编辑药物递送效率 【1】 。
29. 百济神州-U
    • A股基因编辑概念股，布局相关药物研发 【5】 。
30. 南模生物
    • 基因编辑动物模型服务，支持基因编辑药物临床前研究 【5】 。
31. 中源协和
    • 细胞与基因治疗领域布局，涉及基因编辑技术应用 【5】 。
32. 信立泰
    • 合作尧唐生物YOLT-101，拓展基因编辑治疗领域 【3】 。
33. 东富龙
    • 提供基因编辑药物生产设备支持 【5】 。
34. 昭衍新药
    • 基因编辑药物临床前研究服务 【5】 。
35. 新开源
    • 基因编辑相关材料供应 【5】 。
36. 海正药业
    • 基因编辑药物研发布局 【5】 。
37. 科前生物
    • 基因编辑技术应用于动物疫苗等领域 【5】 。
38. 冠昊生物
    • 细胞与基因治疗领域布局 【5】 。
39. 双鹭药业
    • 基因编辑相关药物研发 【5】 。
40. 诺博特生物（爱美客旗下）
    • 基因治疗Ⅰ期临床试验阶段【之前对话】。
41. 宜明昂科
    • 参与基因治疗辅料研发，登记备案药用辅料【之前对话】。
42. 集萃药康（南京）
    • 基因编辑动物模型服务，支持药物临床前研究【行业常识】。

说明

• 企业覆盖技术研发（如CRISPR、碱基编辑）、管线推进（罕见病、肿瘤等）、递送系统（AAV、LNP）及产业链配套（模型、设备、辅料），反映国内基因编辑药物研发的全链条布局 【1】 【2】 【3】 【4】 【5】 【6】 【7】 【12】 。
• 部分企业通过合作（如信立泰-尧唐生物）或技术授权加速研发，体现行业协同趋势 【3】 【12】 。