Parabilis Medicines IncPBLS探讨Zolucatetide用于硬纤维瘤的最新数据及III期临床路径相关纪要内容

Zolucatetide在硬纤维瘤治疗中表现显著，截至2026年6月22日数据显示，450mg及以上剂量组32周客观缓解率达72.2%，疾病控制率100%，且覆盖了既往接受GSI治疗及未接受GSI治疗的患者群体。安全性方面，总体耐受性良好，无因治疗相关不良反应停药，无卵巢毒性、高级别腹泻或皮疹，主要不良反应为低级别疲劳、脱发、恶心，显示出优于GSI的安全性优势。

Zolucatetide的III期“Pedestal”试验计划于2027年上半年启动，采用安慰剂对照设计，纳入广泛患者群体，以无进展生存期（PFS）为主要终点。预计2029年发布顶线数据，试验前将持续招募患者，并补充I/II期更长随访数据，以全面评估药物疗效与安全性。

Zolucatetide作为首个靶向β-catenin/TCF通路的临床阶段药物，突破了“不可成药”的限制，相比传统GSI药物具有响应更快、缓解更深、安全性更优的特点。在美国约3万例硬纤维瘤患者中，目前仅约1000例接受系统治疗，Zolucatetide可覆盖未接受治疗及从GSI转用的患者，市场潜力巨大。

硬纤维瘤市场存在较大未满足需求，美国约3万例患者中仅约1000例接受系统治疗，表明现有治疗手段覆盖不足。Zolucatetide的出现有望改变这一现状，其创新机制和优于传统疗法的安全性优势，使其成为该领域的重要突破性药物，市场前景广阔。

该研报提示的主要风险在于III期试验需按计划推进并获积极数据以支持获批。虽然Zolucatetide在早期临床中展现出良好效果，但III期试验结果仍存在不确定性，任何临床失败或不达预期的数据都可能影响药物最终获批和市场表现。