华创医药专家谈数据科学在AI制药中的应用

一、核心要点

1. 本次会议聚焦数据科学在AI制药的应用，指出传统药物研发流程中靶点发现阶段数据难统计，AI可在全流程赋能，当前主要应用于靶点发现、化合物优化等环节。
2. 目前24个推进到一期的AI制药项目中，21个成功，一期成功率高于传统，但二期接近传统，三期暂无通过案例，多数以非创新靶点为主。
3. AI制药并非新话题，2010年左右CADD已是药企标配，当前核心在于算法、算力与数据，基础算法差异小，算力依赖GPU，数据来源包括公开数据、企业自有实验室、药企合作等。
4. AI可赋能药物研发、CMC开发、临床及商业化等全流程，当前约300个AI制药工具集中于药物研发阶段，多数工具无法取代传统实验方法，可靠的多是数据分析类工作。
5. 不同AI制药公司聚焦方向不同，靶点发现、分子生成赛道拥挤，临床前CMC开发、临床业务玩家较少，因门槛高、数据获取难且成本高。
6. 靶点发现领域已有基于神经网络等的AI方法，挖掘新靶点难度大、验证周期长；分子生成赛道竞争激烈，但生成分子存在准确度、相关性等挑战，需一定初始数据提升成功率。
7. ADMET部分，小分子部分成熟但细胞毒性判断不准，大分子可开发性预测仅在单抗场景有效，免疫原性预测是大分子领域的重大挑战。
8. AI在CMC和工业化部分有一定优化，国内玩家较少，主流玩家包括西门子、赛默飞等；临床相关AI包括虚拟细胞等，国内百图生科在相关赛事表现突出。
9. 当前AI制药存在被高估的点：纯粹算力和GPU规模不重要、单点算法优化易获不平衡药物、封闭式平台难以介入药物改造；被重视的点：高质量数据标注、跨学科协作、临床执行考量。
10. AI制药商业模式包括服务、软件、管线开发等，多数公司最终会选择管线开发，评估公司可看AI技术、管线进度、数据资产等，国内有超百家AI制药公司获公开融资。

二、风险与关注

1. 监管风险：FDA对药物研发、生产、质量控制等环节中AI参与的审批较为保守，需记录完整流程，AI降本增效的应用暂不被广泛允许。
2. 技术局限：AI生成分子存在准确度不足、与真实实验存在差距等问题，靶点结合数据难以跨项目复用，免疫原性、大分子可开发性预测等领域仍有大量挑战。
3. 数据难题：传统药企数据不规范，CDMO公司数据获取不全，多数初创公司依赖公开数据，高质量标注数据获取难度大。

三、后续关注点

1. 虚拟细胞、虚拟器官等前沿领域的发展，有望助力靶点发现、提升药物成功率，但目前仍处于早期阶段。
2. 跨学科协作模式，即结合生物学理解与AI算法的融合，对AI制药发展的推动作用。
3. 监管政策的变化，若FDA等机构放宽AI在药物研发各环节的审批要求，将释放更多市场空间。
4. 高质量数据的获取与标准化，以及自动化实验室建设对AI制药的赋能效果。