优化加速监管路径，加快创新疗法上市速度

核心观点与策略

加速创新疗法上市的关键策略包括利用加速监管路径、依赖程序和联盟协议。这些策略与强大的监管和CMC情报相结合，可简化全球市场准入。

加速监管路径

• 机制：提供监管支持、压缩审查时间、允许基于初步数据的批准。
• 美国：FDA拥有丰富的加速监管路径，包括快速通道、突破性疗法、优先审评和RMAT指定。2020年至2024年，美国至少三分之一的新药批准受益于加速路径。
  • 快速通道指定可将批准时间缩短63天。
  • 加速批准和突破性疗法/优先审评指定分别比2024年美国新药中位数356天的批准时间缩短112天。
  • 新举措包括2025年宣布的国家优先凭证（CNPV）试点计划，目标将审查时间从10-12个月压缩至1-2个月。
  • 稀有病加速计划（RDEP）允许基于单一充分且控制的试验加上稳健的确认证据进行批准。
• 欧盟：EMA的加速评估将时间缩短至150天，CMA允许基于不完整数据集的批准， exceptional circumstances authorization 适用于极罕见疾病，PRIME提供早期协调和科学指导。
  • CMA路径在过去五年中一直被使用，包括2021年的四款COVID-19疫苗。
  • 2025年12月，欧盟议会和理事会同意对欧盟药品立法进行改革，旨在进一步简化监管程序。
• 日本：日本已成为主要监管机构中速度最快的之一。
  • 2024年，PMDA在所有新药批准中的中位数批准时间为290天，优于FDA的356天和EMA的430天。
  • 创新举措包括有条件的早期批准和先驱药物计划（Sakigake指定）。

依赖程序

• 机制：利用参考监管机构的科学评估和决定，而非进行全面独立审查。
• 优势：为资源有限的监管机构提供快速批准途径，并允许在主要市场获得加速批准后，在其他依赖国家/地区触发验证或精简程序。
• 应用：超过70%的世界药品监管机构采用依赖机制。
• 全球和区域合作：ICMRA、非洲药品管理局（AMA）、东盟（ASEAN）、泛美卫生组织（PAHO）等机构在推进依赖框架方面发挥关键作用。

联盟协议

• 机制：监管联盟共同并行审查新药。
• 优势：最大化国际合作，减少重复工作，利用各机构的最新技术专业知识。
• 案例：Project Orbis（美国FDA）和Access Consortium（包括英国MHRA）已批准多款新药。
• 效果：显著缩短了新药批准的中位数时间。

监管情报工具

• 作用：支持多方面的全球监管策略，从临床前阶段开始规划，并根据最严格的期望（如FDA和EMA）建立稳健的基础。
• 工具：Cortellis Regulatory Intelligence和Cortellis CMC Intelligence提供文档比较、监管变化跟踪、CMC要求识别等功能。
• 优势：帮助团队理解、比较和优先处理不同司法管辖区的需求，评估对时间、成本和运营风险的影响，并获取专家见解。

策略建议

• 并行使用加速路径：在关键试验期间并行申请FDA优先审评和EMA PRIME等加速路径。
• 模块化证据方法：采用可适应的临床方案和本地化安全/疗效数据计划。
• 优先参考机构：首先针对FDA、EMA、PMDA等参考机构，然后利用这些批准加速其他司法管辖区的提交。
• 利用治疗领域联盟：参与Project Orbis和EMA OPEN等联盟，进行并行审查，共享专业知识和同步市场时间表。