华大智造多组学业务布局分享会纪要

一、核心要点

1. 多组学是全球测试行业重点布局方向：时空组学和细胞组学是市场关注核心，华大智造围绕两大领域推进技术与产业布局。
2. 时空组学技术优势与应用：
   • 技术优势：亚细胞分辨率（500纳米）、13×13厘米大视野全转录组、无需预设基因panel。
   • 应用方向：分子病理（病理诊断、伴随诊断、预后监测）、虚拟细胞（药物研发）。
   • 科研成果：已应用于胚胎发育、器官再生等科研领域，发表超670篇SCI论文。
   • 临床转化：预计3-5年推出疾病领域伴随诊断试剂盒，技术成熟度处于早期临床探索阶段。
3. 单细胞技术发展与产品布局：
   • 发展历程：历经17年发展，华大2019年发布国内首款单细胞转录组产品。
   • 产品线：3款建库试剂盒、1款手工液滴仪器、1款全流程无人值守文库制备一体机（2023年推出，今年下半年将升级为16样本通量）。
   • 百亿级单细胞计划：聚焦超高通量、高灵敏度、长测序等方向，今年下半年将推出单细胞长读长方案、百万细胞通量技术。
4. 多组学在药企应用价值：
   • 提升靶点发现精准性、加速药物筛选、解析作用机制。
   • 虚拟细胞模型可输出药企关注的因果关系，目前全球药企正阶段性付费采购相关服务。

二、关键问答与展望

1. 时空组学在临床端的应用：
   • 可用于病理诊断、伴随诊断、预后监测等环节。
   • 科研场景下单组织测序数据量约500-600GB。
2. 虚拟细胞模型发展：
   • 目前准确率约50%，需百万级以上单细胞数据集。
   • 华大具备自动化、测序、多组学整合能力，可高效推进数据产出。
3. 多组学转化为靶点的瓶颈：
   • 数据维度不足、缺乏扰动数据与因果关系链条。
   • 需结合AI技术提升解读能力。

三、风险与关注

1. 多组学技术应用于临床的挑战：
   • 样本复杂性、成本高、标准化不足、循证医学证据弱。
2. 虚拟细胞等新兴工具商业化应用：
   • 尚处早期，大规模商业化应用仍需时间。

四、问答环节总结

1. 时空组学在脑科学、制药新兴偏临床领域的应用：
   • 脑科学：助力神经元刻画与定位。
   • 制药：用于病理诊断、伴随诊断、预后监测等。
2. 单细胞技术在制药环节的应用：
   • 助力靶点发现与验证、药物筛选、机制研究、RNA疫苗设计。
   • FFDA倡导在临床验证中使用虚拟细胞加类器官，单细胞技术可作为前置工作。
3. 虚拟细胞发展潜力与成本：
   • 发展潜力巨大，但模型准确率仍需提升。
   • 百亿细胞测序成本可控，华大集团可共同推动项目落实。
4. 单细胞测序深度与投入量级：
   • 测试深度需越来越高，以了解药物通路和动态变化。
   • 基础模型投入量级不确定，垂直领域模型需根据具体应用领域确定。
5. AI技术在多组学中的应用：
   • 可助力病理诊断，通过图像信息和分子信息联合训练模型，预测表达情况。
   • 可用于靶点发现，但需结合多维度数据建立因果关系链条。
6. 多组学工具投入产出比：
   • 需选择能构建数据链条的工具，提升投入产出比。