重塑肿瘤药物上市：成功的原型

重塑肿瘤药物上市：成功的原型 作者 在竞争激烈的市场中制定有效的发布策略 弗拉基米罗·米内奥 罗伯特·阿尔巴诺 劳伦特·杜巴伦 罗恩·郭 贾科莫·玛丽亚·索里基奥·迪·瓦尔夫尔托 多年来，肿瘤药物上市一直依赖标准化方法。但价格管控趋严、竞争加剧以及市场快速演变正挑战这一模式。如今，创造可持续价值需要超越“一刀切”思维。肿瘤商业化组织必须拥抱原型驱动型思维，利用指导模型来定制上市策略并重塑市场进入方法。这一转变是解锁日益复杂的肿瘤领域长期成功的关键。 这一创新浪潮正在重塑上市环境。随着企业寻求将单一资产应用于多个治疗领域，多适应症开发策略正成为常态。这为加速规模化提供了机遇，但也加剧了上市的复杂性：监管要求、市场准入途径以及临床叙事都必须针对每个适应症进行定制。科学发现的速度——在人工智能、生物标志物驱动研究和适应性试验设计的推动下——正使上市时间成为关键的不同iator。 快速转变 肿瘤学领域的格局正在迅速变化，这得益于领先制药企业长达十年的无与伦比的研发投入。在2020年至2024年期间，全球十大肿瘤学企业研发支出年复合增长率（CAGR）达到+9.4%，总额超过1250亿美元。这些投入使肿瘤学管线达到了创纪录的水平，如今肿瘤学已占全球II期资产的41%。尤其引人注目的是孤儿药的崛起：目前超过10%的肿瘤学在研资产针对罕见癌症，这反映了科学进步以及对高价值细分市场的战略关注。 与此同时，外部利益相关者正在重塑他们的期望。监管机构和支付方要求更有力的价值证据，患者权力日益增强且获取信息更便捷，而在预算压力下运行的医疗体系对未经证实效益的高价产品容忍度更低。肿瘤学公司不仅必须应对科学和运营挑战，还必须应对不断变化的社会和经济压力。 这一转变也受到中小型生物技术公司的推动。它们负责大约三分之二的创新分子，并通过敏捷的研发模式引领着行业步伐。这迫使大型现有企业高度依赖并购、许可协议来获取有前景的资产，尤其是接近上市后期阶段的化合物（见图1）。结果，研发管线规模更大、更多样化，涵盖多种适应症、肿瘤类型和地域。 在此背景下，为较慢、更可预测的市场设计的传统上市剧本已不再适用。成功需要公司在准备、执行和维持肿瘤学上市方面进行转变。 020-2024年生命科学领域并购活动 肿瘤学已成为成本控制的重心。 汇聚之力 监管变化、政治经济压力以及日益激烈的竞争正汇聚起来，考验着传统发射方式的红利。 首批选定的10种用于谈判的药品预计在实施第一年可节省近60亿美元，这凸显了其对制药商的潜在影响。在欧洲，德国的IQWiG（医疗质量与效率研究所）和意大利的AIFA（意大利药品 Agency）等机构正要求在研发和生产成本方面提高透明度，并强力推动基于价值的定价。国际药物经济学与结果研究学会（ISPOR）的最新分析显示，在欧盟4国和英国上市时，肿瘤疗法的平均出厂价约为美国标价的0.69倍（批发采购成本）；在超过80%的案例中，美国上市价格至少比其欧洲对应产品高10%。这些动态凸显了国际参考定价和卫生技术评估（HTA）框架如何日益限制肿瘤疗法的利润空间。这种环境迫使公司必须将证据生成直接嵌入上市规划中。如果没有比较数据、真实世界结果和可信的健康经济学证据，市场准入可能会被延迟、报销受限，或价格被大幅削减。 加速批准 全球监管机构正在重塑肿瘤学产品的上市节奏。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）的24项新药批准中有18项（占75%）利用了快速通道、突破性疗法、优先审评或加速批准等加速程序。更广泛地看，在2015年至2022年间，约65%的FDA批准受益于优先审评，57%至少获得一项加速指定。遵循这些路径的疗法通常比没有加速资格的药品上市快一至两年（从研发到批准的时间约为7.0年 versus 8.3年）。虽然美国的药品批准速度有所加快，但欧洲仍在缓慢推进。在2010年至2019年间，FDA在欧洲药品管理局（EMA）授权前批准了89项肿瘤学疗法的95%，欧洲方面中位延迟时间为241天。这些动态创造了更快推出创新产品的宝贵机会，但也压缩了准备窗口期。企业必须更早地（通常在临床数据不完整的情况下）准备好其商业引擎，并在创纪录的时间内协调跨职能团队。曾经循序渐进的过程如今更像是一场冲刺，将营销执行、供应商合作和组织韧性置于巨大压力之下。 拥挤的市场 大约 70%-75% 的肿瘤学适应症已涉及多种化合物，这些化合物要么已获批，要么正处于积极开发中。试验活动正以惊人的速度持续进行：2023 年，肿瘤学占全球所有临床试验启动的近 30%，超过 2,000 项新的肿瘤学研究启动（比 2019 年多约 10%）。新产品的推出势头未见减缓，2020 年至 2024 年间平均每年有 26 个新活性物质获批上市，而前五年平均约为 16 个，且仅 2024 年就记录了 25 项肿瘤学产品获批。 成本控制需求 肿瘤学，曾一度较少受到深度价格审查的影响，现已成为成本控制的核心领域。美国《降低通胀法案》（IRA）赋予医疗保险机构协商价格的权利，急剧缩短了产品上市后的收入预期周期，对超出通胀幅度的价格上涨实施处罚，并设定了患者自付费用的上限。 新产品上市势头未见减缓。 该研究的主要结论是： 生物技术初创公司往往采用精简的组织结构，将最具战略性和商业驱动力的活动保留在内部。同时，它们通常会外包采购、监管事务、物流和分销、招标管理以及订单到现金运营等职能。这种做法主要是由优化成本和降低内部复杂性的需求驱动的，使组织能够将资源和投资集中于业务发展和增长机会。 生物技术公司驱动速度和科学创新，而大型制药企业则通过联盟和并购利用规模优势。这种饱和状态极大地降低了任何单一产品长期主导治疗领域的能力。差异化更难实现，竞争对手迅速推出具有相似作用机制或安全、生物标志物、便利性等方面的渐进式优势，从而影响医生和患者的选择。在这个拥挤的领域，成功取决于强大的临床数据、实现快速渗透的能力、赢得利益相关者的信任，以及阐述引人入胜的价值叙事。 在早期设立阶段，生物技术初创公司和跨国制药公司的肿瘤学子公司将大部分时间和精力投入到根据卫生监管机构指南建立流程、标准操作程序和审批工作流中。随后，这些流程被自动化为一套工具，以通过减少偏差和不符合项来确保长期效益。 全新上市车型 为克服这些挑战，肿瘤学公司必须超越传统方法，拥抱一种基于以下方面的定制化、敏捷、循证上市模式： 在预报销阶段，生物技术初创公司和大型制药公司子公司都利用加速市场推广计划，例如扩展准入计划、同情性使用或免费药物。 - 新的组织模式- 采用原型驱动方法- 与医疗界合作- 实施数字能力 在初步设置完成后，制药跨国公司的肿瘤学子公司往往采用精简、敏捷的运营模式，充当纯粹的商业分支。采购、法律事务、培训、合规、医学事务和市场准入等支持职能向跨治疗领域负责人或区域委员会汇报。 组织设计是决定产品上市准备情况的关键因素。企业需要在建立跨治疗领域赋能职能或外包非核心业务之间做出选择。2024年，亚瑟·D·利特尔（ADL）进行了一项研究，分析了选定领域的组织模式。该研究比较了跨国制药集团在肿瘤治疗领域的子公司与生物技术初创公司的组织，旨在了解不同公司如何组织自身以管理特定的业务流程。 合适的模式取决于公司规模、产品组合成熟度以及市场复杂性。但有一点很清楚：分散化、部门林立的组织无法跟上当今肿瘤学新药上市的步伐。敏捷的治理、快速决策和跨职能协调至关重要。 采用原型驱动方法 每一次发射都伴随着其自身的机遇、风险和时间表。 一刀切策略已不再可行。以原型驱动为框架，公司可基于关键维度量身定制市场进入策略：产品类型（新分子 vs. 新适应症）、疾病认知度、竞争强度和市场成熟度。通过将产品上市与这些原型进行匹配，公司能更有效地分配资源、设定现实的时间表，并明确合适的互动模式。ADL的上市卓越原型矩阵为该流程提供了结构化方法（见图2）。 同样重要的是目标受众的性质：企业是在与新的利益相关者群体打交道，还是与已建立的群体打交道？答案将决定所需的营销力度和现场力量部署规模。 每次发布都包含其自身的机会、风险和时间表。试图通过一个单一的、标准化的框架来管理这种多样性是低效且昂贵的，会危及发布成功。相反，预备活动（例如，范围界定、资源收集、时间表确定）应根据原型进行调整。 这种方法有助于公司避免在需要更精简模式的发布上过度投资，以及在需要大量前期投入的发布上资源不足。它还有助于跨发布保持一致性，提供通用参考，从而促进学习和知识转移。原型驱动模型帮助公司摆脱通用策略，根据每个发布的具体特征量身定制其行动。 值得注意的是，采用原型驱动方法还不够。它必须得到实用工具和方法的支持，以实现无缝执行，从而将战略目标转化为切实成果。 第一种区分是药物类型：是全新分子还是全新适应症？这一选择决定了市场进入模式，并且必须与特定国家的市场准入机会相一致。 与医疗界人士互动 实施数字能力 供应商合作正在经历根本性变革。现场代表数量已下降，医生的时间也日益受限。数字渠道日益普及，重塑了信息流动方式。与此同时，肿瘤治疗领域的决策涉及范围更广，包括护士、药剂师、支付方和患者倡导者。为了成功，公司必须拓展其合作模式。现场代表应转型为关键客户经理，能够在医院和肿瘤中心层面协调跨学科策略。 数字能力已非可选项；它们决定了产品发布的成败。高级分析和人工智能可用于优化服务提供商细分、预测患者群体以及预测采用情景。数字平台增强了全渠道营销，帮助企业通过多个渠道传递精准、及时的信息。 同样重要的是患者维度。肿瘤科患者越来越依赖线上社区、倡导组织和数字资源来做明智的决策。开发与数字工具紧密结合的强大患者支持计划的公司，能看到更大的差异化、改善依从性以及提升品牌资产。护理人员，特别是，是重要的利益相关者，可以通过量身定制的数字资源进行有意义的参与。最后，对关键意见领袖和协会进行社交媒体聆听和数字监控，能为活动设计提供宝贵的见解，并将这些见解整合到发布规划中的能力正成为一项核心竞争优势。 互动应采用多渠道方式，将面对面交流与数字及社交平台相结合。企业必须与患者、照护者和倡导组织等整个生态系统进行互动，承认他们在治疗决策中日益增长的影响力。这种转变需要新的技能、更好的数据，以及医疗、商业和市场准入职能之间更紧密的协同。它还要求在培训和变革管理方面进行投资，以确保现场团队能够成功与整个生态系统互动。 案例研究：乳腺癌治疗的新设计发布模式 一家领先的国际制药公司旨在凭借其创新产品组合重返乳腺癌治疗领域，以改善患者治疗效果。面对紧迫的时间表和激烈的市场竞争压力，该公司需要重新调整其上市策略。其新模式重点关注：(1) 制定与产品临床特征相一致的定制化策略。 （2）通过改进区域划分和供应商画像，优化其销售团队部署；（3）整合数字工具以实现数据驱动决策。这促成了几次成功上市，其表现超出了预期，并为未来产品组合的扩张奠定了坚实基础。 结论 实现发射卓越 卓越的启动需要敏捷性、精准度和差异化 在当今竞争激烈的肿瘤药物市场中，卓越的上市需要敏捷性、精准性和差异化。成功的公司正通过改变其准备和执行每次上市的方式来实现成功。它们是： 1 建设专注将内部资源集中于高价值活动的精益敏捷组织 2 采用针对产品与市场特性的原型驱动策略 3 利用强大的工具和框架，将战略转化为完美的执行 通过跨学科和全渠道方法重新定义与医疗界的参与 5 利用数据和人工智能来个性化行动、改善结果并加强患者参与 自1886年以来，Arthur D.Little始终站在创新的前沿。我们是被公认的领导者，致力于将战略、创新与转型连接起来，服务于技术密集和融合的行业。我们帮助客户穿越变化的商业生态系统，发掘新的增长机遇。我们赋能客户构建创新能力，并推动其组织转型。 我们的顾问兼具丰富的行业实践经验，以及对关键趋势和动态的卓越洞察力。ADL 遍布全球主要商业中心。我们自豪地服务于大部分财富 1000 强公司，此外还有其他领先企业和公共部门组织。