核心观点与关键数据
2025年中国药物临床试验登记总量达5215项，较2024年增长6.4%，其中新药临床试验2997项（占比57.5%），同比增长18.0%；生物等效性试验2218项（占比42.5%）。
药物类型与注册分类
- 药物类型：化学药品占比最高（74.5%），生物制品（23.2%），中药（2.3%）。新药临床试验中，化学药品（55.7%）、生物制品（40.3%）、中药（4.0%）占比与总体趋势一致。
- 注册分类：1类新药临床试验占比72.4%（2171项），其中化学药品占比51.6%。1类创新药中，抗肿瘤药物占比37.5%。
国内外试验分布及申办者
- 国内外分布：境内申办者占比93.0%（4848项），其中国内药物临床试验91.9%（4794项），国际多中心试验7.9%（410项）。新药临床试验中，国际多中心试验占比13.7%（410项）。
- 组长单位分布：北京市（27.4%）、上海市（18.6%）、广东省（9.2%）、浙江省（6.0%）、江苏省（5.6%）位列前五。
目标适应症与临床试验分期
- 目标适应症：化学药品和生物制品主要集中在抗肿瘤领域，其次为皮肤及五官科、内分泌系统、预防用疫苗。中药集中在呼吸和精神神经领域。
- 试验分期：Ⅰ期临床试验占比最高（39.0%）。1类创新药中，Ⅰ期（42.7%）、Ⅲ期（15.4%）占比略有下降，Ⅱ期（26.8%）占比小幅提升。
临床试验登记和实施效率
- 登记用时：临床试验获批后完成首次登记平均用时65.5天（受理号登记）和13.5天（BE备案登记）。
- 启动用时：新药临床试验批准后启动平均用时较上一年度缩短4个月，6个月内签署首例知情同意书比例达74.2%。
重点领域产品临床试验
- 儿童人群：95项临床试验，Ⅲ期占比43.2%，组长单位主要集中在北京，广东省参与次数最多。
- 罕见疾病药物：118项临床试验，以血液系统疾病、抗肿瘤药物和神经系统疾病为主。
- 细胞与基因治疗：149项临床试验，较2024年增长29.6%，以Ⅰ期为主，抗肿瘤适应症占比38.3%。
- 医学影像学和放射性药物：22项临床试验，与2024年基本持平。
- 老年人群：2190项临床试验涉及老年人受试者，占比73.1%。
研究结论
- 中国临床研发保持积极态势，临床试验登记总量首次突破5000项，国际多中心试验接近翻一番。
- 药品注册分类以1类为主，细胞与基因治疗类药物临床试验显著增长，适应症以抗肿瘤为主。
- 罕见疾病药物、医学影像学和放射性药物、儿童人群中开展的新药临床试验数量及其相关适应症领域保持相对稳定。
- 申请人完成临床试验首次登记用时进一步缩短，临床试验启动效率提高。
