uniQure N.V. 正在通过本次公开募股募集约 2.115 亿美元资金,用于其基因治疗药物的商业化准备活动、潜在的商业化启动、AMT-130 的确认性研究、其他临床候选药物的开发、业务发展计划、研究项目以及一般公司用途。公司的主要临床候选药物包括用于治疗亨廷顿病的 AMT-130、用于治疗难治性颞叶癫痫的 AMT-260 和用于治疗戈谢病的 AMT-191。AMT-130 的 3 年期分析显示,与自然病史数据集相比,高剂量组患者的认知、运动和大脑功能指标均出现显著改善,疾病进展分别减缓了 75% 和 60%。公司计划于 2026 年第三季度向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交 AMT-130 的生物制品许可申请 (BLA),并计划于同年第三季度向英国药品和健康产品管理局 (MHRA) 提交 AMT-130 的上市许可申请 (MAA)。AMT-260 和 AMT-191 的临床试验也取得了初步积极数据。公司面临着临床试验失败、监管审批挑战、竞争压力和财务风险等挑战。