FXI、APOC3等管线积极推进，肝外技术多项突破

FXI、APOC3等管线积极推进，肝外技术多项突破 2026年05月19日 证券分析师朱国广执业证书：S0600520070004zhugg@dwzq.com.cn证券分析师刘若彤执业证书：S0600525040006liurt@dwzq.com.cn 买入（维持） ◼中国小核酸领域龙头企业，自研技术具备全球竞争力：公司成立于2007年，专注于siRNA新药研发，聚焦多个患者众多的慢性疾病领域，是全球为数不多拥有自主知识产权的、且经过临床验证的GalNac递送技术的企业。公司已与跨国大药企达成多项大额BD合作，①2026年2月与全球MASH领域龙头Madrigal达成全球独家许可合作，总交易价值超44亿美元；②2023年12月与全球跨国药企勃林格殷格翰建立MASH领域平台型战略合作，总交易价值超20亿美元，且已经达成三个里程碑；③2023年12月与本土医药商业化巨头齐鲁制药达成PCSK9 siRNA合作，总交易价值超7亿元人民币。这些合作是对公司技术平台和产品管线的认可，是公司在全球扩展临床和商业影响力战略的成功体现，也是将公司自主开发的RiboGalSTAR™平台价值最大化的战略选择。 市场数据 收盘价(港元)57.95一年最低/最高价51.20/95.80市净率(倍)-/-港股流通市值(百万港元)9,883.66 基础数据 ◼差异化布局FIC管线，重要靶点FXI、APOC3等：①FXI siRNA（Vortosiran，RBD4059）：2026年全球血栓性疾病影响约26.7百万人，抗血栓药物市场约700亿美金，公司FXI siRNA已经完成IIa期试验，并将开展涵盖房颤和静脉血栓栓塞等多种针对血栓和心血管适应症的IIb期临床。②ApoC3 siRNA（RBD5044）：公司已获我国NMPA批准开展Ⅱ期临床并已于2026年2月启动，该适应症为全球进度领先，同时欧洲的2期临床也在推进中。③PCSK9 siRNA（RBD7022）：合作伙伴齐鲁制药即将启动中国Ⅲ期临床试验，为我国最先进入Ⅲ期临床的PCSK9siRNA之一。 每股净资产(元)-0.70资产负债率(%)96.81总股本(百万股)170.55流通股本(百万股)170.55 相关研究 《瑞博生物-B(06938.HK)：siRNA小核酸领域龙头，潜力FIC大单品FXIsiRNA目标百亿美金市场》2026-01-13 ◼肾、肌肉、脂肪、CNS等领域的肝外递送技术突破性进展：公司自主研发的RiboPepSTAR™平台技术也取得了长足进展，能够高效、精准地将小干扰RNA（siRNA）递送至肝脏以外的多个关键器官，并且展现了优异的临床前数据，其中肾靶向产品已进入IND-enabling阶段。 ◼盈利预测与投资评级：公司当前收入主要来自合作授权的里程碑付款，现阶段已有4款候选药物进入临床2期阶段，我们假设于2030年获批上市并开始贡献销售收入，并假设与合作伙伴达成50%:50%分成比例。采用FCFF法对公司进行估值，最终模型目标价为100.7元人民币/115.8元港币，对比当前股价57.95港元，仍有较大空间，维持“买入”评级。 ◼风险提示：新药研发进展不及预期风险，监管与审批风险，知识产权风险，财务相关风险，估值假设风险。 内容目录 1.临床阶段管线积极推进，肝外技术多项突破..................................................................................41.1.差异化布局FIC管线，重要靶点FXI、APOC3等...............................................................41.2.与跨国大药企达成多项大额BD合作.....................................................................................61.3.肾、肌肉、脂肪、CNS等领域的肝外递送技术突破性进展................................................72.盈利预测与投资评级..........................................................................................................................83.风险提示..............................................................................................................................................9 图表目录 图1：FXI抗原相对于基线的百分比变化平均值...............................................................................4图2：FXI活性的百分比变化平均值...................................................................................................4图3：公司APOC3抑制效率................................................................................................................5图4：Ionis APOC3销售情况（百万美金）........................................................................................5图5：国际领先的研发管线...................................................................................................................6图6：与全球跨国公司和国内领先生物制药公司达成多项BD合作...............................................6图7：靶向肾小管的特异性递送效果...................................................................................................7图8：肾肝比数据优异...........................................................................................................................7图9：公司技术实现高效的脂肪组织KD效果...................................................................................8图10：公司技术实现跨物种CNS组织KD效果...............................................................................8图11：公司技术实现高效的心肌递送.................................................................................................8图12：FCFF估值核心假设..................................................................................................................9 1.临床阶段管线积极推进，肝外技术多项突破 1.1.差异化布局FIC管线，重要靶点FXI、APOC3等 FXI siRNA（Vortosiran，RBD4059）：公司自主研发的全球首创靶向凝血因子XI（FXI）的siRNA药物Vortosiran（RBD4059），已经完成针对冠状动脉疾病（CAD）的IIa期试验。公司计划随后开展涵盖多种针对血栓和心血管适应症的IIb期临床研究，已于2026年4月向EMA成功递交针对心房颤动患者卒中预防（SPAF）的IIb期临床试验申请（申报代号ORBIT-XI-AF），随后于5月成功向EMA递交针对静脉血栓栓塞（VTE）的Ⅱb临床申请（申报代号ORBIT-FXI-VTE）。公司预计将在2026年8月份的ESC大会（欧洲心脏病学会年会）上披露IIa期结果，世界最具影响力心血管专家Professor CarolynLam将为公司作报告。 公司管线竞争优势在于，1）抗凝效果优异，在澳大利亚进行的健康受试者1期临床试验（NCT05653037）显示，RBD4059显示出有效的剂量依赖性以及FXI蛋白活性的持续降低，50mg、150mg、400mg和600mg队列中，FXI活性相对于基线的平均最大百分比变化分别为67.5%、81.0%、85.8%和91.6%，且在第169天仍然可观察到持续效果。2）安全性强，与标准治疗相比降低了出血风险，1期实验中所有药物相关治疗出现的不良事件（TEAE）（16.7%）为注射部位反应；此外，未观察到3级或以上TEAE或与药物相关的严重不良事件（SAE）。即使抑制水平高达90%以上，也未发现出血风险增加，证实了RBD4059作为新型减少出血的抗血栓疗法的潜力。3）长效作用提升依从性，有望实现每3-6个月的低频给药方案，从而提高患者对慢性血栓疾病管理的依从性。 数据来源：公司公告，东吴证券研究所 数据来源：公司公告，东吴证券研究所 ApoC3siRNA（RBD5044）：2024年10月，RBD5044获欧洲药品管理局（EMA）Ⅱ期临床试验许可，用于混合型血脂异常。2026年1月22日，获得国家药品监督管理局（NMPA）Ⅱ期临床试验默示许可，在中国开展新适应症高甘油三酯血症（HTG），该适应症全球进度领先，该临床试验已于2月启动。 公司管线优势在于，1）临床疗效方面，健康受试者1期临床数据表明，单次注射RBD5044可使APOC3大幅降低最高84%，同时将TG降低最高70%，且在六个月的随访中仍保持在基线水平的50%以下。此外，参与者的整体血脂状况也得到改善，包括显著降低残余胆固醇（最高70%）和ApoB（最高20%），同时显著增加HDL（最高40%）。RBD5044可以至少以每三个月一次的低频率给药，这显著提高了患者对治疗方案的依从性。2）安全且耐受性良好，在所测试的最高剂量下，没有出现剂量依赖性不良事件或肝酶升高，未发生SAE，未出现暂停给药或退出研究的TEAE。值得一提的是，高达150mg的RBD5044给药没有显示出剂量限制性毒性，支持该产品在临床上更宽的治疗窗以实现强效。3)除同时降低APOC3和TG水平之外，亦降低总胆固醇水平和LDL-C水平，并提高有益HDL-C水平，显著降低剩余胆固醇水平。 Ionis的同靶点APOC3 ASO类药物2026Q1实现销售27百万美金（+350%）。Ionis的APOC3 ASO（TRYNGOLZA，olezarsen）是全球首个且唯一获批用于家族性乳糜微粒综合征（FCS）成人患者的辅助膳食疗法。该产品需求强劲，2025年TRYNGOLZA年度净销售额为1.08亿美元，2026Q1销售额2700万美元（+350%），环比增速下降主要系受 到 了净价格下降的影响。公 司在重度高甘油三