FXI、APOC3等管线积极推进，肝外技术多项突破

核心观点与关键数据

• 公司概况：瑞博生物成立于2007年，专注于siRNA新药研发，是全球少数拥有自主知识产权且经过临床验证的GalNac递送技术的企业。
• 大额BD合作：公司与跨国大药企达成多项大额BD合作，包括：
  • 与Madrigal达成全球独家许可合作，总交易价值超44亿美元。
  • 与勃林格殷格翰建立MASH领域平台型战略合作，总交易价值超20亿美元。
  • 与齐鲁制药达成PCSK9 siRNA合作，总交易价值超7亿元人民币。
• FIC管线进展：
  • FXI siRNA（Vortosiran，RBD4059）：完成IIa期试验，计划开展涵盖房颤和静脉血栓栓塞的IIb期临床，预计2026年8月ESC大会披露结果。
    • 优势：抗凝效果优异、安全性强、长效作用提升依从性。
  • ApoC3 siRNA（RBD5044）：获NMPA批准开展Ⅱ期临床，全球进度领先，欧洲2期临床也在推进中。
    • 优势：临床疗效显著、安全耐受性良好、多靶点调节血脂。
  • PCSK9 siRNA（RBD7022）：即将启动中国Ⅲ期临床试验，为我国最先进入III期临床的PCSK9 siRNA之一。
• 肝外递送技术突破：
  • RiboPepSTAR™平台：在肾、肌肉、脂肪、CNS等领域的递送技术取得进展，其中肾靶向产品已进入IND-enabling阶段。
    • 肾靶向：抑制率高达80%，覆盖从小鼠到NHP模型。
    • 脂肪组织：基因抑制率高达96%。
    • CNS靶向：鞘内注射实现90%以上KD。
    • 心脏靶向：持续稳定的心脏组织基因抑制，特异性高。
• AI+siRNA合作：与英矽智能达成战略合作，利用Pharma.AI平台加速小核酸药物研发。

研究结论

• 盈利预测与估值：
  • 短期收入主要来自里程碑付款，预计每年2-3亿元。
  • 中期发展：4款候选药物进入临床2期，假设2030年获批上市并贡献销售收入，50%:50%分成。
  • 采用FCFF法估值，目标价为100.7元人民币/115.8元港币，对比当前股价57.95港元，维持“买入”评级。
• 风险提示：
  • 新药研发进展不及预期风险。
  • 监管与审批风险。
  • 知识产权风险。
  • 财务相关风险（持续亏损）。
  • 估值假设风险。