百济神州机构调研纪要

调研日期: 2026-05-07 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司总裁兼首席运营官吴晓滨博士概述业务最新进展: 2026年公司开局势头强劲,第一季度业务执行出色,为全年发展奠定良好基础。财务层面,公司实现了显著的产品收入增长。上述业绩成果增强了我们的信心,因此公司将2026财年指引的总收入项目上调了1亿美元。以百悦泽®、百悦达®和BTK CDAC为核心的基石性血液肿瘤业务板块正在快速推进,近期有望迎来适应症获批、产品上市和关键性试验里程碑节点。公司血液肿瘤业务板块和实体瘤研发管线的多项成果已入选美国临床肿瘤学会(ASCO)和欧洲血液学协会(EHA)年会,累计入选60多篇摘要。我们将在ASCO年会上公布三项具有潜力的、即将进入后期临床试验阶段的实体瘤项目概念验证数据。 2026年第一季度,公司产品组合发展势头持续强劲。本季度产品收入达到15亿美元,同比增长34%。百悦泽®全球收入总计11亿美元,在所有获批市场和适应症中均保持强劲增长与良好市场表现。百悦泽®第一季度美国市场销售额为7.61亿美元,主要得益于销量相较于2025年第一季度增长约28%。第一季度的业绩反映了整个BTK抑制剂品类中典型的季节性特征,包括库存波动及本季度发货周数减少一周等因素。本季度业务表现符合公司预计范围,且3月需求呈现持续向好态势,这一势头也延续到了4月。公司对今年在美国的业 绩表现充满信心,本次上调全年营收指引亦充分体现这一判断。与此同时,百泽安®销售额增长20%,在中国竞争加剧的环境下依旧稳居行业领先地位。我们满意地看到药物上市带来的贡献,百泽安®约半数营收增量来自中国以外的市场。公司授权引进及其他产品同样表现出持续的强劲势头,同比增长27%,其中公司从安进授权引进的产品组合表现强劲。安加维®本季度业绩延续亮眼表现,收入达9000万美元。值得注意的是,几家生物类似药公司在4月份提交了新药上市申请,预计安加维®或将面临更为激烈的市场竞争。公司在全球各区域市场均保持稳健的执行力。美国仍然是公司最大的市场,创造了7.66亿美元的收入,同比增长36%。中国区收入总计4.65亿美元,与2025年第一季度相比增长17%,其中5%的增幅由汇率因素影响。百泽安®和百悦泽®销售表现依旧稳健,持续维持市场领先地位。欧洲市场营收1.91亿美元,增长率为64%。由于欧元同比走强,汇率因素贡献了约11%的增幅。公司将继续在欧洲所有主要市场推动百悦泽®需求的增长。鉴于百悦泽®在各类患者人群中差异化的长期数据,品牌市场份额仍有充足提升空间。虽然AV联合方案尚未获得大范围医保准入,但BCL2/BTKi固定疗程治疗已在部分早期市场逐步获得临床推广。正如此前沟通所述,由于维奈克拉联合伊布替尼治疗早已在当地上市应用,因此欧洲市场在这类固定疗程治疗领域的发展更为成熟。百悦泽®针对各类风险分层患者的有 效性与长期获益数据已十分明确,特别是对于庞大的未突变人群,有望支撑业务持续增长。其他地区市场增长了104%,这得益于在日本和巴西等关键区域的市场拓展和新产品上市。 我们对百悦达®在市场上的初期反响感到满意。百悦达®是一款基石性的新一代BCL2 抑制剂,已在中国获得批准用于BTK抑制剂后治疗CLL/SLL和R/R MCL。 公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展: 公司的创新步伐已明显加速。2011年至2020年间,公司累计推进了11个新分子实体(NME),依托百悦泽®和百泽安®等资产奠定了基础。2021年至2023年,公司再新增10个NME,展示了持续的研发产出和执行力。在过去两年中,这一势头再次增强,在小分子、CDAC、ADC以及双特异性和三特异性抗体领域共推进18个NME进入临床阶段,反映了公司内部技术平台已趋于成熟。展望未来,我们预计从2026年起,每年将保持大约8到10个NME的产出节奏。百济神州的创新能力正在加速提升、体系化布局成型,并具备规模化发展的 坚实基础。 在血液肿瘤领域,百悦泽®针对初治套细胞淋巴瘤的MANGROVE 3期研究按计划进展顺利,预计将于下个月公布中期PFS结果,有望为该领域带来首个无化疗治疗方案。百悦泽®是唯一在头对头试验中,有效性优于伊布替尼的BTK抑制剂。百悦泽®在与伊布替尼的头对头试验中表现出优效性,风险比为0.69,p值为0.001。匹妥布替尼的随访周期仅为较短的18个月,其与伊布替尼相比的早期曲线分离程度最弱,风险比为0.845,p值为0.4102。CLL领域需更长期的匹妥布替尼随访数据,但从现有曲线趋势来看,该药物想要在无进展生存期上取得统计学优效性结果或将面临较大挑战。在ASCO年会上,我们将公布超58,000例真实世界患者数据集的新证据,每一项数据均印证了百悦泽®具有显著的真实世界获益。百悦达®即将迎来关键里程碑,美国PDUFA的审评决定预计将于近期揭晓,以及已在欧盟递交上市申请并获纳入ESMO指南。公司BTK CDAC项目持续稳步推进,针对复发/难治性CLL和WM的潜在关键性2期项目正在开展;与匹妥布替尼的头对头3期研究有望在2027年初完成入组。我们预计今年晚些时候启动百悦达®在2L+多发性骨髓瘤中的3期研究,将公司的BCL-2策略扩展到又一重要患者群体。公司BTK CDAC项目持续稳步推进,针对复发/难治性CLL和WM的潜在关键性2期项目正在开展;与匹妥布 替尼的头对头3期研究有望在2027年初完成入组。如果数据支持,公司预计在今年下半年为BTK CDAC用于治疗R/R CLL递交加速批准申请。 公司的实体瘤管线正清晰地从早期潜力阶段迈向后期执行阶段,多个项目持续朝着关键后期里程碑稳步迈进。在乳腺癌领域,CDK4抑制剂正在大型、成熟的环境下进入后期开发,而B7-H4 ADC也持续取得积极进展,在妇科肿瘤与乳腺癌领域展现出令人鼓舞的信号。在肝癌领域,GPC3×4-1BB双特异性抗体代表了精准的同类首创疗法,专注于HCC适应症,目前潜在的关键性临床试验正在积极招募患者。PRMT5抑制剂也在稳步推进,该药物已在一线治疗环境下进行评估,凸显了其在更早线治疗中的潜在应用价值。最后,基于亮眼的早期数据,公司正计划为CEA ADC启动关键性临床试验,进一步加强实体瘤产品组合布局。百泽安®用于治疗HER2阳性胃癌适应症已获得美国优先审评资格。2026年的ASCO年会将是公司的重要时刻。公司有24篇摘要入选,包括三项口头报告,突显了公司管线的研发广度与强劲推进势头。您将看到我们关键项目的临床最新进展,包括我们的CDK4抑制剂、B7-H4 ADC以及GPC3×4-1BB双抗。此外,公司获得了一款新型PD-1×VEGF×CTLA-4三特异性抗体的独家选择权,这在我们整个管线内部创造了广阔的自研药物联合用药机会,包括ADC和基于4- 1BB的项目,该药物预计于6月进入临床阶段。 公司亚太区投资者关系负责人及信息披露境内代表周密介绍公司财务业绩及2026年指引: 下面介绍公司GAAP损益表的其他组成部分。毛利率从上一年的约85%提高到89%。这一增长主要受益于产品结构优化、定价利好及成本管控效率提升。经营费用增长了16%,总计11亿美元,主要系公司持续投入支持商业增长并快速推进创新管线研发。经营利润总计2.5亿美元,较上年同期的1100万美元有所增加。公司第一季度自由现金流为1.61亿美元,比去年同期增加1.73亿美元。需要注意的是,由于营运资本季节性波动影响,第一季度的经营和自由现金流通常处于年内相对低位。 现在介绍公司2026年的最新财务指引。目前美国市场需求增长强劲、净定价水平保持相对稳定,公司对此感到满意。预计所有市场均将实现增长,全球市场的持续拓展也将进一步贡献增量。公司预计,百赫安®和百悦达®的上市将在2026年全年实现初步小幅营收贡献。公司的业绩指引充分考量了所有当前和预期的市场竞争格局变化。鉴于第一季度的业绩和对近期趋势的评估,公司现在预计2026年 的收入将在63亿至65亿美元(436亿至452亿人民币)之间,全年营收预期区间上调1亿美元。GAAP毛利率预计将位于80%区间的高位,其中包括产品组合以及去年实施的改进措施所带来的全年效率提升的影响。GAAP经营费用的预期保持不变,仍在47亿至49亿美元之间。伴随营收预期上调,GAAP经营利润估计更新为7.5亿至8.5亿美元,非GAAP经营利润也随之相应改变。总而言之,公司对2026年的开局感到满意,对全年整体经营走势保持充足信心。 Q:2026年第一季度公司业绩表现如此亮眼的原因是什么? A:公司在全球各区域市场均保持稳健的执行力。美国仍然是公司最大的市场,创造了7.66亿美元的收入,同比增长36%。中国区收入总计4.65亿美元,与2025年第一季度相比增长17%,其中5%的增幅由汇率因素影响。百泽安®和百悦泽®销售表现依旧稳健,持续维持市场领先地位。欧洲市场营收1.91亿美元,增长率为64%。由于欧元同比走强,汇率因素贡献了约11%的增幅。其他地区市场增长了104%,这得益于在日本和巴西等关键区域的市场拓展和新产品上市。 Q:百悦泽®对比匹妥布替尼有哪些优势? A:百悦泽®是唯一在头对头研究中证实了相较于伊布替尼具有优效性的BTK抑制剂。 有效性角度,匹妥布替尼与伊布替尼用于治疗复发/难治性且未接受过BTK治疗的CLL患者的头对头试验中,匹妥布替尼的随访周期仅为较短的18个月,其与伊布替尼相比的早期曲线分离程度最弱,风险比为0.845,p值为0.4102。CLL领域需更长期的匹妥布替尼随访数据,但从现有曲线趋势来看,该药物想要在无进展生存期上取得统计学优效性结果或将面临较大挑战。 耐受性角度,匹妥布替尼自称为第三代BTK抑制剂,业界原本预期其耐受性会优于第二代共价BTK抑制剂。但实际在BRUIN-314研究中,匹妥布替尼因不良事件导致停药的事件数多于伊布替尼。这一点很重要,因为这可能对老年患者等特定人群的临床用药产生影响。值得注意的是,在针对一线CLL的BRUIN-313研究中,随机分入匹妥布替尼组的患者平均年龄为65岁,比第二代共价BTK抑制剂对应的一线试验入组患者年轻约5岁。 综上所述,匹妥布替尼随访时间有限、在有效性或耐受性上相较伊布替尼无差异化优势,且其机制初衷仅针对共价BTK抑制剂耐药人群,以上 因素均不支持将其向前线治疗推进。 百悦泽®的完整证据体系仍在不断丰富,始终印证其为基石性、同类最佳的BTK抑制剂。上个季度,公司重点介绍了三项已发表的研究,结果证实百悦泽®在有效性和安全性方面均优于现有固定疗程方案,包括VO、IV和AV方案。在ASCO年会上,我们将公布超58,000例真实世界患者数据集的新证据,每一项数据均印证了百悦泽®具有显著的真实世界获益。 Q:公司与华辉安健合作布局三抗的战略考量是什么?该三抗的分子(BON-110)设计有哪些差异化特点? A:除了专注于内部突破,公司还通过选择性外部创新进一步加强管线布局。BON-110正是这一策略的典型代表,它代表了公司实体瘤产品组合的一款潜在IO核心药物。相较于PD-(L)1×VEGF双特异性抗体,这款三特异性抗体增加了CTLA-4臂,使其有望实现更深、更持久的免疫激活。重要的是,这在我们整个管线内部创造了广阔的自研药物联合用药机会,包括ADC和基于4-1BB的项目。 这款分子其设计初衷是同时阻断行业内已得到充分验证的通路。当然,市场上已经有PD-1和VEGF以及PD-1和CTLA-4的双特异性抗体,并且展示了临床活性。公司相信,通过增加CTLA-4臂,可以形成与