百济神州机构调研纪要

调研日期: 2026-05-06 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强概述业务最新进展: 2026年公司开局势头强劲,第一季度业务执行出色,为全年发展奠定良好基础。财务层面,公司实现了显著的产品收入增长以及美国公认会计原则(GAAP)下每股美国存托股份(ADS)收益。上述业绩成果增强了我们的信心,因此公司将2026财年指引的总收入项目上调了1亿美元,详情将由CFO Aaron稍后介绍。以百悦泽®、百悦达®和BTK CDAC为核心的基石性血液肿瘤业务板块正在快速推进,近期有望迎来适应症获批、产品上市和关键性试验里程碑节点。公司血液肿瘤业务板块和实体瘤研发管线的多项成果已入选美国临床肿瘤学会(ASCO)和欧洲血液学协会(EHA)年会,累计入选60多篇摘要。我们将在ASCO年会上公布三项具有潜力的、即将进入后期临床试验阶段的实体瘤项目概念验证数据,具体进展由汪来后续详细介绍。 下面首先重点介绍百悦泽®在商业和临床方面取得的卓越进展,该药已稳固确立其作为基石性BTK抑制剂的地位。百悦泽®在不断增长的BTK市场中持续成为该治疗领域的全球营收领导者,一季度销售额达11亿美元,同比增幅38%,在所有已获批的市场和适应症领域均展现出强劲市场表现。百悦泽®已积累规模庞大、高度一致性且持续扩展的临床研究和真实世界证据,大幅提升了慢性淋巴细胞白血病(CLL)的 临床治疗标准。我们相信,只有百悦泽®为患者与临床医生提供了符合预期且满足需求的长期临床获益结局。 自研发之初,百悦泽®便以实现同类最佳、全天候持续BTK抑制为设计目标。我们的研究假设是,实现完全且持续的BTK抑制将带来更优的治疗获益特征——这一点已在过去7年里得到了印证,我将在接下来的几张幻灯片中展开阐述。 在2025年美国血液学会(ASH)年会上,百悦泽®确立了一线CLL治疗的新标准,其6年无进展生存期为74%,总生存期为84%。经COVID因素调整后,PFS为77%,OS为87%。 CLL是一种惰性疾病,诚然,各种药物在前三年的治疗效果数据看起来颇为相似,然而,对患者而言,真正至关重要的,是三年之后的长期结局。因此,本幻灯片基于散点图展开分析,聚焦一线CLL各项3期试验中,第3至第6年的里程碑无进展生存期数据。左侧展示了百悦泽®和其他两款持续用药型BTK抑制剂的对比数据。尽管存在跨试验比较的局限性,但百悦泽®早期的PFS率更高,且随时间推移差异持续扩大。在第6年,这一差异达到12%,相当于每8名患者中就有1名未发生疾病进展。图示右侧可见,百悦泽®的PFS与例如维奈克拉+奥妥珠单抗(VO)等固定疗程方案之间存在更为显著的差异。在第6年,PFS差异为21%,约等于每5名患者中有1名获益。在占CLL患者主体的未突变 人群中,持续使用百悦泽®的PFS相较于VO方案的差异为27%,相当于入组患者中逾四分之一可避免疾病进展。阿可替尼+维奈克拉(AV)方案目前尚无完整的长期里程碑无进展生存期数据,暂无法在本图表中完整呈现,但需要指出,尽管AMPLIFY研究纳入的是更年轻、体能状况更好的受试者人群(中位年龄61岁,而SEQUOIA为70岁),其3年PFS仍是所有治疗方案中最低的。AMPLIFY最近一次数据截止日期为2024年4月30日——距今已超过两年——尽管后续随访数据显然已经存在,但至今尚未披露进一步的随访结果。 百悦泽®是唯一在头对头试验中,有效性优于伊布替尼的BTK抑制剂。本页展示了百悦泽®和其他BTK抑制剂在各自与伊布替尼的头对头试验中,用于治疗复发/难治性且未接受过BTK治疗的CLL患者的Kaplan-Meier生存曲线。百悦泽®表现出优效性,风险比为0.69,p值为0.001。当我们向CLL领域专家公布这些数据的初步、早期分析结果时,业界普遍的反馈是“本病属于惰性疾病,需要更长时间的随访数据。”这背后有一个重要的科学原因。伊布替尼存在已知的耐受性问题,可能会影响患者在初始治疗阶段的持续用药依从性。在Elevate RR研究中,阿可替尼的PFS曲线相较于伊布替尼在早期即出现分离,但这种早期分离并未持续。如中间图中所示,阿可替尼的曲线在大约33个月时与伊布替尼交叉,数值上反而劣于伊布替尼,报告的风险比为1。而且,尽管早期的曲线分离是一个令人鼓舞的信号,但CLL处方医生 仍希望看到更长随访下的持续曲线分离,才能最终认可其临床价值。可以看到,在ALPINE研究中,百悦泽®恰恰显示出这种持续的曲线分离。该研究数据公布之后,百悦泽®进入全面临床应用。匹妥布替尼的随访周期仅为较短的18个月,其与伊布替尼相比的早期曲线分离程度最弱,风险比为0.845,p值为0.4102。CLL领域需更长期的匹妥布替尼随访数据,但从现有曲线趋势来看,该药物想要在无进展生存期上取得统计学优效性结果或将面临较大挑战。 匹妥布替尼耐受性表现如何?匹妥布替尼自称为第三代BTK抑制剂,业界原本预期其耐受性会优于第二代共价BTK抑制剂。但实际在BRUIN-314研究中,匹妥布替尼因不良事件导致停药的事件数多于伊布替尼。这一点很重要,因为这可能对老年患者等特定人群的临床用药产生影响。值得注意的是,在针对一线CLL的BRUIN-313研究中,随机分入匹妥布替尼组的患者平均年龄为65岁,比第二代共价BTK抑制剂对应的一线试验入组患者年轻约5岁。综上所述,匹妥布替尼随访时间有限、在有效性或耐受性上相较伊布替尼无差异化优势,且其机制初衷仅针对共价BTK抑制剂耐药人群,以上因素均不支持将其向前线治疗推进。 百悦泽®的完整证据体系仍在不断丰富,始终印证其为基石性、同类最佳的BTK抑制剂。上个季度,公司重点介绍了三项已发表的研究,结果 证实百悦泽®在有效性和安全性方面均优于现有固定疗程方案,包括VO、IV和AV方案。在ASCO年会上,我们将公布超58,000例真实世界患者数据集的新证据,每一项数据均印证了百悦泽®具有显著的真实世界获益。 在百悦泽®持续巩固其BTK基石性治疗药物地位的同时,公司正积极布局,依托新一代基石性BCL2抑制剂百悦达®重新定义固定疗程治疗格局。通过精准设计,百悦达®比维奈克拉效力强14倍、选择性高6倍,同时大幅缩短半衰期以最大程度减少药物蓄积风险。凭借这一差异化特质,其剂量爬坡方案可更为简便,无需像第一代药物那样开展繁琐的监测。目前,针对该优化剂量爬坡方案的临床试验进展顺利。百悦达®的首次获批适应症为单药治疗,但其真正的变革性潜力在于与百悦泽®的联合用药。 百悦泽®和百悦达®联合用药的临床数据表现亮眼、前景可期。如所示的101试验中,ZS方案显示出超过90%的不可检测微小残留病(uMRD)率,无进展生存期曲线表现出极佳的平稳态势,且整体安全性特征良好。反观右侧AV方案,即便入组人群体质更佳、年龄更小,其MRD阴性率也仅有34%,相较之下ZS方案优势显著。我们期待在ASCO年会上分享该研究的更新数据。随着四项3期研究的推进,ZS联合方案有望改写一线CLL的治疗模式,并助力公司进入我们目前尚未涉足的半数市场。 最后,我想重点介绍公司BTK CDAC的进展,这将为经其他治疗后出现疾病进展的患者带来全新潜在治疗选择。公司的BTK CDAC是同类首创,可实现BTK完全降解,并且在BTK突变覆盖方面具有明显的机制优势。在2025年ASH年会上展示的数据显示,该药在既往接受过多线治疗患者中具有显著的有效性,其中包括对共价和非共价BTK抑制剂产生耐药性突变的患者。在1/2期研究中,接受推荐剂量200 mg患者的总缓解率高达94.4%,且缓解随着时间的推移持续加深。基于该药物强大的有效性和良好的安全性特征,公司正在推进一项布局广泛的临床开发计划,其中多项3期试验均已顺利开展。公司预期,将于今年下半年在美国递交用于复发/难治性CLL的加速批准申请。总而言之,公司血液肿瘤核心业务板块正迎来前所未有的强劲发展态势。百悦泽®正在推动全球收入持续增长,百悦达®有望为固定疗程治疗提供新的治疗选择,而公司的BTK CDAC正在推动CLL领域的新一轮创新。放眼行业,只有百济神州独具优势,能够为疾病不同阶段的每一位CLL患者提供同类最佳的疗法。 公司对今年的ASCO和EHA年会满怀期待,届时公司将重点展示血液学领域的基石性核心药物以及实体瘤产品组合中的三款潜力新锐在研药物,相关详细进展稍后由汪来总裁进行介绍。我的分享告一段落,接下来交由首席财务官Aaron,为各位介绍财务最新情况。 公司首席财务官Aaron Rosenberg介绍公司财务业绩及2026年指引: 2026年第一季度,公司产品组合发展势头持续强劲。本季度产品收入达到15亿美元,同比增长34%。百悦泽®全球收入总计11亿美元,在所有获批市场和适应症中均保持强劲增长与良好市场表现。百悦泽®第一季度美国市场销售额为7.61亿美元,主要得益于销量相较于2025年第一季度增长约28%。美国市场价格同比实现了中个位数增长,并且本季度存在约2000万美元的非经常性价格总额至净额的有利调整。排除这些项目,我们仍预计2026年的定价将保持相对稳定,与此前所述一致。第一季度的业绩反映了整个BTK抑制剂品类中典型的季节性特征,包括库存波动及本季度发货周数减少一周等因素。本季度业务表现符合公司预计范围,且3月需求呈现持续向好态势,这一势头也延续到了4月。公司对今年在美国的业绩表现充满信心,本次上调全年营收指引亦充分体现这一判断。与此同时,百泽安®销售额增长20%,在中国竞争加剧的环境下依旧稳居行业领先地位。我们满意地看到药物上市带来的贡献,百泽安®约半数营收增量来自中国以外的市场。公司授权引进及其他产品同样表现出持续的强劲势头,同比增长27%,其中公司从安进授权引进的产品组合表现 强劲。安加维®本季度业绩延续亮眼表现,收入达9000万美元。值得注意的是,几家生物类似药公司在4月份提交了新药上市申请,预计安加维®或将面临更为激烈的市场竞争。我们对百悦达®在市场上的初期反响感到满意。百悦达®是一款基石性的新一代BCL2 抑制剂,已在中国获得批准用于BTK抑制剂后治疗CLL/SLL和R/R MCL。 公司在全球各区域市场均保持稳健的执行力。美国仍然是公司最大的市场,创造了7.66亿美元的收入,同比增长36%。中国区收入总计4.65亿美元,与2025年第一季度相比增长17%,其中5%的增幅由汇率因素影响。百泽安®和百悦泽®销售表现依旧稳健,持续维持市场领先地位。欧洲市场营收1.91亿美元,增长率为64%。由于欧元同比走强,汇率因素贡献了约11%的增幅。公司将继续在欧洲所有主要市场推动百悦泽®需求的增长。鉴于百悦泽®在各类患者人群中差异化的长期数据,品牌市场份额仍有充足提升空间。虽然AV联合方案尚未获得大范围医保准入,但BCL2/BTKi固定疗程治疗已在部分早期市场逐步获得临床推广。正如此前沟通所述,由于维奈克拉联合伊布替尼治疗早已在当地上市应用,因此欧洲市场在这类固定疗程治疗领域的发展更为成熟。百悦泽®针对各类风险分层患者的有效性与长期获益数据已十分明确,特别是对于庞大的未突变人群,有望支撑业务持续增长。其他地区市场增长了104%,这得益于在日本 和巴西等关键区域的市场拓展和新产品上市。 下面介绍公司GAAP损益表的其他组成部分。毛利率从上一年的约85%提高到89%。这一增长主要受益于产品结构优化、定价利好及成本管控效率提升。经营费用增长了16%,总计11亿美元,主要系公司持续投入支持商业增长并快速推进创新管线研发。销售及管理费用(SG&A)与研发(R&D