以患者为中心的中药新药临床研发技术指导原则

一、概述 以患者为中心的药物研发理念与中医药理论相契合，强调从患者症状、机体功能、生存质量等维度评价中药疗效。本指导原则旨在指导中药新药研发建立符合中医药特点的疗效评价标准和方法，如临床结局评估（COA），以解决中药疗效评价中存在的问题，并反映中药的实际作用特点。

二、适用范围 本指导原则适用于具有中医药治疗特点、存在广泛未满足临床需求且具有行业共识的中药新药研发，重点关注患者声音，使用COA作为研究终点评价工具的决策过程。

三、将以患者为中心的理念贯穿于中药新药研发全过程 以患者为中心的理念贯穿中药新药研发的全过程，包括立项阶段确定获益最大化的目标人群和COA工具，实施阶段重视改善患者体验，上市后阶段持续收集患者治疗体验数据，并根据患者反馈动态调整研究策略。

四、收集患者体验数据与发现中药临床价值优势和定位 中药新药研发临床定位可包括促进疾病痊愈、延缓疾病进展、改善症状/体征和生存质量等。通过系统性收集患者体验数据，了解患者对疾病的感知、症状、机体功能与生存质量等方面的影响以及对中医药疗法的期望，有助于确定临床定位，发现患者在现有治疗中未被满足的需求，并评估中药新药在满足这些需求中的作用和潜力。

五、符合中药疗效特点的临床结局评价工具的应用与开发 COA是反映中医药疗效特点的关键终点指标，可分为PRO、ClinRO、ObsRO和PerfO四种，其中PRO量表应用最广泛。COA工具的选择、改良或开发应根据研究目的、目标主治病证的特点、中医药理论及临床定位等因素综合考虑。COA在关键临床试验中的定位取决于其在评估患者体验和治疗效果中的重要性，可作为主要终点、共同主要终点、关键次要终点或探索性终点。

六、以患者为中心的中药新药获益-风险评估 以患者为中心的中药新药获益-风险评估应基于系统的药物临床研究的有效性和安全性证据，关注有临床意义/上市价值的治疗获益，并融入患者体验数据，特别是COA数据，进行综合的获益-风险评估。COA的合理性与可靠性、临床获益考虑、COA相关证据的重要程度以及获益-风险的综合评估均需重点关注。

七、沟通交流 以患者为中心的中药新药研发的沟通交流，特别关注全过程的问题沟通、COA的应用、COA数据的支持作用以及患者参与。