核心观点
- 背景: 欧洲药品管理局（EMA）与欧洲药品监管网络（EMRN）合作，建立了一个可持续的框架，以利用真实世界证据（RWE）支持不同的监管用例。
- 监管主导研究: 2021年，EMA与药物警戒风险评估委员会（PRAC）完成了试点项目，测试了Agency进行快速分析的能力，以解决PRAC科学评估中出现的知识差距。从2021年9月开始，试点活动扩大，以探索生成RWE的机会，以支持其他委员会和工作组的科学评估。
- 研究方法: 报告涵盖了从收到第一个试点研究请求（2021年9月）到DARWIN EU®第一年结束（2022年2月）期间的经验。期间，总共确定了61个RWD研究主题（除与COVID-19公共卫生紧急情况和药物警戒影响战略相关的研究问题外）。这包括44个（72%）研究请求收自EMA的科学委员会、科学顾问工作组、国家主管当局（NCAs）、外部利益相关者或EMA职能。其余17个研究（28%）是作为Rapporteur和主要成员国的提议提出的，这主要是因为EMA对某些新的/即将进行的监管程序进行了主动筛选。
- 研究结果: 超过一半（36个）的研究主题被认为在数据可用性和时间范围内是可行的。虽然EMA提出的六个研究被Rapporteur/主要成员国拒绝，认为其价值有限，但总共30项研究进行了执行。大多数这些研究是描述性队列研究，一些是具有更复杂分析的比较研究。
- 研究主题: 这些研究主要针对PRAC、PDCO、COMP和SAWP在安全信号、定期安全更新报告单项评估、儿科研究计划和豁免申请（维持）孤儿指定以及科学建议方面的研究需求。研究类型包括安全研究、药物利用研究、疾病流行病学研究，以及为临床试验的设计和可行性提供信息的临床管理研究。
- 研究途径: 研究通过三种途径进行：① EMA内部由药物流行病学家和数据科学家使用六个主要包含来自不同欧洲国家初级保健医疗记录的数据库进行的研究；② 通过DARWIN EU®进行的研究，DARWIN EU®是一个由数据、专业知识和服务组成的联邦网络，可以访问不断增长的数据合作伙伴列表；③ 通过EMA研究框架合同委托给八个研究组织和研究联盟的研究。
- 研究可行性: 19个研究（35%）被认为不可行，主要是因为所选的药物（类别）在数据库环境中未开具处方或未在相应国家授权/使用，以及结果（疾病或不良事件）在数据库中未得到充分捕获。其他原因包括数据库中信息的粒度不足、缺乏权力和/或代表性。
- 研究影响: 对RWE赞助商的调查表明，三分之二（12/18）的受访者认为已完成的研究结果对他们的评估具有支持作用。
- 未来展望: 需要扩大对更多样化和互补的数据源的访问，包括二级护理数据库、生物库、大型理赔数据库、登记处以及来自更多欧洲国家的数据源，以实现更广泛的地理代表性。还需要探索加速RWE生成的方法，特别是在内部途径不可行的情况下。
关键数据
- 研究数量: 61个RWD研究主题，36个被认为可行，30个进行了执行，27个已完成，3个正在进行。
- 研究类型: 主要为描述性队列研究，一些为比较研究。
- 研究途径: 49个内部研究，8个DARWIN EU®研究，4个框架合同研究。
- 研究时间: 大多数内部研究在90天内完成，DARWIN EU®研究在第一年完成。
研究结论
- 当前的RWE框架及其三种证据生成途径能够解决广泛的调查问题，并帮助在各种监管环境和程序中支持决策。
- 需要扩大对更多样化和互补的数据源的访问，以覆盖其他环境（二级和三级护理、罕见病等）。
- 需要探索加速RWE生成的方法，特别是在内部途径不可行的情况下。
- 需要加强对RWE概念、方法和术语的教育和知识管理，以帮助决策者和利益相关者更好地理解和接受RWE。
