- 事件:礼来宣布收购Kelonia Therapeutics,总金额高达70亿美元,包括32.5亿美元预付款和后续里程碑付款,交易预计于2026年下半年完成。
- Kelonia技术:开发专有的体内基因定位系统(iGPS®),使用包膜修饰的慢病毒载体和趋向分子,提高体内基因递送效率,促进组织特异性递送,使患者自身生成CAR-T细胞。
- 合作与认可:2024年2月,Kelonia与安斯泰来达成合作,开发创新体内CAR-T细胞疗法,交易总额近8亿美元;iGPS系统获得MNC认可。
- KLN-1010疗效:一次性静脉基因疗法,靶向BCMA蛋白治疗多发性骨髓瘤,I期临床试验显示:
- 4名患者100% MRD阴性反应率,持续缓解至少5个月;
- 类似体外CAR-T疗法的CAR-T细胞扩增(最高85%循环T细胞);
- 持续记忆CAR-T细胞(持续3个月);
- 良好安全性,无≥3级CRS或ICANS,血细胞减少症降低;
- 3例深度响应(2×10^7 IU/kg剂量),1例较低剂量(6×10^6 IU/kg)达MRD阴性。
- 监管进展:2026年1月,FDA批准KLN-1010的IND申请。
- 行业趋势:MNC押注in vivo CAR-T,礼来通过收购Orna Therapeutics(24亿美元)和Kelonia(70亿美元)连续刷新领域纪录。
- 投资建议:关注国内抢先布局in vivo CAR-T的上市公司,如金斯瑞、石药集团、安科生物等。
- 风险提示:医保政策、临床进度不及预期、行业竞争激烈。