2025年全球临床数据趋势报告

目录表 2025年展望：新动力推动务实创新。 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3 六种趋势正在重塑临床数据。. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4 1. 基于风险的万物兴起. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .42. 临床数据管理演变为临床数据科学. . . . . . . . . . . . . . . . . .63. 重点关注从人工智能炒作转向智能自动化. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .74. 多重耐药性和数据标准的复兴. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .95. 患者的选择权现在是DCT（药物临床试验）的真正目标。. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .. . .106. 创新专注于更优质的场地体验，实现规模化. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .12 13新兴趋势：值得关注 131415157. 终端驱动设计支持基于风险的策略8. 提升数据管理弹性和未来发展经济9. 患者选择和多样性步调一致10. 赞助商寻求增加数据所有权和透明度 展望2025：新力量推动务实创新 在临床数据中，新技术从可用到广泛应用之间往往存在滞后。例如，大约需要十年时间，我们行业的大部分人才在日常临床试验中开始常规使用电子数据采集（EDC），而不再是纸质形式。 与表示对拥抱创新的谨慎态度不同，这些延迟表明，在我们这个高度监管的行业中，仅仅需要时间来定义一个可信的价值主张，以克服风险厌恶。然而，今天我们认为有六个关键趋势需要密切关注，每个趋势都已经有了实际的应用案例。此外，与四个新兴趋势一起，我们预计它们将在未来几年重塑临床数据。 这10个趋势的共同主题是“简化与标准化”这一理念。 这把重点放在了临床环境中日益增加的复杂性上，并推动我们朝着务实创新的方向发展。 一些这些趋势是相互关联的。例如，转向临床数据科学和以终点驱动的设计是风险驱动方法兴起的基础；否则，数据团队不知道应该关注哪些数据点。其他趋势，如人工智能热潮后的智能自动化转向和新兴的以元数据存储库驱动（MDR）的视角，反映了公司希望集中精力的方向。许多公司使用人工智能试点项目进行测试、失败和总结经验，现在相信规则驱动和基于人工智能的自动化将带来最大的成本和效率提升。 随着关于去中心化临床试验（DCTs）的讨论继续深入，患者选择权和以更优的站点体验为中心的创新也重新得到了重视。这些领域对于行业应对最近FDA发布的在某些场景下鼓励“务实试验”的指导方针至关重要。通过融入更贴近常规临床实践的设计元素，希望更多患者（包括来自不同人群的患者）愿意参与并贡献临床研究。 我们希望这份报告能帮助您的团队在临床数据项目中发挥创意、制定计划并确定优先顺序，以便我们能为所有人提供更好的试验。 德鲁·加蒂首席技术官 Veeva 临床数据 六种趋势正在重塑临床数据 1. 风险基础一切之兴起 监管机构长期以来一直鼓励采用基于风险的质量管理（RBQM）方法，现在正将相同的原则应用于数据管理和监控。ICH指南E8(R1)要求申办者在临床研究中考虑影响质量的要素，并“通过风险比例方法管理这些要素的风险”。1 一切，他们都专注于最重要的数据点。而不是“集结”数据，他们的目标是生成有价值的见解（见“以端点驱动的设计促进基于风险的方法”）。 尽管对基于风险的方法的兴趣很高，但大多数人尚未迈出信念的一跃，脱离全面审查模型的安全网。然而，临床领导者相信基于风险的方法将迅速增加价值，因此正在提升他们的数据管理者的技能，以便过渡到临床数据科学，同时部署更先进的技术[图1]。 鉴于数据量不断增长，生物制药公司使用传统方法线性扩展数据管理是不可持续的。随着监管机构现在支持基于风险的途径，团队正在将重点从传统数据收集和管理活动转移到动态的分析任务。与其审查 感知价值与临床举措的成功几率 来源：Veeva Systems。代表2024年在纽约、伦敦、巴塞尔、哥本哈根和湾区参加圆桌会议的156位临床数据领导者的回应。问题回答：“在接下来的两年里，哪些举措的成功概率最高且价值最大？” 真实用例 在全球生物制药领域，将基于风险检查与技术相结合对于关注关键数据至关重要。由于临床研究助理（CRAs）现在可以查看源数据验证（SDV）的要求，他们不再需要下载报告或在电子表格中应用宏。一位全球生物制药临床科学和研究管理集团的高级主管解释说：“在整个130,000次访问中，每消除一次20分钟的任务，就可以节省43,000小时的劳动力。CRAs可以专注于真正重要的事情。” 图2 全球生物医药领域的价值实现 SDV节省43,000小时 同样，对系统功能的直接改进——例如不再要求用户输入未来访问日期——将避免每年约54,000次查询。[图2] 简化版的EDC表格DEGs页面减少65%，EDC表格下降37%。 新兴用例 一些赞助商正在尝试利用历史趋势数据来主动管理问题。在定义阈值和跨部门共享数据后，他们评估趋势随时间的变化，交流研究结果并记录问题补救。 为了做到这一点，您需要运行之前试验中的适当方法。然后，作为跨职能团队就关键风险达成一致，并从您的研究团队那里提前收集意见[图3]。您确定的一些风险在试验中可以接受，只要您有缓解计划和程序。一旦试验开始，授权一个集中化的团队来审查和监控数据：他们将能够识别到来的信号和数据异常，并及时将信息呈交给相关人员。 对于每次试验，作为跨职能团队进行规划至关重要，以确保风险评估正确。将批判性思维融入研究团队，并确保所有利益相关者“ 以风险为基础的全方位方法为您的研究引入价值创造机会。 他们对于术语是一致的。正确的平衡介于严格的问卷和自由讨论之间。 1.更高的数据质量（由于主动发现问题的机制）导致审批速度更快 2.更高的资源效率通过集中数据审查降低试验成本 丹·波德利 3.较短的学习时间表从减少时间到数据库锁定缩短上市时间 高级副总裁，产品管理，CluePoints 引入新的挑战。干净、协调一致的数据越来越成为下游团体和其他消费者的“产品”，而数据管理者则是这些数据的统帅。 三年前，曾预测到临床试验数据科学终将成为临床试验数据管理的一个重要分支。 一年前，理论开始变为现实：被要求对哪些举措在未来的两年内具有最高的潜在价值和成功可能性进行排名，临床领导者将数据科学排名第二[图1]。 打破数据管理与其他职能之间的壁垒是临床数据科学的前提。例如，当数据管理者与临床运营和安全有效合作时，整个组织将从简化的端到端数据流和更好的决策中受益。随着更多患者数据来源的加入，数据管理者将需要“停止照看无关紧要的数据”。2 因为现在更多活动可以实现自动化，数据管理人员可以将重心从操作任务（例如数据收集和清洗）转向战略贡献（例如生成见解和预测结果）。但要从管理数据转向科学地应用数据， 真实用例 临床数据领导者指出：数据管理向临床数据科学转型的过程正在进行中。需要新的关键绩效指标。他们的重点领域包括优化患者数据流动、使用人工智能/机器学习和高级分析、整合数据质量和审查，以及自动化分析。为了实现所有这些，数据管理人员需要提升新的技能集正如一位领导者所说，“我们不仅要止步于勾选框框，更需要去解读数据”。3 观察辉瑞的Demetris Zambas讨论数据科学是否需要数据完美 一位杰出数据科学家的使命与以前相同：从不断增长的数据量中提取最大价值。为此，他们必须参与早期试验设计和方案开发。'基于风险的万物'和以终点驱动的设计（本报告涵盖）的兴起将使数据科学家能够分析正确的数据。 3. 重点关注从AI炒作转向智能自动化 智能自动化旨在利用最佳自动化方法——无论是基于人工智能、规则还是其他——来优化效率和管理特定用例的风险。简单来说，它将价值创造置于光鲜亮丽的标签之前。 今天增添实际价值，同时为未来人工智能用例建立基础设施。 今天创造真正价值 1.标准化数据采集。在多个来源中应用，这实现了数据导入和映射的自动化，从而显著缩短平均研究时间。 许多生物制药公司正在尝试使他们的AI计划正式化。然而，在与行业领导者的讨论中，AI在中等期限内成功或创造价值的可能性被认为低于其他计划[图1]。由于AI是一种“黑盒”解决方案，很难预测其行为，这使风险计算不利。证明其输出的合理性可能存在问题，因此，根据任务的不同，公司可能需要“人工介入”来审查（并决定）AI生成的作品。 2.规则驱动自动化。加速数据清洗、转换和报告，提高数据可信度并减少人工工作。 赋能新兴和未来人工智能应用案例： 2.反馈循环在该系统中，向AI引擎输入的系统反馈将有助于它们的智能学习。 相比之下，基于规则的自动化不需要人工监督。意识到这一点的公司正在务实地进行自动化投资，引入了各种功能， 新兴用例 在近期内更有可能成功带来价值的AI增强解决方案中，医疗编码脱颖而出，成为当之无愧的领导者。AI增强与略微修改的医疗编码工作流程完美契合[图4]。基于规则的自动化在当今已经实施，并占医疗编码自动化的大部分。对于无法自动编码的记录，AI可以应用于为医疗编码员提供建议，或者自动编码并由医疗编码员审查所选术语。 我们进行了一项小型人工智能项目，以检验我们是否能够生成有意义的测试数据，用于设置和验证我们的系统。结果证明我们能够做到。我们开发的一个算法看起来“ 在过去的研究中，我们建立模型，从收集的实际数据中学习，并利用它生成可用于新研究的成果。” 记住：基于AI的解决方案需要高语境数据来解决高语境问题。想象一下，你想要使用AI来识别病情恶化但没有任何相关病史的试验对象。这是一个高语境问题。如果基于AI的解决方案的唯一语境是其对“低语境”历史数据的训练，它将无法准确可靠地解决这个问题。AI解决方案仍然需要人类审查和反馈来判断是否创建查询。 易卜拉欣·卡姆斯特鲁普-阿卡乌伊副总裁，诺和诺德临床数据运营 并且提高效率。后来，公司想象将GenAI视为临床试验中的共飞行员：或许提供启发式见解或建议，检测欺诈行为，或预测遵守程度。 与比较，基于规则的方法可以通过以下规则集自动化相同的过程，无需人工审查： 1.确定每份病情恶化的患者记录 通过智能自动化构建的清洁数据基础，将进一步提升后续AI应用场景所需数据的质量（并加速其交付）。 2. 如果这些记录中的任何一个没有关联的持续病历，添加到清单中并创建查询 今天，生物制药公司如葛兰素史克已经开始使用基于规则的自动化工具来进行数据清洗，以加速数据库锁定的过程。在中等期内，我们认为基于规则的自动化将推动最大程度的成本降低 4. MDR和数据处理标准的复兴 元数据存储库驱动（MDR）构建并不新鲜，但这种方法正通过专注于特定业务问题而变得更加务实[图5]。 研究设计应从MDR开始，并通过关系定义数据收集和分析。 数据收集设计应尽可能实现自动化。 MDR应存储所有（或尽可能多）的数据收集元数据以自动化收集构建 MDR解决方案有助于将研究设计、数据收集、分析和提交联系起来。一旦EDC成为临床数据收集的主要系统，普遍观点认为应该有一个存储库来存放所有（或几乎所有）数据收集元数据以自动化研究构建。然