特宝生物机构调研纪要

调研日期: 2026-03-27 厦门特宝生物工程股份有限公司是一家专注于重组蛋白质及其长效修饰药物研发、生产和销售的企业,主要研发方向为免疫相关细胞因子药物,致力于成为以细胞因子药物为基础的系统性免疫解决方案的引领者。公司拥有从基础研究、中试研究、临床研究至产业化的创新型生物医药体系化创新能力,并已建有国家级企业博士后科研工作站和国家联合地方工程研究中心。公司的注射剂成品已进入东南亚、南美洲、独联体等十多个国家,并通过技术创新、管理科学化和产品规模化使企业逐步发展成为中国领先的国际化生物技术企业。2016年,公司开发的治疗乙肝的生物制品国家1类新药——长效干扰素派格宾获批上市,派格宾的药物研发及相关临床应用得到了4项“重大新药创制”国家科技重大专项的支持,并入选中国医药生物技术协会评选的当年度“中国医药生物技术十大进展”。近年来,公司支持了一系列旨在提升慢性乙肝临床治愈水平的研究活动,包括支持“十三五”国家重大科技专项慢性乙肝临床治愈相关课题、探索慢性乙肝临床治愈在临床实践的应用优化以及获批开展确证性临床研究等。通过不断探索和积累,公司致力于成为以派格宾为基础的慢性乙肝临床治愈领域领导者。 投资者关系活动主要内容介绍 一、派格宾 2025 年下半年新增适应症获批后,商业化是否迎来明显获益、新患是否显著提升?临床端医患对新适应症的接受程度如何? 答:新患入组随临床证据普及逐步提升,医患对新适应症的接受程度持续提高。一方面,公司新增适应症获批后,医生、专家及患者均已充分了解派格宾在表面抗原<1500 IU/mL 人群中超 30%临床治愈率的科学证据,该数据具备较强影响力;另一方面,新增适应症获批将药物临床推荐正式写入说明书,解决了非感染领域专家对乙肝临床治愈的认知困惑,未来随着临床应用的进一步普及,新患入组有望持续稳步增长。 二、益佩生 2025 年底纳入国家医保目录后销售趋势如何?2026年销售预期怎样? 答:公司已完成益佩生团队的组建,正按计划稳步开展市场推广活动,公司相信 2026 年益佩生将取得良好的市场表现,目前进展基本符合预期。 三、益佩生进入医保后,公司如何看待竞争压力?从终端情况看,家长在选择生长激素时,对价格和产品安全性如何权衡?答:公司认为益佩生凭借差异化的产品核心优势,能够有效应对市场竞争压力:一是益佩生为目前全球治疗剂量最低的长效生长激素,经科学设计具备优异且可靠的产品性能;二是采用次抛式设计,配套完善的物联网用药管理系统,方便患者记录用药情况和治疗效果,提升用药管理效率;三是攻克了儿童用药的防腐剂使用问题,且产品抗体产生率极低,安全性更具优势;四是在保证产品疗效的前提下具备合理的性价比,上述都是患者选择的重要因素。 家长在选择产品时因家庭经济状况、对产品认知的不同存在差异:对价格较为敏感的患者家长会优先选择具有性价比的剂型,而对产品安全性、用药体验有着更高要求的家长,会更看重产品的性能和安全性保障。整体而言,价格、产品疗效、安全性等均为患者和专家选择时的 重要考量因素,无统一的选择标准。公司相信益佩生作为新一代长效生长激素药物,会逐渐得到专家和患者认可。 四、公司创新药管线的长远布局思路,以及包括 ACT201 在内值得重点关注的产品和事件? 答:公司认为,联合治疗策略将是未来乙肝治疗领域最重要的突破点,目前行业内对药物机制和联合策略的探索仍较传统,策略路径存在极大拓展空间。ACT201进入临床后,公司将重点探索有创意、有扎实科学证据的联合策略,预计未来1-2年将在联合治疗领域看到大量突破性进展。公司布局 ASO 药物的核心策略并非单药研发,而是以联合治疗为核心,探索以干扰素为基础的免疫调节与 ASO 联用、新免疫调节剂与 ASO 联用、免疫治疗制剂与 ASO 联用等多种组合策略,未来乙肝治疗的竞争核心并非单品对比,而是谁能更早实现联合策略的科学研究和临床突破。目前公司已在联合治疗领域看到部分线索,例如经派格宾治疗获得免疫控制、表面抗原水平更低的患者,相关生物学机制的研究已形成科学假设,后续将重点推进临床数据的验证和落地。 五、收购九天生物后,公司如何整合其技术平台和研发管线?公司在核酸等新领域目前进展如何?后续战略布局是怎样的?答:公司及九天生物针对遗传性视网膜、地图样萎缩、I 型脊髓性肌萎缩症、遗传性扩张型心肌病等疾病积极推进基因治疗创新药物研发,其中,针对I型脊髓性肌萎缩症的创新药物 SKG0201 正在开展 I 期临床研究相关准备工作,其余研发项目也正有序开展。公司认为核酸药物未来将成为继蛋白质药物之后的重要平台型技术,后续将以核酸治疗和递送技术为重要的平台延伸方向,结合现有技术积淀,重点布局慢乙肝、肝纤维化、代谢性疾病等领域。 六、2026 年公司自身及九天生物早研管线是否有 IND 申报或数据读出计划?除 MASH 外,公司是否考虑向其他代谢相关适应症拓展? 答:公司在 2025 年报中已详细披露各产品的临床阶段及近期研究进展。慢性乙肝药物方面,公司已完成 ACT20 1、ACT560 候选化合物筛选、非临床药效探索等临床前研究;ACT400 目前正在开展药学和临床前研究;同时,ASO、mRNA 等创 新技术路径在各自领域已取得一定的临床验证,初步证实了该技术的可行性。在其他创新药物方面,ACT100已取得药物临床试验批准,相关工作正有序推进;ACT500已完成健康人群Ⅰ期临床,展现出良好的安全性、耐受性及药代动力学特性,进一步验证了研发路径的可行性。2026 年公司研发工作的核心方向包括:一是围绕慢乙肝临床治愈,追求更高临床治愈率、更短治疗周期;二是围绕现有产品,深入探索免疫调控在免疫性疾病、肿瘤等领域的应用;三是结合益佩生、珮金等产品的生物学特性,探索代谢调控、干细胞动员在相关疾病中的应用;四是在反义核酸、mRNA、抗体、AAV 等新技术平台,在重要疾病领域率先实现突破。 七、派格宾、益佩生、珮金在适应症拓展方面的研发节奏与未来展望? 答:在现有核心产品适应症拓展方面,2024 年 7月,派格宾新增原发性血小板增多症(ET)适应症已获批开展临床试验,目前,Ⅱ期临床试验正常推进,初步验证针对该适应症的疗效和安全性,并已提交Ⅲ期临床试验沟通交流申请;益佩生针对特发性身材矮小(ISS)、小于胎龄儿(SGA)、特纳综合征(TS)在内的儿童矮小症,公司已完成了Ⅱ期剂量探索研究,为儿童矮小症患者的给药剂量和剂量滴定提供依据,其 中,ISS、SGA 适应症正开展Ⅲ期临床试验;针对成人生长激素缺乏症(AGHD),公司已经完成了Ⅰb 期老年人群安全耐受性研究,Ⅱa 期临床研究正在推进中。2025 年 1 月,珮金新增适应症"适用于降低子痫前期发生率"获得国家药品监督管理局药物临床试验批准,目前该临床试验正有序开展。整体而言,派格宾、益佩生、珮金等产品在临床早期探索中已出现诸多值得关注的医学现象,公司未来将结合产品的生物学特征,以及对疾病的深度理解,持续挖掘现有产品的临床价值,拓展新的应用领域。