更快地进行概念验证

小型和中型生物技术公司在加速临床开发方面面临巨大压力，需要高效利用资源以应对市场变化。Parexel 通过对 120 位决策者及 10 家生物技术公司的调研，揭示了加速开发的关键策略和挑战。

核心观点与关键数据

1. 全球扩张：

   • 美国和西欧监管不确定性及较慢的启动时间推动生物技术公司拓展其他地区。
   • 澳大利亚因监管流程短、KOL 丰富成为早期试验首选；中国、韩国、日本和东欧因患者招募快、成本低或技术先进而受青睐。
   • 70% 的受访者认为加速监管路径对开发时间有重大影响，FDA 的突破性疗法和孤儿药认定是常用策略。
   • 但公司对特定区域监管要求、患者招募策略及区域运营挑战存在知识空白。

2. 监管策略：

   • 70% 的受访者强调加速监管路径的重要性，并倾向于结合多种途径（如突破性疗法认定）。
   • 挑战在于全球监管的变异性及复杂性，需与具备全球监管专长的 CRO 合作。
   • 公司需尽早进行基于证据的监管情景规划，并主动与监管机构沟通以锁定时间表。

3. 运营创新：

   • 63% 的受访者认为创新试验设计和统计方法（如适应性设计、合成对照臂）能显著缩短开发时间。
   • 实际应用包括：用真实世界证据（RWE）优化终点选择、替代小群体试验中的对照臂、加速监管提交及支持报销谈判。
   • 挑战在于对 RWE 质量和完整性的担忧，以及缺乏实施创新设计的经验。
   • 人工智能（AI）被视为未来转型关键，但需 CRO 提供具体应用案例以评估可行性、患者招募及数据趋势分析。

4. 决策加速：

   • 公司需尽早做出明智决策（如选择试验地点、制定监管策略），以快速识别成功资产并提前终止低潜力项目。
   • 数据和洞察力是关键，需结合技术进步和新兴研究区域以提升效率。

研究结论
生物技术公司应整合全球扩张、加速监管和运营创新策略，通过早期决策和合作（如与 CRO）实现更高效的临床开发。成功需充分利用技术、区域和监管优势，以快速验证产品可行性。