2026年2月全球新药批准月报

2026.02.01-2026.02.28 撰写：药渡数据江篱编辑：碣石 药渡经纬信息科技（北京）有限公司https://data.pharmacodia.com/1 数据药渡：全球视野下的药物&器械“研-产-学-投”竞争情报平台 ➢已涵盖近100个数据子库，药物&器械“研-产-学-投”全产品周期信息竞争平台。 ➢中国医疗行业全覆盖，国内领先，国际一流 ➢行业认可度高，市场快速增长，国际市场积极拓展中。 医疗器械 全球药物 创新化药/505b2药物/仿制/生物药/细胞基因药物/疫苗/中成药/中药材 投资生态 企业洞察 机构动态 投资事件库/项目库 01全球/中国新药批准动态 02全球/中国新药申报上市动态 ONE 全球/中国新药批准动态（2026年2月） 全球/中国新药批准动态 目录C O N T E N TS 01全球/中国新药2月批准情况概览02全球/中国新药批准详情03重磅批准品种分析 2026年2月全球新药批准共计39个，其中中国新药批准共计22个 全球/中国新药批准动态 01新药批准概况 本月全球批准新药中，肿瘤领域占比最高为31%，涉及适应症：非小细胞肺癌、乳腺癌等；其次是血液和淋巴系统疾病，占比10% 本月中国批准新药中，肿瘤领域疾病占比最高为肿瘤32%，适应症涵盖非小细胞肺癌，乳腺癌及子宫内膜癌等 2.1 NDA批准情况 02全球/中国新药批准详情 2.2 BLA批准情况 02全球/中国新药批准详情 02全球/中国新药批准详情 02全球/中国新药批准详情 2.3扩展适应症批准情况 02全球/中国新药批准详情 02全球/中国新药批准详情 2.6新复方批准情况 预计2026年3月FDA可能批准药物 042026年3月可能获批药物预测 全球/中国新药批准动态 3.1全球首款软骨发育不全每周一次长效新药获FDA批准 软骨发育不全是骨骼发育不良的最常见类型，全世界范围内约有25万人受其影响。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如，骨骼发育异常可能致睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛，以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力丧失和语言发育迟缓 软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路刺激生长发育。补充CNP可抵消FGFR3下游突变的影响，从而可以促进骨骼的生长 全球/中国新药批准动态 YUVIWEL ➢APPROACH研究是一项关键性2b期随机、双盲、安慰剂对照试验，符合条件的受试者年龄为2至11岁，经基因检测确诊为软骨发育不全，既往未接受过促生长药物治疗且在随机分组前至少6个月记录过身高。84名入组受试者全部纳入安全性和有效性结果分析 ➢研究结果显示，结果显示，在第52周时，navepegritide组的年化生长速度优于安慰剂组（最小二乘均值治疗差异为1.49 cm/年；95% CI，1.05至1.93；P < .001）。治疗后，胫股角（-1.81°[-3.16至-0.47]）、机械轴偏斜（-2.78 mm [-4.71至-0.86]）、腓骨胫骨长度比（-0.016 [-0.024至-0.008]）以及软骨发育不全儿童体验量表-身体功能评分（5岁以下儿童为-11.1 [-21.5至-0.80]）均有所改善（最小二乘均值治疗差异[95% CI]）。未发生与治疗相关的严重不良事件，也未发生死亡。注射部位反应发生率低，未观察到症状性低血压或骨折 3.1 全球首款软骨发育不全每周一次长效新药获FDA批准 全球/中国新药批准动态 全球首款ARG1-D靶向疗法获FDA批准上市 ARG1-D是一种极其罕见且严重的遗传性代谢紊乱疾病。ARG1-D的主要缺陷导致血浆中精氨酸（高精氨酸血症）及其毒性代谢产物的积累。患者通常在婴儿晚期或幼儿早期被诊断出来，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍和早期死亡。ARG1-D是八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他UCD有一些重叠的特征，包括氮排泄障碍，但高氨血症通常较轻 Pegzilarginase一种新型重组人精氨酸酶-1，已被证实能够快速且持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，目前已在欧盟、英国、美国和阿曼获批 ➢PEACE研究是一项3期随机、双盲、安慰剂对照、平行组临床试验，将ARG1-D患者按2:1的比例随机分配至静脉/皮下注射每周一次的Pegzilarginase组或安慰剂组，并结合个体化的疾病管理方案。主要终点为24周后pArg较基线的变化；关键次要终点为第24周时粗大运动功能评估量表E部分（GMFM-E）和2分钟步行试验（2MWT）较基线的变化。分析采用全分析集 全球首款ARG1-D靶向疗法获FDA批准上市 安煦 全球首创JAK/ROCK抑制剂在华获批上市 3.3 全球首创JAK/ROCK抑制剂在华获批上市 罗伐昔替尼作为一种双靶点抑制剂，通过双通路协同实现抗炎与抗纤维化。一方面，它靶向JAK/STAT通路，直接阻断炎症信号传导，从源头减少髓系细胞产生的炎症因子；另一方面，它靶向ROCK通路，通过调节STAT3/STAT5磷酸化来下调过度活化的T辅助细胞（Th17）、增强调节性T细胞（Treg）功能，从而重建免疫平衡 2026年3月4日，中国生物制药与赛诺菲就罗伐昔替尼达成独家授权协议。中国生物制药有权获得最高15.3亿美元的付款，其中包括1.35亿美元的首付款以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，另外还将获得基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数的阶梯式特许权使用费。 ➢脾脏肿大是MF患者最突出的临床症状，也是影响生存的关键因素之一。罗伐昔替尼的一项关键注册临床研究显示，经IRC（独立影像评估委员会）评估的第24周脾脏体积较基线缩小≥35%（SVR35）受试者所占的比例为58.33%，任意时间点达到SVR35受试者比例达63.89%，且SVR35平均持续时间长达8.31个月，最佳总症状评分改善≥50%（TSS50）率高达77.78%。安全性方面，罗伐昔替尼在相关研究中的≥3级不良反应的发生率约40%，导致贫血情况的发生率约40%，治疗终止率6.7% 全球首创JAK/ROCK抑制剂在华获批上市 全球/中国新药批准详情 济乐美 国内第四款KRAS G12抑制剂获NMPA批准上市 3.4国内第四款KRAS G12抑制剂获NMPA批准上市 KRAS（鼠类肉瘤病毒癌基因）属于RAS基因家，是细胞生长、增殖和存活所必需的信号通路介质。也是癌症中高频致癌基因KRAS G12C突变在非小细胞肺癌中的发生率约为13%。以中国每年新发肺癌患者约80万人、非小细胞肺癌占比85%估算，理论每年新增携带该突变的患者约4万人此前获批的三款KRAS G12C抑制剂已在2025年国家医保谈判中悉数纳入新版医保目录，医保支付价分别降至5790.4元/盒（氟泽雷塞）、2562元/盒（格索雷塞）和4000元/盒（戈来雷塞） 全球/中国新药批准详情 济乐美 本次获批是基于关键性Ⅱ期临床研究,该研究结果于2025年ASCO年会公布 ➢本项开放标签、多中心、单臂、关键性II期研究纳入了既往接受过铂类化疗和/或抗PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的局部晚期/转移性KRAS G12C突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者，并给予索西美雷塞500mg每日一次口服治疗 3.4国内第四款KRAS G12抑制剂获NMPA批准上市 ➢截至2024年11月3日，中位随访时间为6.8个月。独立审查委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）为52.4%，中位至缓解时间（TTR）为1.4个月，疾病控制率（DCR）为87.6%。中位无进展生存期（PFS）为7.2个月 ➢截至数据截止日期，138例（95.2%）患者报告了治疗相关不良事件（TRAE），其中58例（40.0%）患者发生3-4级TRAE。无TRAE导致死亡。最常见的治疗相关不良事件（TRAE）包括丙氨酸氨基转移酶升高（66.2%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（62.8%）、贫血（31.7%）、γ-谷氨酰转移酶升高（26.2%）和血碱性磷酸酶升高（22.1%）。导致药物中断、剂量减少和永久停药的TRAE分别发生在35例（24.1%）、15例（10.3%）和3例（2.1%）患者中 TWO 全球/中国新药申报上市动态（2026年2月） 全球/中国新药申报上市动态 目录C O N T E N TS 01全球/中国新药申报上市情况概览02全球新药申报情况03中国新药申报情况04重磅申报品种分析 2026年2月全球新药NDA/BLA项目共计62个，其中中国NDA/BLA项目37个；特殊资格认定申报项目共计34个，其中中国申报项目12个 申报机构/地区 申报类型 01新药申报概览 本月海外NDA/BLA申报项目主要为神经及肿瘤领域疾病，占比分别为16%，适应症涵盖乳腺癌，结直肠癌及肝细胞癌等，中国NDA/BLA申报项目主要集中肿瘤系统疾病，占比分别为27% 本月全球特殊资格认定申报项目共计33个，主要集中在肿瘤领域占比44%、细分适应症包括乳腺癌，非小细胞肺癌及结直肠癌等 全球/中国新药申报动态 2.1全球NDA申报情况（化学药） 02全球新药注册申报情况 全球/中国新药申报动态 2.1全球NDA申报情况（化学药） 02全球新药注册申报情况 02全球新药注册申报情况 02全球新药注册申报情况 全球/中国新药申报动态 02全球新药注册申报情况 02全球新药注册申报情况 全球/中国新药申报动态 02全球新药注册申报情况 全球/中国新药申报动态 02全球新药注册申报情况 全球/中国新药申报动态 02全球新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 03中国新药注册申报情况 全球/中国新药申报动态 全球潜在首款减少成人FOP患者新异位骨病变数量和体积新药 Garetosmab ➢进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)是一种罕见的、持续进展的遗传性疾病，患者的肌肉、肌腱和韧带会逐渐被骨骼取代，这一过程被称为异位骨化(HO)。本次BLA申请是基于临床3期OPTIMA试验的积极结果。试验中评估的Garetosmab剂量（3 mg/kg和10 mg/kg）均能显著降低56周时新发异位骨化（HO）病灶的总数和体积，与安慰剂组相比疗效显著。在主要终点分析中，与安慰剂组（n=21）相比，接受3 mg/kg剂量治疗的患者（n=19）新发HO病灶总数减少了94%（1个病灶vs. 19个病灶；p=0.0274），而接受10 mg/kg剂量治疗的患者（n=23）新发HO病灶总数减少了90%（2个病灶vs. 19个病灶；p=0.0260）。事后分析还发现，与安慰剂相比，两种剂量的Garetosmab均使新发HO病灶的平均总体积（cm3）减少了99%以上 全球/中国新药申报动态 首款CELMoD靶向蛋白降解剂药物获美国FDA受理NDA Iberdomide ➢本次申请基于一项针对评估伊贝度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的III期EXCALIBER-RRMM研究中微小残留病（MRD）阴性率的计划分析结果。研究是一项三期、多中心、两阶段、随机、开放标签研究，旨在评估Iberdomide联合达雷妥尤单抗及地塞米松（IberDd）对比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松（DVd）在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效与安全性。研究的双主要终点包括微小残留病（MRD）阴性率与无进展生存期（PFS），其他次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解