百济神州机构调研纪要

调研日期: 2026-02-26 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强概述业务最新进展: 2025年第四季度业绩再次展现稳健执行力,公司不负众望完成了关键转折。从财务角度来看,我们兑现了所有承诺,实现了产品收入显著增长、美国公认会计原则(GAAP)盈利以及可观的现金流。 百悦泽®已迅速成为全球领先的BTK抑制剂。2025年,我们的基石产品BTK抑制剂百悦泽®在美国和全球市场均位居榜首。百悦泽®与竞品之间的领先优势正在不断扩大。百悦泽®的长期数据持续提升行业标杆,为慢性淋巴细胞白血病(CLL)治疗的有效性与安全性树立了新标准。由于过去15年来治疗手段的显著创新和患者疗效改善,CLL市场规模已达120亿美元,并且还在不断增长。 过去十年,一线CLL领域取得重大创新进展,患者疗效改善。百悦泽®从研发之初就旨在实现比伊布替尼更强效且更具选择性的特征,实现全天候全面靶点覆盖。我们将这一临床前假设推进至临床阶段,在一项全球3期头对头试验中,百悦泽®展现出优于伊布替尼的疗效和更佳的安全性,包括房颤在统计学上的显著改善。在2025年美国血液学会(ASH)年会上,百悦泽®为长期患者疗效树立了新标杆。百悦泽®的6年无进展生存率和总生存率分别为74%和84%。经COVID因素调整后,该数据分别为77%和87%。基于这些数据,百悦泽®已确 立成为现有和未来所有治疗方案必须参照的基础性标准,同时,这也是患者和医生理应期待并有权要求达成的长期疗效目标。仅百悦泽®展现出相较伊布替尼的无进展生存期(PFS)优效性,目前尚无其他BTK抑制剂能够做到这一点。 我们为CLL的下一波创新浪潮提出三个远大目标:第一个目标,所有CLL患者的预期寿命都应与同龄同地域的普通人群相当。第二个目标,对于倾向于接受固定疗程治疗的患者,任何治疗方案都必须提供至少与现有最佳持续治疗方案相当的长期疗效。最后一个目标,任何旨在延长患者预期寿命的治疗方案,都必须兼顾生活质量、易用性和便捷性。我们相信,百济神州是唯一一家在CLL领域产品组合和研发管线中拥有多款基石性产品的公司。 CLL创新的下一个篇章将来自于能够满足未尽之需并为患者带来最佳长期疗效的治疗方案。一些患者和医生明确希望采用固定疗程治疗方案,以便患者能够停止治疗。要改变治疗模式,固定疗程方案必须能够诱导深度缓解,展现出持续PFS获益,安全性高((与BTK抑制剂持续治疗相比,增加的感染风险极低),并且给药方便。我们认为,其必须与CLL领域的基石性药物百悦泽®进行比较。维奈克拉-BTK抑制剂方案存在缺陷,限制了其应用和获批范围。当前含奥妥珠单抗的治疗方案在有效性和安全性方面存在挑战。目前固定疗程方案的风险收益特征无法 证明有必要放弃已确立的BTK抑制剂持续治疗。匹配调整间接比较研究(MAIC)表明,现有的固定疗程治疗可能无法提供与百悦泽®相当的长期疗效。泽布替尼联合索托克拉(ZS)有望成为首个兼具有效性、安全性和便捷性的固定疗程方案。ZS带来巨大市场扩张机遇,目前CLL的治疗格局大致平均分为两类:一类是接受BTK抑制剂持续治疗的患者,另一类是接受某种固定疗程治疗的患者。目前百悦泽®占据了BTK抑制剂持续治疗市场约一半的份额,百济神州将能够凭借ZS进入目前我们尚未涉足的另一半市场。 公司首席财务官Aaron Rosenberg 介绍公司财务业绩及2026年指引: 第四季度和全年的业绩,我们达成了在2025年初制定的所有财务承诺。第四季度产品收入达到15亿美元,同比增长33%。百悦泽®全球收入总计11亿美元,同比增长38%,各地区业绩均表现强劲。2025年全年,百悦泽®全球收入达到39亿美元,同比增长49%。百悦泽®已确立其作为全球领先BTK抑制剂的地位,且利润率持续提升。在美国市场,百悦泽®第四季度销售额达8.45亿美元,较2024年第四季度增长约37%,主要得益于销量增长。我们的领先地位直接源于百悦泽®临床数据的差异化广度、质量及一致性,包括在2025年ASH会议上分享的数据。美国市场的定价动态与上季度我们业绩会上提到的一致,同比实现中个位数的价格利好。这些结果包含了 前述的常规季节性因素带来的好处,这些好处通常出现在每年的最后一个季度,并体现在当年的业绩和2024年的基准业绩中。百泽安®同比增长18%,彰显了其在中国市场的持续领先地位。这一增长还得益于新上市市场的贡献。我们的授权引进产品也保持强劲势头,同比增长9%。 2025年第四季度:收入地区来源多元化,且所有市场均实现增长。我们持续观察到各地区业务稳健推进。美国仍是我们的最大商业化市场,实现8.45亿美元收入,同比增长37%。中国市场收入达3.99亿美元,较2024年第四季度增长11%,这得益于百泽安®和百悦泽®的市场领导地位,以及我们授权引进产品的增长。欧洲市场贡献了1.74亿美元,同比增长53%,随着百悦泽®持续推进上市进程,我们在所有主要市场的份额均有所提升。其余地区市场收入增长74%,主要得益于市场扩张和新产品上市。以下为我们按GAAP编制的损益表其他项目分析。毛利率从去年约84%提升至87%。这一改善反映了产品组合优化、定价策略及产品成本效率带来的效益。经营费用增长12%,总计42亿美元。我们坚持审慎投资策略,以支持商业增长并快速推进创新产品管线。经营利润达4.47亿美元,彰显公司于2025年实现规模化盈利的转折点。其(其他收入和费用包包括第四季度一笔非经常性4,000万美元的 股权投资减值。2025年所得税费用总计1.3亿美元,高于2024年的1.12亿美元,其中包括2,500万美元的非经常性税务项目费用和特定地区因时间性因素产生的2,000万美元税务费用。这些影响部分源于我们的估值准备状况,对第四季度业绩造成了显著影响。计入这些一次性项目后,净利润达到2.87亿美元,GAAP稀释后每股ADS收益为2.53美元。 我们的非GAAP损益表包括对非现金项目的调整,2025财年非GAAP经营利润总计11亿美元,高于2024财年的4,500万美元。2025全年非GAAP净利润为9.18亿美元,按此计算,2025年非GAAP稀释每股ADS收益为8.09美元。我们延续了强劲的现金流创造势头,第四季度自由现金流达3.8亿美元。2025年全年自由现金流超过9.4亿美元。 2026年财务指引:我们预计百悦泽®今年的营收将持续强劲增长,并继续保持全球领先地位。我们预计美国市场的需求将继续保持强劲增长,且净价将相对稳定。预计所有市场均将实现增长,并将受益于在世界其他重要市场的持续全球扩张。百悦达®和百赫安®产品上市初期将带来一些贡献。我们预计2026年总收入将在62亿至64亿美元之间。在对2026年的季度分阶段进行财务建模时,我们预计2026年第一季度的季节性规律和发货周数与2025年第一季度观察到的情况类似,因此我们认为在此期间考虑同比增长率会更有 意义。我们的GAAP毛利率预计将维持在80%区间的高位,这得益于产品组合优化以及去年实施的效率提升措施在全年持续发挥作用。预计GAAP经营费用将在47亿美元至49亿美元之间。此等投资力度确保我们能够充分把握商业化及后期研发管线所蕴含的全部价值。GAAP经营利润预计为7亿至8亿美元,非GAAP经营利润预计为14亿至15亿美元。在其他收入和费用方面,我们预计费用将在2,500万至5,000万美元之间,其中包括与Royalty Pharma协议相关的利息费用。关于所得税,我们历来都采取估值准备金的做法,即对累计的递延所得税资产都会计提准备金。鉴于我们近期的业绩表现,我们认为有足够的积极证据支持在2026年确认其中部分资产。具体时间和规模尚不确定,但我们相信,一旦确认,潜在的资产转回将为所得税准备带来显著的税务收益。我们将在年内持续更新所得税相关信息。公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展: 百济神州2025年的研发工作卓有成就。这一年是索托克拉的突破之年。中国是全球首个获批的国家,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)和CLL。此外,复发/难治性MCL的注册申报正在美国和欧盟接受审评,预计今年上半年将获得FDA批准。BTK降解剂稳步推向注册性试验。2025年,我们启动了三项3期试验,包括一项与匹妥布替尼的头对头试验。我们在实体瘤领域也取得了重大进展。百泽安®与 泽尼达妥单抗和化疗联合治疗方案治疗HER2阳性胃癌的3期试验取得积极数据读出结果。下一轮创新浪潮已经来临。仅在2025年一年,我们就完成了5款新产品的临床概念验证。在过去两年中,我们已将17个新分子实体推进到临床阶段。 2026年标志着百济神州研发创新开启新纪元。最初十年间,我们从零开始建设。即使力量有限,我们研发出了两款突破性药物:百悦泽®和百泽安®,并证明了百济神州能够以自身最高水平进行创新。第二篇章是过去五年间的规模扩展和能力准备。我们投入大量资源构建了强大的发现引擎,打造出真正具有差异化的全球临床研发快车道,将百济神州从一家仅能取得零星胜利的公司转变为有能力持续取得成功的公司。如今,我们比以往任何时候都更有能力持续推出创新成果。我们在未来三年将关注四个重点。首先,我们将依托三款基石性药物强化我们在CLL领域的领先地位。其次,我们将扩展血液恶性肿瘤治疗领域,包括惰性和侵袭性淋巴瘤以及急性髓系白血病(AML)。第三,我们将通过内部创新和外部伙伴关系,将百济神州打造为实体瘤领域的领导者,在三个战略选择的肿瘤亚型中占据领导地位。最后,我们计划推进一至两款具有潜力的免疫学核心产品进入注册阶段。我们历时15年建立起CLL药物资产。我们相信,我们能够在其他疾病领域加快步伐并取得更出色的成果。凭借更大规模和更强的紧迫感,我们能惠及远超以往的更多患者。 公司制定全面注册计划,涵盖所有初治和复发CLL患者群体。在CLL领域,当前百悦泽®已获批用于初治和复发/难治性患者,这为我们打下坚实基础。展望未来,百悦泽®将作为一线治疗中的基石性治疗,可用于持续治疗,也可与索托克拉联合用药,为倾向接受固定疗程的患者提供潜在同类最佳的固定疗程治疗方案。在复发和难治性情况下,百济神州将提供基于BTK-CDAC的疗法。基于2期单臂研究结果,我们认为BTK-CDAC持续治疗单药方案最快可能在明年获得加速批准。目前三项3期研究正在进行,旨在获得强有力证据证明其优于现有的标准治疗方案。此外,我们相信BTK-CDAC与索托克拉联合用药有望为复发/难治性患者提供同类最佳的固定疗程治疗方案,兼具良好的有效性、安全性和便捷性。正计划开展3期研究。最后,我们还在研发另一种固定疗程治疗方案,将索托克拉与抗CD20抗体联合用药,目前该方案正在一项3期研究中与维奈托克进行头对头试验。 公司扩大开发CLL以外适应症,持续加深血液肿瘤领域领先优势。推进三款血液肿瘤基石性药物在CLL以外适应症领域的研发。这些分子已在多种B细胞恶性肿瘤中展现出强效活性,包括套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。我们尤其期待预计今年上半年的泽布替尼联合利妥昔单抗治疗初治套细胞淋巴瘤的3期试验期中分析结果。如果试验成功,这将有望成为该治疗领域的首个无化 疗治疗方案。此外,我们正将索托克拉治疗扩展至多发性骨髓瘤领域,计划在今年年底前启动一项联合CD38抗体和地塞米松的关键性3期研究。 2026年在血液肿瘤领域我们不仅专注于BTK和BCL2,还会扩展至其他作用机制。新一批产品正进入临床阶段,以我们自主研发的即用型iPSC来源γδT细胞疗法为先导。该疗法经过十