《中国创新药蓝皮书（2025）》报告第一章

一、中国创新药行业快速发展 自2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（“44号文”）以来，中国创新药行业经历了深刻的战略转型与系统性重构，实现了从“仿制为主”向“创新引领”的历史性跨越。过去十年间，在政策红利、市场需求、资本投入和技术创新的多重驱动下，中国已成功构建起覆盖研发、审评、支付、应用全链条的创新药产业生态体系。 一是，政策改革引领产业生态重构。以药品审评审批制度改革为起点，中国通过建立药品上市许可持有人（MAH）制度、加入国际人用药品注册技术协会（ICH）、优化优先审评审批通道等系列举措，显著提升了监管体系的国际化水平和审评效率。2017-2024年，1类新药临床试验申请（IND）数量由2017年的208个增长至2024年的1263个；同期获批上市的1类创新药数量增长超4倍，2024年达48个，审评积压问题得到根本性解决。另外，知识产权保护体系的完善，包括专利链接制度、专利期限补偿等政策的落地，为创新提供了稳定的制度保障。 二是，研发创新实现量质齐升。一方面，中国在全球医药创新格局中的地位显著提升。截至2024年底，中国企业研发的活跃创新药数量达3575个，规模位居全球首位；在研管线数量达7032项，全球占比29.5%，位居第二。另一方面，创新质量实现跨越式发展，首创（FIC）药物占比从2015年不足10%提升至2024年的30%，中国首发新药全球占比从4%增长至38%。生物制品在创新药中占比持续提升，2024年达到48.93%，抗体药物、细胞与基因治疗等前沿领域快速发展。 三是，市场需求与支付体系持续优化。一方面是需求端人口老龄化加速（65岁以上人口占比达15.6%）和疾病谱变化推动临床需求增长。另一方面是支付端，首先是医保基金稳健运行（2024年累计结存5.31万亿元）为创新药支付提供基础支撑，通过“一年一调”的动态调整机制，90%的创新药在获批2年内纳入医保，实现“以价换量”的商业化闭环。其次是“双通道”政策、商业健康保险等多元支付体系的构建，有效提升了创新药可及性。 四是，资本支持经历周期性优化。创新药领域投融资经历高速增长至理性调整的周期变化。 2021年一级市场融资达到峰值270.5亿美元，随后进入调整期，资本更加聚焦具有临床价值和核心技术优势的项目。2025年以来，随着政策利好释放和License-out交易活跃（上半年达608亿美元），市场呈现回暖迹象。长三角、珠三角等产业集聚区成为创新药企融资高地。 中国创新药的未来必将向高质量发展迈进。面向“十五五”，中国创新药行业将在国家战略指引下，聚焦源头创新和全球化发展。随着《全链条支持创新药发展实施方案》等政策的深入实施，行业将加速从跟随创新向源头创新转型，从医药制造大国向医药创新强国迈进。通过加强基础研究、优化创新生态、拓展国际市场，中国有望在全球医药创新格局中扮演更加重要的角色，为全球患者提供更多“中国方案”。 1.1中国创新药行业发展概况 创新药通常指含有新的结构明确的活性成分，具有全新作用机制或针对新靶点/适应症的药品。其主要类别包括小分子化学药、大分子生物药（如单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物等），以及细胞与基因治疗（CGT）、核酸药物等特殊类型创新产品。与传统仿制药相比，创新药最显著的特征是“高投入、高风险、长周期、高回报”：其研发周期通常超过10年，单个药物研发成本可达数十亿美元，临床阶段成功率普遍低于10%，但一旦成功上市，往往能凭借其临床优势和专利保护，创造可观的市场价值。 根据创新层级和临床价值，创新药通常可分为首创（First-in-class，FIC，针对全新靶点或机制）、同类最优（Best-in-class，BIC，在同类药物中疗效或安全性更优）以及改良型新药（Me-better，在已有药物基础上进行优化）等类别。 以2015年8月国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（即“44号文”）为标志，中国创新药行业开启了高速发展的新阶段。此后十年（2015-2024年），被视为中国生物医药产业实现从“仿制为主”向“创新引领”战略转型的关键时期。第一阶段（约2015-2020年），在市场需求、政策红利和资本涌入的共同驱动下，我国初步构建并完善了支持创新药发展的政策体系。第二阶段（约2021-2023年），行业在经历初期快速发展后进入调整与整合期，一方面是医保谈判和带量采购常态化使创新药定价和市场准入面临压力，倒逼企业追求真正差异化创新，另一方面是资本市场遭遇寒冬，企业从会“讲故事”转向注重现金流管理和商业化能力建设，而License-out（海外授权）成为现金流来源和价值实现的主要方式。第三阶段（2024年至今），行业逐步进入更加注重临床价值和可持续发展的理性发展新阶段，研发立项开启以 临床价值为导向，出海成为验证创新价值的重要途径，而在国家层面推出了“创新药全链条支持计划”，旨在从源头培育高价值原始创新，持续优化监管框架，改善市场准入机制，并强化金融支持。 在这一系列政策的系统推动下，中国创新药行业取得了显著进展。一方面，研发管线迅速扩容，2024年，中国进入临床研发阶段的创新药数量已突破1250种，规模位居全球前列，显著超越欧盟，并逐步逼近美国（约1440种）。同时，药品审评审批效率大幅提升，根据国家药监局发布《2024年度药品审评报告》，2024年获批上市的1类创新药达到48个，较2018年增长超过4倍。进入2025年，创新药上市势头依然强劲，显示出行业持续的创新活力。另一方面，创新药的商业化开始迎来收获期，2025年上半年多家企业扭亏为盈。这表明我国创新药行业已驶入快车道，开始成为医药产业升级的核心驱动力，而中国正加速从“仿制药大国”向“创新药强国”迈进。 1.2中国创新药行业发展受市场需求与支付端扩容驱动 我国创新药行业发展的驱动因素主要从需求端和供给端两个维度进行分析。从需求端看，人口老龄化加速、以及慢性病与恶性肿瘤患病率不断提升，促使居民对创新药的需求不断增加；而从支付端分析，医保基金收支逐年增长，并多年总体运行稳健，为创新药支付创造了条件。 1.2.1我国已进入深度老龄化社会 近十多年来，我国65岁以上老龄人口占比快速提升，老龄化问题日趋严峻。 根据国家统计局《2024年国民经济和社会发展统计公报》，截至2024年末，全国人口为14.08亿人，比上年末减少139万人。其中，65岁及以上人口为2.20亿人，比上年末增加347万人，占人口总数的15.6%。按照世界卫生组织（WHO）的划分标准，65岁及以上人口占比超过14%即进入深度老龄化社会。因此，我国已处于深度老龄化社会阶段，并正朝着超老龄化社会（65岁及以上人口占比超过20%）迈进。 老年人是药品消费的主要人群，老年人口数量和比重的增长将提升对药品的需求，成为心脑血管疾病、糖尿病等药品市场增长的重要影响因素。 数据来源：国家统计局《国民经济和社会发展统计公报》、中康产业研究院 1.2.2居民患病率不断提升 首先，从总体的患病率来看，我国居民患病率在不断提升。一方面是两周患病率，国家卫健委《2024中国卫生健康统计年鉴》显示，2018-2023年城乡人口两周患病率持续增长，尽管增速相比2013-2018的有所减缓，但农村两周患病率在2023年首次超过了城市。另一方面是慢性病患病率，近五年城乡居民慢性病患病率持续上升，增幅有所减缓，但是农村的增长幅度大于城市，在2018年农村慢性病患病率首次超过城市，到2023年差距进一步扩大，慢性病患病有向农村地区延伸的趋势。 数据来源：国家卫健委《2024中国卫生健康统计年鉴》、中康产业研究院 其次，从主要疾病死因构成看，2021年城市居民死亡率居前三位的疾病分别为心脏病、恶性肿瘤和脑血管病。其中，心脏病死亡率升至首位，为165.4/10万。农村居民方面，第一位同样是心脏病，脑血管病和恶性肿瘤分居二三位。城乡居民前十主要疾病种类一样，仅有位次的区别。 在恶性肿瘤方面，据国家癌症中心发布的《2022年中国恶性肿瘤流行情况分析》统计，肺癌的死亡率仍高居第一位，其次是肝癌、胃癌、结直肠癌等。 根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）2024年在《CA：A Cancer Journal for Clinicians》杂志发表的2022年全球恶性肿瘤统计报告，2022年全球估计新发癌症病例约1996.5万例，死亡病例约973.7万例。其中，中国的癌症新发和死亡病例数均位居全球首位。2003-2015年，我国恶性肿瘤总体标化5年相对生存率从30.9%上升至40.5%，但主要恶性肿瘤患者的五年相对生存率仍普遍低于美国，患者治疗后的生活质量也有待提高。而创新药在传统的手术、放化疗之外能够提供新的治疗思路，联合疗法、辅助疗法等治疗方式变革也有助于提升患者生存率，由此催生了国内患者对创新药物和创新疗法的强烈需求，也对医保基金提出了更多需求。 1.2.3医疗保险基金持续稳健增长 国家医保局公布的数据显示，2024年，基本医疗保险基金（含生育保险）总收入3.49万亿元，总支出2.98万亿元，年末累计结存5.31万亿元。具体来看：职工基本医疗保险基金（含生育保险）收入2.37万亿元，同比增长3.5%；支出1.91万亿元，同比增长7.6%；年末累计结存4.49万亿元（其中统筹基金累计结存3.04万亿元，个人账户累计结存1.45万亿元）。城乡居民基本医疗保险基金收入1.12万亿元，同比增长11.2%；支出1.07万亿元；年末累计结存0.82万亿元。总体而言，2020年至2024年医保基金累计结存保持增长趋势。 医保基金结余是医保制度运行平稳的保障，基金结余的增长也意味着基金抗风险能力的增强。2023年新冠疫情结束后，医保基金支出将更多地向常规化领域转移。一方面，肿瘤和慢病领域患病人数持续攀升，患者对创新药的需求显著增强；另一方面，广阔的疾病治疗市场促使药企加大对创新药的研发和推广，共同推动创新药成为了继手术和放化疗等传统手段之外的重要药物治疗方式。然而创新药研发成本高昂，导致患者的治疗成本高，而医保报销则能够在很大程度上缓解患者的支付压力。医保基金的稳步增长理论上能够覆盖更多适应症和高价创新药，为创新药企业销售打开通道，对我国创新药行业的健康发展有重要意义。 1.2.4商业健康险是创新药支付端的重要补充 因为创新药价格较高，而基本医保基金的承载能力有限，因此，除基本医保基金外，创新药支付端另一个重要的抓手是商业健康险。我国商业健康险主要由医疗险、疾病险、护理险、失能险等构成。近年来商业健康保险发展较快，根据保险业协会数据，健康险保费收入由2015年的2410.47亿元增长至2023年的9035亿元，2015-2023年复合增长率17.96%。2023年我国健康保险密度为640.93元/人，是2013年7.72倍。但目前商业健康险对创新药的支付偏低。根据《2025年中国创新药械多元支付白皮书（精编版）》数据，2024年，在我国创新药械的支付结构中，医保基金支出约占43.83%，个人现金支出占48.52%，商业健康保险赔付仅占7.65%，比起欧美等发达国家和地区15-20%的占比仍有差距。为此，近年我国不断出台促进商业健康险发展的政策，为创新药支付准入、扩大健康保险覆盖面等方面提供重要支撑，从而提高创新药 的可及性。 综上所述，人口年龄结构、患病率和支付端等基本环境的变化是影响我国创新药政策的主要因素。 1.3政策大力支持中国创新药发展 在2015至2024这十年间，中国创新药政策经历了一场由国家战略驱动的深刻转型。由于政策、监管、市场、医改、反腐等多方面因素的影响，在创新药改革开始时的2015年，药品审评积压超过2万件、低水平仿制占比较高、创新药研发动力不足等结构性矛盾，当时正制约着中国生物医药产业的发展。而以“7.22”临床试验数据自查核查为序幕，政府出台了多项跨部门的协同政策，从市场准入、临床监管、审评审批注册及专利政策等方面开展深