2025年度临床试验综述：创新、监管与可持续

2025年版：创新、监管与可持续 2025年10月 Shannon Fisher肿瘤学副总监Heidi Chen研究与商业服务副总监 年度临床试验综述 目录 引言：总体试验活动3按治疗领域划分的临床试验活动5试验活动阶段92024年临床试验启动的主要疾病领域11罕见病试验132024年临床试验启动的主要企业申办方19十大最活跃申办方的主要疾病领域分布21试验活动地域分布概览23按国家和治疗领域划分的临床试验26临床试验展望：人工智能、多样性与试验设计29结论性观点31参考文献32作者介绍33 年度临床试验综述 引言：总体试验活动 欢迎查阅《2025年度临床试验综述报告》。2024年，多重因素的交织影响促使全球试验启动策略发生转变。影响因素包括：新冠疫情后试验数量的自然回落、骤然升级的以色列-哈马斯冲突、仍在持续的俄乌战争，以及美国新政府推出的全新监管法规。在全球监管层面，对多元化、公平与包容性的要求正持续加强，推动临床试验设计在种族、性别、性别认同及地域代表性等方面不断完善与拓展。此外，在临床试验的受试者招募、数据审阅与共享以及适应性设计环节，人工智能与机器学习模型的应用已成为重要推动力。 截 至2025年6月 ，Trialtrove共 收 录 并 分 析 了10,503项在2024日历年度披露启动日期的I–III期临床试验（涉及至少一种研究药物），详见表1。 如表1数据显示，2023至2024年间，全球临床试验启动总数增长5.5%，虽低于2022至2023年间9.4%的增幅，但仍呈现稳定扩张态势。从申办方构成来看，制药企业仍是临床研究的主导力量。2024年，由药企发起的临床试验占总量的67%，但年度增长率仅为3.6%，较2023年11%的增幅明显放缓。这一增速回落，在一定程度上反映出行业整体活跃度有所减弱。 遵循本系列年度报告的固定体例，本综述系统梳理了2024年度启动的I–III期临床试验，重点从治疗领域、疾病类型、申办方结构与地域分布等维度，与历年同期数据展开对比分析。 年度临床试验综述 在过去四期《临床试验综述》中，我们持续追踪了COVID-19相关试验的演变动态及其对其他治疗领域的溢出效应。整体来看，相关试验数量在2020年步入下行区间，虽于2021年出现短暂回升 ， 但 至2022年 再 次 呈 现 下 降 趋 势 。随 着COVID-19相 关 试 验 影 响 的 逐 渐 消 退 ， 由 非COVID领域药企发起的临床试验在2023年实现了14%的显著增长；而到本年度，该领域增长趋于平稳，增幅为5.4%。 表2数 据 进 一 步 表 明 ，2022至2024年 间 ，COVID-19试验的启动数量持续下降，至2024年已不足100项，标志着由疫情引发的临床研究特殊周期已基本结束。 为拓展研究范围，我们将深入分析治疗领域、疾病类型、申办方和地域分布以探寻更多趋势。 年度临床试验综述 按治疗领域划分的临床试验活动 各治疗领域的增长呈现不均衡态势，其中肿瘤学、中枢神经系统及自身免疫/炎症性疾病领域处于领先地位。 心血管领域试验在2024年以15.6%的增长率位居各治疗领域之首，尽管相比2023年29.7%的高速增长有所放缓，整体发展态势依然稳健，其研发份额占总量的10.3%。该领域的持续潜力，部分源于面向老年人群的新型基因疗法与创新药物的不断涌现。 如图1所示，肿瘤学领域的试验启动数量持续位居首位，占全部试验启动总量的37.2%，表明其仍是全球临床研究的核心方向。该领域的进展主要得益于免疫治疗、T细胞疗法、抗体偶联药物、双特异性抗体以及放射性药物等方向的持续突破。然而，肿瘤试验的增长率已从2023年的9.5%回落至2024年的5%，增长速度有所放缓。 与此同时，传染病领域试验则因COVID-19相关研究的减少，增长率下降13.6%，排名从第二位回落至第五位。尽管针对抗菌素耐药性的变革性疗法仍是长期关注重点，但在疫情后阶段，该领域整体研究在规划与启动环节仍受到持续影响。此外，泌尿生殖系统疾病的研发活动在2023至2024年间亦呈现下滑趋势。 中枢神经系统（CNS）领域在2024年以14.7%的增长率成为第二大研发热点，占全部试验启动量的15.7%，反映出在疼痛、抑郁症及阿尔茨海默病等方向的研发活动持续活跃。根据世界卫生组织数据1，神经系统疾病已成为全球健康损失与残疾的主要原因之一，我们预期该治疗领域在未来将继续维持其强劲的增长势头。 代谢/内分泌领域在2024年继续保持12.5%的总体研发份额，与去年持平。该领域的稳定表现主要得益于GLP-1类药物在肥胖症与2型糖尿病治疗中取得的成功，以及未来改良剂型的持续研发推进。在份额保持稳定的同时，其年增长率从前一年的20.4%回落至5.6%，呈现出更为温和的增长态势。预计未来该治疗领域的竞争将日趋激烈。 与此同时，自身免疫/炎症性疾病领域在2024年也实现14.6%的显著增长，占总试验启动量的14.8%。随着细胞疗法，尤其是CAR-T疗法，逐步从肿瘤学扩展至自身免疫疾病领域，其在狼疮、多发性硬化症等适应症中展现出潜在的革命性治疗突破。 眼科治疗领域在2024年研发规模整体保持稳定，但增长较为温和，全年仅实现0.5%的微幅增长。 年度临床试验综述 年度临床试验综述 值得注意的是，在药企发起的临床试验中（图3），肿瘤学领域虽仍保持领先地位，但其研发份额同比下降4.9个百分点，当前占比为30.3%。 自身免疫/炎症领域位列第二，占研发总量的17.3%；中枢神经系统领域紧随其后，占比15.5%。 年度临床试验综述 图4呈现了2023–24年度各治疗领域药企发起的试验启动量的变化情况。从增长表现来看，自身免疫/炎症（18.9%）、中枢神经系统（13.5%）与心血管领域（12.8%）增幅最为显著。在自身免疫/炎症领域，CAR-T细胞疗法于肿瘤学中积累的成功经验正逐步转化应用于自身免疫疾病，为该领域拓展了新的研发方向。心血管领域的强劲增长，则主要受益于人口老龄化所带来的疾病负担加重，以及临床策略向预防性治疗的持续倾斜。 此外，以英克西兰（乐可维）为代表的RNA新型靶向疗法潜力显著。它们直指疾病的生物学病因，有望实现根本性治疗，而非停留于症状控制。降幅最为显著的是肿瘤领域（-4.9%）与泌尿生殖系统疾病领域（-4.8%）。 数据来源：Trialtrove，2025年6月 年度临床试验综述 试验活动阶段 整体上，2024年各阶段临床试验管线保持健康发展，I期、II期与III期试验数量均实现增长。图5以标准化视图呈现了各阶段试验在年度总量中的占比分布。从占比来看，I期试验年度间变化轻微，可能反映早期研发管线活跃度趋于平稳。然而，II期试验数量显著提升14.3%，III期试验亦实现12.7%的可观增长， 表明已有相当数量的候选药物成功跨越早期研发阶段，进入关键临床验证期。正如Ian Lloyd在《2025年制药研发年度回顾》中所指出：“更多药物进入III期阶段，预期将延续近十年来我们目睹的新药上市浪潮，这无疑是一个积极信号。”³3 年度临床试验综述 根 据 各 研 发 阶 段 中 治 疗 领 域 的 分 布 情 况 （ 图6），可见多数治疗领域在I期与III期试验的构成上相对均衡。值得注意的是，中枢神经系统、感染性疾病、代谢及心血管领域的I期试验数量约为II期的两倍，提示其研发管线整体前移，处于较早探索阶段，但也可能伴随更高的早期损耗风险。 在II期研发活动中，肿瘤学领域最为活跃，占据该阶段试验总量的42%。心血管、泌尿生殖及眼科是仅有的三个从II期到III期试验数量呈现正向增长的领域。 年度临床试验综述 2024年临床试验启动的主要疾病领域 在III期研发阶段，主要疾病的排名在2024年出现一定变化。非小细胞肺癌由2023年的II期阶段成功推进，在本年度位列第一；呼吸道感染位居第二，乳腺癌与疼痛（伤害性）并列第三。相比之下，2023年排名首位的2型糖尿病在2024年下滑至第四位。值得关注的是，该疾病在I期临床试验中启动项目数量仍居首位，显示出针对新疗法与改良剂型的早期研发投入持续活跃。 根据我们对年度临床试验活动主要疾病领域的持续 分 析 （ 图7） ，2024年 非 小 细 胞 肺 癌（NSCLC）再度成为试验启动数量最多的疾病领域，乳腺癌则由去年第三位上升至第二位。在十大疾病排名中，肿瘤相关疾病占据五席。 另一方面，2型糖尿病的排名从第2位降至第4位。值得关注的是，该疾病在I期试验启动数量上位居第一，高血压和呼吸道感染紧随其后，表明这些疾病领域已有新一代药物进入早期研发阶段。 随着新冠疫情的结束，新冠肺炎未进入2024年整体十大疾病试验启动榜单；胰腺癌本年同样未进入该榜单。 食管癌于2024年首次进入试验启动数量前十的疾病榜单，从2023年的第12位升至第9位，反映出罕见病领域的药物研发持续取得进展，临床关注度不断提升。与此同时，在胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物研发热潮的推动下，肥胖症的排名从2023年的第24位大幅跃升至2024年的第10位 。正 如 相 关 评 论 所 指 出 的 ，“诺 和 诺 德 的Ozempic®/Wegovy®（ 司 美 格 鲁 肽 ） 与 礼 来 的Mounjaro®（替尔泊肽）显然正推动抗肥胖药物的研发热潮。”3 年度临床试验综述 肥胖症试验启动数量实现年度最大跨越，从第21位显著跃升至第6位。 在药企发起的试验中，胰腺癌位列第10位，血脂异常排名第8。 年度临床试验综述 罕见病试验 罕见病试验的启动数量在近年呈现值得关注的动态趋势。根据Trialtrove的分类标准，罕见病定义为在欧盟患病率低于1/2000，或在美国患病人数少于20万（约占总人口1/1600）的疾病。 2025年，该机构召开了首届“罕见病创新、科学与探索”系列会议，重点探讨罕见病药物研发中的关键挑战与前沿议题。 2024年，美国FDA批准的新药中有52%用于治疗罕见病。5与之呼应的是，我们的《2025年制药研发报告》显示，罕见病在研药物已达7,721种，同比增长7.4%，以整个研发管线角度从31.5%提升至32.3%（接近三分之一）。3 该领域试验启动数量于2021年达到峰值后曾出现回落，至2024年重新回升，占总体试验活动量的30%。Norstella在《罕见病药物开发破局之道》报告中指出：“人工智能与数据共享平台正在加速药物发现进程，并有效降低罕见病研发中的不确定性。”4与此同时，美国食品药品监督管理局与欧洲药品管理局正积极推动真实世界证据在审评中的应用，使得更多罕见病药物能够基于较小规模的数据集获得批准。 中国国家自然科学基金委员会已启动罕见病研究专项资助计划，科技部亦批准成立“复杂与罕见病国家重点实验室”。 一项值得关注的数据：罕见病试验的资金来源基本由企业（48%）与学术机构（52%）平分 2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）成立了罕见病创新中心，旨在加强生物制品评价与研究 中 心 （CBER） 和 药 物 评 价 与 研 究 中 心（CDER）之间的跨部门协作与审评一致性。 年度临床试验综述 年度临床试验综述 与往年相同，罕见病研发活动仍高度集中于肿瘤学领域，前十位罕见病均属该范畴。非霍奇金淋巴瘤（NHL）的试验启动数量继续位居首位，食管癌位列第二（详见表5）。 胰腺癌由第二位降至第三，头颈癌与急性髓系白血病（AML）进入前五。而肝癌因2024年启动试验减少，排名从第五位降至第七。 年度临床试验综述 观察表6所示的非肿瘤罕见病适应症，该领域研发管线呈现更高多样性，疾病间竞争也更为显著。肌萎缩侧索硬化（ALS）试验启动数量居首，较2023年增长超过一倍，但仍不足肿瘤领域排名第十的适应症——多发性骨髓瘤试验数量的一半。硬皮病表现尤为突出，从2023年的第10位跃升至2024年的第2位。 去年位居首位的免疫性血小板减少症（IT