解锁消费者洞察：科学RWE调查的战略作用

解锁消费者洞见 科学RWE调查的战略作用 沃尔克·斯皮茨尔, 总裁, 全球研发/RWE服务与思想领导力, IQVIA消费者健康 伊内斯·罗查, 副总监, 全球研发/研发效能服务与思想领导力, IQVIA 消费者健康 艾达·加吉耶娃, 消费者健康 RWE 和索赔负责人，亚太卓越中心，IQVIA 消费者健康 目录 123456667899101011111112引言设计科学现实世界证据消费者调查—方法，验证度量，以及偏差减少科学RWE调查研究带来更可信的研究验证的结局测量和有意义的结果减少偏差—抽样、仪器和分析方案非处方药和膳食补充剂的科学RWE调查具有很高的价值增强可信度和信任监管和广告合规广告宣称与真实世界证据研究中食品补充剂和功能性食品的视角非处方药视角下的广告声明和真实世界证据研究RWE用于获取客观洞察力和产品开发建立科学声誉使用科学RWE证据进行HCP参与科学RWE对零售商、分销商和商业伙伴的价值通过科学RWE驱动公共关系和消费者教育科学RWE调查也支持内部战略和利益相关者的一致性财务影响与投资回报率(ROI)结论 引言 在非处方药（OTC）药品、食品补充剂和其他消费者健康类型产品领域，证据生成方法的选择是决定研究结果可信度及其潜在监管和商业影响的关键因素。证据生成的范围很广，从随机对照临床试验（RCTs）到实用性和低干预性研究，再到真实世界证据（RWE）设计以及真实世界数据（RWD）来源的（分析）。图1）。针对特定研究问题及预期应用结果，必须确定适用的方法论。 这类调查能带来更高的价值。与通常旨在生成内部营销洞察的PMR不同，科学设计的RWE调查能产生经得起外部审视的高质量数据，支持更稳健的声明开发，并就消费者、医疗保健专业人士（HCP）和行业合作伙伴等不同利益相关者进行沟通，甚至在研究和产品类别允许的情况下，在监管层面也具有价值。 在我们的近期系列白皮书中，我们探讨了真实世界证据方法如何加强可信且有据主张的开发。1本文我们将更详细地说明，为什么一种科学严谨的真实世界证据（RWE）方法不仅超越了标准pmr方法的能务，而且为公司、消费者和医疗保健专业人士（hcps）带来了具有重大价值的研究成果。通过这样做，它产生的证据可以被战略性地应用，以支持有充分依据的营销声明，从而增强可信度并创造可持续的竞争优势。 近年来，特别是其中一种方法在全球市场支持营销声明方面表现出持续的成功。科学设计的RWE消费者调查初看之下，该方法可能类似于初级市场研究（PMR），使用调查来捕捉消费者洞察。然而，当根据严格的方案进行，结合经过验证的问卷，并满足同行评审发表的标准时， 诸如“连续六个月定期使用这种食物补充剂可以提高关节柔韧性X%。”2 设计科学RWE消费者调查—方法论、验证措施和偏差减少 横断面研究是在某个时间点收集特定人群数据的研究，它无法建立因果关系，但对于识别患病率、使用模式和关联性非常有效。它们在评估人群中的更广泛趋势或变量之间的关联性方面效率很高，因此适用于一般性声明，例如“使用这种补充剂的消费者报告更高的能量水平”或“X%的用户对产品表示满意”。这些声明是基于观察到的关联性，而不是纵向效果的证明。 一项科学设计的调查遵循高标准的设计和执行，反映了临床研究中常见的某些原则。此类调查应与其他研究一样，以严谨的态度进行，包括详细的方案制定、纳入/排除标准、在数据收集开始前预先设定的样本量计算以及统计分析计划。理想情况下，这涉及使用经过验证的问卷，例如在临床上经过验证的评估（COAs），这些评估被证明能够衡量其预定的结构，并避免临时性或诱导性问题。适当的功效分析和考虑潜在的失访率可确保研究具有足够的功效，从而增强其结果的可靠性。数据收集方法应与研究目标保持一致。 回顾性问卷，要求参与者回忆过去的产品使用和结果，可以整合到横断面或其他研究设计中。它们尤其能支持特定主张，特别是当回忆期较短且结果定义明确时，但需要仔细考虑回忆偏差，并且通常比前瞻性方法提供较弱的因果关系推断。然而，在许多情况下，它们可以提供足够稳健的证据来支持某些直接引用消费者自身报告经验的主张信息。典型的例子有“10个人中有8人说产品每天使用比偶尔使用效果更好”或“超过85%的用户会向朋友推荐该产品”。1 队列研究，例如，通过追踪一个特定群体随时间推移，捕捉结果如何随产品使用而变化。通过在多个时间点测量相同个体，他们可以建立暴露与效应之间的时间关系，从而比横断面快照得出更强的因果推断。这使得它们特别适用于 相比之下，一项标准的PMR研究通常缺乏透明度、方法论严谨性以及外部验证，这些是使其具有同等分量所必需的。虽然这类研究可以提供有价值的内部见解，但它们通常对关键利益相关者（如医疗保健专业人员或知识渊博的消费者）来说说服力较弱，后者期望的证据能够经受严格评估。 科学RWE调查研究带来更可信的研究 由于采用了科学的方法，经过精心设计的调查结果可以发表在同行评审的期刊上，这大大提高了它们的可信度。在一家声誉良好的科学期刊上发表，表明这些发现有助于更广泛的知识体系，并且数据是稳健的、方法上可靠的，而不仅仅是受营销驱动的。通过采用科学设计和统计上可靠的调查方法2企业可以生成具有分量证据，用于竞争挑战和法律或监管程序，前提是所声称的内容与产品特性总结（非处方药SmPC）、膳食补充剂法规或其他适用框架相符。 需要注意的是，科学设计的调查在证据强度方面并不等同于临床试验。然而，将科学原理应用于调查设计可以将标准调查从捕捉大量主观见解转变为生成结构化、基于证据的数据。在适当的严谨性下，此类调查在其预期范围内代表了一种有效且站得住脚的研究方法。 验证的结局测量指标和有意义的结果 这些结果衡量的是标准化和明确的构念，例如疲劳程度、疼痛程度、生活质量或情绪健康，而不仅仅是主观、未定义的印象。例如，使用标准化疲劳量表或幸福感指数的多维生素调查所产生的结果，比单一“你感觉更好吗？（是/否）”的问题要有意义得多。经过有效性和可靠性测试的调查问卷能增强结果的信心，而定制化、未经验证的问题则会损害可信度，并使研究结果更容易受到质疑或否定。 虽然pmr调查可以提供广泛的市场洞察，但它们往往缺乏科学设计的调查中包含的临床结果评估（coas）所具有的方法论严谨性和经过验证的测量工具。“coa”是一个总称，指任何测量患者或消费者的症状、精神状态或功能的评估方法。患者报告结果（pros）是coa的一种类型，它完全基于个人的自我报告，无需临床医生或其他人员的解释。 获得经过验证的仪器的途径正在扩大。例如，IQVIA 的 COA 市场平台（见表1) 提供了100多种经过科学验证的问卷，例如SF-12v2®健康调查（用于衡量身体和心理健康指标）或疼痛影响问卷（PIQ-6，评估疼痛对日常生活和情绪健康的影响）。这些工具可以适用于相关的非处方药、保健品或其他消费者健康应用，提供更细致和可靠的成果数据。 COAs包括PROs因其在医疗健康研究中广泛使用，因为它们能够捕捉到关于个人在日常生活中，针对其健康状况和治疗措施所感受到和表现出的结构化且可信的信息。在消费健康领域，它们能够帮助超越临时印象，以产生更一致且与健康状况相关声明更相关的数据。使用经过验证的问卷确保 为了尝试一个产品，参与者可能不知道品牌），或者至少是中性的提问。他们还预先定义了如何处理异常值或不完整响应，并且有一个透明且正确记录的数据质量控制程序。标准的PMR可能更容易受到偏差的影响：引导性问题（有意或无意地措辞以获得肯定的答案）或仅抽样忠诚客户会夸大正面反馈。例如，英国广告标准局（ASA）明确警告称，具有模糊或引导性问题的调查不太可能被作为支持声明的充分证据。3因此，科学方法的中立性不仅带来了更准确的见解，也确保了从数据中得出的任何主张都不会被认为是误导性的。表 2概述了pmr和科学rwe消费者调查研究在方法论上的主要差异。 除了问卷之外，精心设计的调查确保样本能够代表目标人群，其纳入和排除标准反映了产品预期用途。标准可能包括确认相关健康状况或使用模式。在欧盟和英国等市场，监管机构和广告标准机构如果要对声明进行推广，期望样本量足够大且具有代表性。例如，对400名英国消费者进行的随机抽样且适当分层调查，将比从一城市抽取的50名现有客户的快速民意调查更具分量。 减少偏差—抽样、仪器和分析方案 科学协议包括减少偏见的措施——例如在某些情况下实施盲法（如果这是一项调查的话） 监管和广告合规 非处方药和膳食补充剂的科学RWE调查具有很高的价值 科学调查结果可用于制定能与消费者产生共鸣的明确主张，前提是表述准确且符合适用的广告规则。主张必须真实、不具误导性，并有证据支持；禁止夸大（直接或暗示）。例如在英国，“10名客户中有9名会推荐产品A”或“85%的用户在2周后感觉更有活力”这类说法本质上属于调查主张，当其基础研究扎实且主张得到准确报告时（包括适当限定词，如样本量、方法、时间范围和地域）是可以接受的。 在OTC药品和食品补充剂领域，消费者信任和监管合规至关重要，严谨的消费者调查相较于标准PMR方法具有多重优势。 增强可信度和信任 基于科学研究的声明能够增强感知可信度。当食品补充剂品牌引用同行评审的消费者研究时，它表明了一种循证方法。由于许多消费者对宽泛的营销语言既谨慎又怀疑，使用透明、科学的方怯评估获益的文献可能会增加信心（在研究的局限性范围内）。相比之下，“十之九信得过”，尤其是基于简单、未经验证的调查的此类通用声明，更有可能引发怀疑。设计得当并报告的调查结果为沟通提供了更清晰的证据基础，并有助于在一个拥挤的市场中区分产品。 英国广告标准局 (ASA) 对调查声明进行个案评估，并希望样本足够大且设计适当，以支持所声明的声明。4“统计显著性”并非一概而论的要求，但可能取决于主张是如何表述的。 广告宣称与真实世界证据研究中食品补充剂和功能性食品的视角 食品补充剂合规声明措辞示例 在大多数地区，包括欧盟5,英国6，以及美國。7营养产品的健康声称受到严格监管，并且只能使用授权声称（例如维生素D“有助于正常的免疫功能”），在营销中使用。8一项科学严谨的RWE消费者调查不能凌驾于这些法律要求之上，但当其方法论严谨时，它可以提供额外的价值。 维生素B12有助于减轻疲劳和疲倦感。在英国进行的一项为期4周的调查（n=256）中，85%的参与者表示使用产品A后感到疲劳程度减轻。 这个例子之所以有效，是因为： • 授权声明（“维生素B12有助于减轻疲劳和乏力”）的表述与允许的方式完全一致 它可以以经得起监管审查的方式强化允许性声明或一般性陈述。例如，“维生素b12有助于减轻疲劳”这样的授权声明9（在欧洲和英国允许的）可以附带上下文信息，例如“在一项研究中，85%的用户在4周后报告感觉不那么疲劳。”此类数据必须明确标明为消费者报告数据，包括样本量、方法和时间，并避免暗示因果关系或超过授权声明。 • 调查统计数据被明确标识为消费者报告 • 该声明包括限定词：样本量、持续时间、地点 • 没有疾病预防、治疗或治愈的含义 在英国，ASA根据“CAP准则”（非广播广告和直接及促销营销准则）评估与健康相关的广告，该准则管理误导性广告、隐私、环保声明以及药品和健康产品的推广。虽然精心设计的真实世界证据消费者调查不能保证声明的接受，但当补充声明与授权声明保持良好一致并得到可靠数据支持时，可以降低被挑战的风险。每项声明都应在其监管和证据背景下单独进行评估。 主张要么没有得到支持，要么未在英国的健康声明注册中获授权。支持证据是小规模、人口统计范围狭窄的研究和消费者认知数据，被认为不足以支持所提出的特定声明。该广告被禁止以当前形式再次出现。值得注意的是，目前欧盟和大不列颠均没有批准的胶原蛋白健康声明。欧洲食品安全局（EFSA）和欧洲委员会已拒绝胶原蛋白相关声明请求，英国营养与健康声明注册中没有列出任何相关内容，英国广告标准局（ASA）的裁决也强化了这一立场。该案例说明，当主张超过现有证据或超出授权措