基本药物的选择和使用，2025年：第25届世界卫生组织基本药物选择和使用专家委员会的报告，执行摘要

25届世界卫生组织专家委员会关于选择和使用基本药物会议报告摘要

会议概况 25届世界卫生组织专家委员会于2025年5月5日至9日在瑞士日内瓦召开，旨在审查和评估第24版世界卫生组织基本药物模式清单（EML）和第10版世界卫生组织儿童基本药物模式清单（EMLc）的申请。

基本药物的定义和重要性 基本药物是指满足人口优先医疗需求的药物，其选择需考虑疾病流行率和公共卫生相关性、有效性和安全性证据以及相对成本效益。基本药物应在功能完善的卫生系统中始终可用，并提供适当剂型、保证质量和价格个人和卫生系统可负担的药物。

专家委员会的推荐

• 新增药物：专家委员会推荐将20种新药物添加到EML（其中16种为核心清单，4种为补充清单），15种新药物添加到EMLc（其中12种为核心清单，3种为补充清单）。
• 新增适应症：推荐为7种现有药物添加额外适应症。
• 新增剂型：推荐为EML上的19种药物和EMLc上的49种药物添加新剂型。
• 删除药物：推荐从EML中删除3种药物，从EMLc中删除4种药物，以及从EML和EMLc中删除20种药物的特定剂型。
• 不推荐的申请：专家委员会没有推荐24种药物新增药物、新适应症或药物类别。

具体药物推荐

• 麻醉剂、术前药物和医用气体：建议从EML和EMLc中删除乙醚，以强调优先考虑替代吸入性麻醉剂（如七氟烷）的重要性；建议在EML和EMLc中为笑气添加注释，优先通过即时护理钢瓶供应，而不是中央供应（管道）输送系统。
• 神经系统疾病药物：不建议在EML和EMLc中包含risdiplam用于治疗脊髓性肌萎缩症；建议将泼尼松龙的EMLc列表扩展到包括婴儿痉挛症的新适应症；建议添加硬膜外巴氯芬用于治疗与脑瘫相关的痉挛；不建议将卡马西平用于三叉神经痛的新适应症；建议添加依拉培坦、布洛芬和萘普生用于急性偏头痛发作的治疗；不建议将阿米替林或比索洛尔用于偏头痛预防；建议添加曲美他嗪、泼尼松龙和维拉帕米用于丛集性头痛的急性治疗和预防；建议添加sumatriptan、prednisolone和verapamil用于丛集性头痛的急性治疗和预防，同时指出快速流动氧气在该适应症中的关键作用。
• 抗感染药物：建议将莫昔沙星添加到EML和EMLc中，作为ivermectin治疗盘尾丝虫病和淋巴丝虫病的治疗替代方案；建议将arpraziquantel（分散片或口服分散片）添加到EMLc中，用于治疗学龄前儿童的血吸虫病；不建议将imipenem + cilastatin + relebactam添加到EML中，用于治疗由多重耐药微生物引起的感染；建议将分散片剂型的利福平150mg添加到EMLc中，用于儿童结核病预防治疗方案；建议将abacavir + dolutegravir + lamivudine固定剂量复方分散片剂型添加到EMLc中，用于治疗儿童HIV感染；建议从EML和EMLc中删除利巴韦林，作为病毒性出血热的治疗；建议将fexinidazole的EML和EMLc列表扩展到包括治疗成人及6岁及以上儿童第一和第二期人类非洲锥虫病的新的适应症。
• 囊性纤维化药物：建议将elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor固定剂量复方和单一药物ivacaftor添加到EML和EMLc的核心清单中，用于治疗2岁及以上至少有一种F508del突变或另一种响应性囊性纤维化跨膜导电调节因子（CFTR）突变的囊性纤维化患者。
• 免疫调节剂和抗肿瘤药物：不建议将temozolomide添加到EML和EMLc中，用于治疗高 grade glioma（作为单药疗法）、复发或难治性高风险神经母细胞瘤（与irinotecan或topotecan联合使用）、复发Ewing肉瘤（与irinotecan联合使用）或作为其他复发或难治性儿童实体瘤姑息治疗的单药疗法；不建议将panitumumab添加到EML中，用于治疗KRAS野生型转移性结直肠癌；建议将zanubrutinib添加到EML中，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病（CLL/SLL）；建议将pembrolizumab、atezolizumab和cemiplimab作为转移性非小细胞肺癌（≥50% PD-L1表达）的一线单药疗法添加到EML；建议将pembrolizumab作为dMMR/MSI-H转移性结直肠癌的一线单药疗法添加到EML；建议将pembrolizumab与含铂化疗联合使用，作为≥1% PD-L1表达的转移性宫颈癌的一线治疗；建议将blinatumomab添加到EML和EMLc中，用于治疗CD-19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。
• 影响血液的药物：建议将emicizumab添加到EML和EMLc中，用于预防治疗有和没有VIII因子抑制剂的血友病A；建议将植物甲萘醌混合微球溶液剂型添加到EML和EMLc中，用于治疗严重低凝血酶原血症引起的出血；建议将植物甲萘醌混合微球溶液剂型添加到EMLc中，用于预防治疗新生儿出血性疾病。
• 血液制品、凝血因子和血浆替代品：建议从模式清单中删除非病原体减毒（即原生）的冷沉淀蛋白和病原体减毒冷沉淀蛋白，用于血友病A和冯·维勒布兰德病的预防治疗；建议保留非病原体减毒（即原生）的冷沉淀蛋白在EML和EMLc上，作为病原体减毒冷沉淀蛋白的治疗替代方案，用于危及生命的主要出血和快速失血量（例如严重创伤、大手术、产科出血）的情况；建议将血浆来源的凝血因子VIII和IX的当前列表从补充清单转移到EML和EMLc的核心清单；建议将desmopressin的列表从补充清单转移到EML和EMLc的核心清单；建议删除EML和EMLc上血浆来源的凝血因子IX下的凝血因子IX复合物作为方形框列表中的治疗替代方案。
• 心血管药物：建议将含有血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素II受体阻滞剂、长效二氢吡啶钙通道阻滞剂和噻嗪或噻嗪样利尿剂的三联固定剂量复方（FDC）抗高血压制剂添加到EML。
• 皮肤科药物：不建议将ciclopiroxhydroxypropyl chitosannail hydrolacquer添加到EML中，用于治疗成人甲癣；建议将adalimumab和ustekinumab添加到EML和EMLc的补充清单中，用于治疗成人及儿童中重度银屑病；建议将urea和甘油基保湿霜添加到EML和EMLc中，用于治疗特应性皮炎；建议将治疗性广谱防晒霜添加到EML和EMLc中，用于预防有阿尔布明的人的皮肤癌。
• 消毒剂和消毒剂：建议在EML和EMLc上添加次氯酸溶液作为环境消毒剂，与其作为氯基化合物的总体包含分开；不建议将次氯酸溶液用于消毒和伤口护理的局部使用。
• 内分泌疾病药物：建议将prednisolone 1mg片剂添加到EML和EMLc的核心清单中，用于治疗成人及儿童肾上腺功能不全；建议将速效胰岛素类似物（胰岛素lispro、insulinaspart和insulin glulisine及其质量保证的生物类似物作为治疗替代方案）添加到EML和EMLc的核心清单中，用于治疗1型糖尿病、2型糖尿病和妊娠糖尿病；建议将胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂（semaglutide、dulaglutide和liraglutide）和GLP-1和葡萄糖依赖性胰岛素促胰岛素多肽（GIP）双受体激动剂（tirzepatide）添加到EML的核心清单中，作为成人2型糖尿病的附加葡萄糖降低疗法，以及（i）有已建立的心血管疾病（CVD）或慢性肾脏疾病（CKD）；（ii）肥胖（体重指数（BMI）≥ 30kg/m2）对其身体健康和/或生活质量有重大影响；建议将GLP-1和GLP-1/GIP双激动剂添加到EML中，用于治疗没有上述合并症的肥胖成人。
• 免疫制剂：建议将埃博拉和mpox疫苗、乙型肝炎和呼吸道合胞病毒疫苗以及疟疾疫苗添加到EML和EMLc的核心清单中。
• 生殖健康和围产期护理药物：接受了申请中提出的理由，并批准了对模式清单第22.3节的拟议更改。
• 精神和行为障碍药物：不建议将methylphenidate添加到EML和EMLc中，用于治疗儿童和青少年注意缺陷多动障碍（ADHD）；建议将aripiprazole一次月度长效注射添加到EML的核心清单中，用于治疗成人精神分裂症；不建议将brexpiprazole添加到EML中，作为成人重度抑郁症的附加治疗；建议将cytisine（INNcytisinicline）添加到EML的核心清单中，用作帮助戒烟和烟草使用。
• 维生素和矿物质：建议删除碘胶囊，用于预防和治疗碘缺乏。

其他考虑事项

• 儿童基本药物剂型的适龄性：建议对EMLc中药物剂型的适龄性进行更改，以添加新的适龄剂型和强度，删除不可用或不适龄的剂型和强度，以及其他拟议的清单修改。
• AWaRe（获取、观察、储备）定义、分类和抗生素重新分类的修订：专家委员会建议对当前AWaRe定义进行修订，用于AWaRe分类和将AWaRe抗生素添加到模式清单中的标准；建议将当前未包含在WHO AWaRe分类数据库中的抗生素进行分类；建议将cefpoperazone + sulbactam从“不推荐”重新分类为AWaRe观察组。
• 纪念2027年WHO基本药物模式清单50周年：专家委员会强调了2023年在日内瓦举行的关于修订基本药物模式清单更新程序的会议的报告，并欢迎和批准了会议期间出现的关键信息，包括加强EML与相关WHO指南和产品的协调和整合，改进与药物选择相关的传播策略，制定优先考虑疾病领域和药物的结构化流程，改进EML选择中价格、成本和成本效益信息的程度和质量，以及现代化和调查可以帮助选择过程的资源。
• 提高EML申请的质量：专家委员会注意到当前正在评估的申请质量普遍有所提高，尽管申请之间仍存在相当大的差异。

结论 专家委员会的推荐旨在帮助各国优先考虑最关键的药物，并通过简化采购和分配、支持更理性或适当的处方和使用以及降低医疗系统和患者成本来改善药物的可及性。