2025年临床试验最佳实践指南

临床试验最佳实践指南 临床试验最佳实践指南[Guidance for best practices for clinical trials] ISBN 978-92-4-011198-1（网络版）ISBN 978-92-4-011199-8（印刷版） ©世界卫生组织2025年 保留部分版权。本作品可在知识共享署名—非商业性使用—相同方式共享3.0政府间组织（CC BY-NC-SA 3.0 IGO;https://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/3.0/igo/deed.zh）许可协议下使用。 根据该许可协议条款，可为非商业目的复制、重新分发和改写本作品，但须按以下说明妥善引用。在对本作品进行任何使用时，均不得暗示世卫组织认可任何特定组织、产品或服务。不允许使用世卫组织的标识。如果改写本作品，则必须根据相同或同等的知识共享许可协议对改写后的作品发放许可。如果对本作品进行翻译，则应与建议的引用格式一道添加下述免责声明：“本译文不由世界卫生组织（世卫组织）翻译，世卫组织不对此译文的内容或准确性负责。原始英文版本为应遵守的正本”。 与许可协议下出现的争端有关的任何调解应根据世界知识产权组织调解规则进行http://www.wipo.int/amc/en/mediation/rules/）。 建议的引用格式。临床试验最佳实践指南[Guidance for best practices for clinical trials]。日内瓦：世界卫生组织；2025年。许可协议：CC BY-NC-SA 3.0 IGO。 在版编目（CIP）数据。在版编目数据可查阅https://iris.who.int/?locale-attribute=zh&。 销售、版权和许可。购买世卫组织出版物，参见https://www.who.int/publications/book-orders。提交商业使用请求和查询版权及许可情况，参见https://www.who.int/zh/copyright。 第三方材料。如果希望重新使用本作品中属于第三方的材料，如表格、图形或图像等，应自行决定这种重新使用是否需要获得许可，并相应从版权所有方获取这一许可。因侵犯本作品中任何属于第三方所有的内容而导致的索赔风险完全由使用者承担。 一般免责声明。本出版物采用的名称和陈述的材料并不代表世卫组织对任何国家、领地、城市或地区或其当局的合法地位，或关于边界或分界线的规定有任何意见。地图上的虚线表示可能尚未完全达成一致的大致边界线。 凡提及某些公司或某些制造商的产品时，并不意味着它们已为世卫组织所认可或推荐，或比其它未提及的同类公司或产品更好。除差错和疏忽外，凡专利产品名称均冠以大写字母，以示区别。 世卫组织已采取一切合理的预防措施来核实本出版物中包含的信息。但是，已出版材料的分发无任何明确或含蓄的保证。解释和使用材料的责任取决于读者。世卫组织对于因使用这些材料造成的损失不承担责任。 目录 前言. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . iv致谢. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . vi缩略语. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .viii执行摘要. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . x 1.引言. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .1 1.1临床研究：重要性和类型. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 21.2确定治疗效果：观察性研究与临床试验. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 31.3临床试验环境：不断演变的格局. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 31.4支持开展临床试验面临的持续挑战. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 41.5改进证据生成需采取的步骤. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 6 2.临床试验的主要科学和伦理考虑因素. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .9 2.1良好临床试验旨在为相关问题提供科学合理的答案. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 102.2.良好临床试验应尊重受试者的权利和福祉. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 152.3.良好临床试验应具有协作性和透明度. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 172.4.良好的临床试验在相关环境下应具有可行性. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 182.5.良好的临床试验应以有效和高效的方式进行质量管理. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 19 3.加强临床试验生态系统指南. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 21 3.1临床试验生态系统的支柱. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 223.2临床试验生态系统跨领域主题. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 29 附件. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 35 附件1.关于在突发事件中快速资助和批准随机试验以生产有力证据的规定. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 36 附件2.给会员国、研究资助者和研究人员的建议. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 38 参考文献. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 46 前言 世界卫生组织（世卫组织）的核心作用之一是支持加强各国卫生部门的能力。世卫组织认为，加强国家主导的研发生态系统，推动卫生科学发展，促进更快、更公平地获得安全有效的卫生干预措施，对于一国的人口健康和经济福祉至关重要。临床试验是由国家驱动的强大研发生态系统的一个重要组成部分。 目前，一些国家面临着不必要的官僚作风、不协调的审批程序和缺乏有利环境等障碍，由此，减缓并阻碍了人们公平地获得能够挽救和改变生命的卫生创新的机会。2022年，世界卫生大会通过了决议（WHA75.8号决议）“加强临床试验，为卫生干预措施提供高质量证据并提高研究质量和协调性”，呼吁世卫组织制定本指南。整个指南的一个主要重点就是通过临床和公共卫生研究，处理公共卫生优先事项，特别是以公平的方式满足发展中国家的卫生需求。重要的是，提高临床试验能力对所有国家都至关重要，可能会给高收入国家以及低收入和中等收入国家带来效率的大幅提升。因此，呼吁进行的改革会对全球产生重大影响。 本指南提出了多项建议。首先，是在试验规划和实施阶段便将患者、受试者和社区的参与置于核心地位，以确保研究能满足公众需求和维持信任。其次，就改革提出了一些新的重要建议，以便能够在儿童、孕妇和老年人等代表性不足的人群中开展试验。第三，本指南阐明了应如何把试验设计和监督工作的重点放在决定试验是否合乎伦理、高效且有参考价值的主要科学和伦理考虑因素上。在此，我们提倡采用基于风险的相称方法，以便摒弃“一刀切”的监督或审计，转而根据风险情况，开展相关工作。 世卫组织指南中首次提出了一些建议，可以切实帮助国家卫生主管部门、监管机构、资助者和其他各方以最佳方式促进临床试验和研究，进而能够为卫生干预措施提供证据。为这一转变提供资金的唯一途径就是持续的国内支持和资源。一些长期建议表示，至少应将卫生预算的2%用于科学和研发，将卫生相关发展援助的5%用于研究，世界卫生大会先前的多项决议也曾提到这一点，但许多国家都没能做到，还有一些国家则需要资源来进行改革，而非支持各种不协调的进程。 选择将改革后的临床研究生态系统作为优先事项并为其提供资源，以使其临床研究人员能够结合公共、私营部门和当地社区的投入开展工作的国家将获益匪浅，其中包括： •公众与卫生研究界之间的信任得以增强 •可为临床从业人员和公共卫生决策提供更好的本地证据 •健康结果得以改善，可以更快、更公平地获得更适合患者个人需求的创新和医疗产品，从而在实现与卫生相关的可持续发展目标方面取得进展 •国家复原力和国家安全，包括更强大的临床试验生态系统，确保能更快地应对卫生危机 •更健康的人口和更具生产力的经济体 •蓬勃发展的科学和创新生态系统会带来经济效益，提供就业机会