小分子化药具有分子量小、可口服、易储存等优势,经历了化合物时代、分子生物学时代和靶向药物时代的发展,目前以激酶抑制剂、表观遗传抑制剂和蛋白酶体类抑制剂为主,分子胶和PROTAC等新型药物也快速发展。2024年,小分子化药在审评审批、投融资和交易方面表现活跃。FDA历年批准上市的化学新药中,小分子药物占比高达82%,2024年仍占68%;NMPA批准上市的新药中,化学药占比59%,小分子药物占91%。药审中心受理的化学药受理号中,近七成为仿制药,24%为创新药,恒瑞医药、正大天晴、百济神州位列1类化学新药受理品种数前三。2024年化学药领域投融资事件达59起,融资总额达94.78亿元,其中创新药企业成功融资事件占88%;交易数量回暖,中国境内交易最多,有50起,占44%,跨境出海有38起,占比33%,跨境引进有26起,占比23%。恒瑞医药和瀚森制药的小分子GLP-1R激动剂境外授权交易总金额分别超60亿美元和20亿美元。