2025年小分子化药白皮书（上）

小分子药物具有分子量小、可口服、易于储存运输等优势，经历了化合物时代、分子生物学时代和靶向药物时代的发展历程。目前，已上市的小分子靶向药主要分为激酶抑制剂（如EGFR-TKIs、ALK抑制剂）、表观遗传抑制剂（如地西他滨）和蛋白酶体类抑制剂（如替佐米）。此外，分子胶和PROTAC等新型小分子药物因其靶向不可成药靶点的潜力而备受关注。

从审评审批情况来看，FDA历年批准上市的化学新药中，小分子药物占比高达82%，2024年仍占64%。NMPA在2024年批准上市的90款新药中，化学药占比59%，其中小分子药占91%。药审中心受理的11650个化学药受理号中，近七成为仿制药，24%为创新药。恒瑞医药、正大天晴、百济神州位列1类化学新药受理品种数前三。

投融资方面，2024年化学药领域融资事件达59起，融资总额达95亿元，其中创新药企业占88%。交易数量方面，2024年中国化学药领域交易数量回暖，为114起，中国境内交易最多，有50起，占44%。跨境出海有38起，占比33%，跨境引进有26起，占比23%。恒瑞医药和南森制药的小分子GLP-1R激动剂境外授权交易总金额分别超60亿美元和20亿美元。

总体而言，小分子药物仍占据市场主导地位，未来发展潜力巨大，尤其在肿瘤、免疫等领域。随着创新药研发的不断推进，小分子药物市场将迎来更多机遇。