细胞与基因治疗科研领域蓝皮书

执行摘要 CGT领域城市创新指数与全球主要城市在CGT领域的创新态势 细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）作为现代生物医学最具潜力的前沿领域之一，正逐步重塑全球医疗健康产业的格局。自1990年首例基因治疗临床试验开展以来，CGT经历了从科学探索到商业化落地的飞速发展。尤其是在CRISPR基因编辑技术和CAR-T细胞疗法的推动下，相关研究不断取得突破，CGT疗法在众多疾病，特别是癌症、遗传疾病等的治疗中也展现出良好效果。随着全球对精准医疗的关注加剧，CGT领域已成为各国、全球各主要城市生物医药创新的重点关注领域，吸引了众多资源和政策的倾斜。CGT领域的科研突破将有望带动相关生物医药行业的发展，继而推动城市的科技创新。 基于CGT领域城市创新指数排名，波士顿、纽约和北京位列前茅。波士顿在科研资源、学术原创力和产学融合等多个维度上表现突出，展现出其在该领域成熟的创新生态。相较之下，北京则在科研资源和学术原创力方面表现强劲，显示出中国在基础研究方面的持续投入和随之而来的科研发展，但科研影响力方面仍有提升空间。 基于此，本报告旨在分析CGT领域的全球科研发展态势，并通过打造CGT领域城市创新指数，评估全球各主要城市在该领域的科研创新能力。通过系统的分析和数据支持，报告揭示了CGT领域的全球发展态势和CGT领域的活跃城市在本领域的科研创新发展特点及在科研资源、学术原创力、科研影响力、和产学融合等不同维度上的发展优劣势，有望为各国和主要城市在生物医药产业政策的制定和相关行业的布局提供客观依据。 此外，报告还对各城市在CGT领域的创新力从科研资源、学术原创力、科研影响力和产学融合等不同维度进行了深入对比，揭示了各城市的差异化优势： 学术原创力考察城市的学术生产力、高质量科研产出、学科交叉性。波士顿、北京、上海在CGT领域的学术原创力位居前三甲。其中，中国城市的学术生产力处于领先，中、美头部城市在高质量科研产出上并驾齐驱，亚洲城市在学科交叉方面表现较为突出。 科研资源考察科研人才、科研机构、科研基金表现。北京、波士顿、上海、伦敦科研资源得分位列前四，属于第一梯队。其中，中国城市在科研人才方面优势相对突出，北美城市在科研基金方面表现相对突出，亚洲与欧美城市在科研机构上齐头并进。 报 告 分 析 结 果 的 核 心 内 容 包 括 产学融合基于科研产出评估产学研合作和对产业端的知识支撑。波士顿、纽约、旧金山位居前三，其科研成果对于产业发展的知识外溢效应突出。其中，波士顿在产学研合作和对产业端的知识支撑两方面均处于全球领先。北京凭借较强的对产业的知识支撑位居前十，表现出其本领域科研成果的较强产业适用性，而其他中国城市则在产学融合上存在短板。 科研影响力考察引文影响力和国际影响力。旧金山、波士顿、纽约位列前三，且前二者优势突出。亚洲城市科研影响力排名相对靠后，尤其是国际影响力方面仍有较大提升空间。 CGT领域全球科研发展态势 2020-2024年，CGT领域全球总发文量达到21万篇以上，复合年均增长率为3.9%，高于医学领域的平均水平（2.0%），显示出蓬勃发展之势。在引用影响力方面，全球在CGT领域的发文总计被引次数达260万次以上，领域科研产出的归一化引文影响力（field-weighted citation impact, FWCI）为1.23，比全球平均水平高出23%，显示出此领域研究的较高学术影响力。在高影响力文献中，外泌体作为抗癌药物递送载体的研究和CAR-T免疫治疗研究是产出最高的研究主题，代表CGT领域的热门发展方向。 总体而言，CGT领域的全球竞争日趋激烈。全球主要创新城市，如美国的波士顿、纽约、中国的北京等等，通过强大的科研基础、政策支持和产业集聚，成为全球细胞和基因治疗研究的热点地区，推动着该领域的持续创新和临床转化。相对而言，中国城市在基础研究和人才培养方面取得了显著进展，但在科研成果的国际影响力和产业融合、转化能力上仍面临挑战。欧美城市在科研影响力、国际合作和产学融合等方面保持领先，展现出多元化的创新生态特征。 国家层面，中国和美国在CGT领域的科研产出全球领先，分别贡献了6万余篇和5.8万余篇相关研究成果，远高于第二梯队国家，是CGT领域科学创新的主力军。从发展速度来看，印度在主要产出国家中表现最为突出，发文量达到了17.4%的高速增长，反映出其在该领域的快速发展势头；中国以10.6%的增长率紧随其后。尽管中国在CGT领域的科研产出数量取得了显著的增长，但学术影响力（FWCI为1.27）仅达到全球平均水平，与法国（FWCI为2.29）、西班牙（FWCI为2.18）、加拿大（FWCI为2.17）和美国（FWCI为1.79）等领先国家相比还有差距，说明中国还需不断提升其研究质量，加强国际影响力。 通过基于数据驱动的指标体系展开的评估，本报告总结了全球主要创新城市在CGT领域科研创新发展的优劣势，有助于为城市的科技创新发展规划和相关政策的制定提供基于数据的客观参考，也有望助力全球 CGT 创新生态的蓬勃发展。 目 录 01执行摘要05报告简介03目录07细胞与基因治疗领域全球科研发展态势分析第1章关键数字1.1全球科研发展态势09121.2全球科研活跃国家概览15关键数字第2章17232.1评估方法2.2评估结果细胞与基因治疗领域城市创新指数 报告简介 鉴于此，在全球科技创新竞争中，CGT已成为各个国家生物医药创新的重点关注领域，各国均积极颁布相关政策，推动领域加速发展。美国通过“21世纪治愈法案”设立再生医学加速计划2，中国“十四五”规划将CGT列为战略性新兴产业3，欧盟“医药战略”专门制定先进治疗药物（Advanced therapy medicinal products，ATMP）发展路线图4。同时，全球各主要城市也积极部署，通过差异化策略构建竞争优势。例如，波士顿形成“高校 - 医院 - 企业”金三角的创新生态，聚集了大量CGT领域的研发公司和临床试验基地；北京依托国家生物药技术创新中心和其众多科研机构的基础科研优势，打造自主可控的技术体系；伦敦正通过“基因治疗弹射器”计划加速科研成果转化；首尔凭借三星医疗院等财团资源，力求实现临床应用的快速落地。据最新统计，全球CGT临床试验数量已突破6000项5，市场规模预计从2023年的42亿美元增长至2030年的360亿美元（复合年均增长率预估高达30%）6。这种爆发式增长正在重构全球生物医药产业新版图，也彰显出CGT领域发展对推动城市的科技创新和社会经济发展的重要性。 城市作为创新活动的重要空间载体是推动领域进步的重要抓手。鉴于CGT领域的战略意义，对城市在CGT领域的创新力开展评估，有利于把握全球生物医学创新中心的竞争态势，识别各城市的发展优劣势，从而为各城市制定生物医药产业政策提供基于客观事实的精细参考，进而促进全球CGT创新生态蓬勃发展。 本报告将基于Scopus文摘数据库和SciVal科研评估平台的数据和文献计量学指标，聚焦全球CGT领域的创新活跃城市，构建一个指标评估框架，从科研资源、学术原创力、科研影响力、产学融合等多个维度，系统评估这些城市在CGT领域的创新表现与发展潜力。报告第一章将对CGT领域的全球科研发展态势进行概览式分析，包括对领域科研活跃国家的科研表现概览。第二章将介绍CGT领域城市创新指数，包括指标框架的构建和方法论，以及指数的整体排名结果。第三章将从科研资源、学术原创力、科研影响力、产学融合等不同维度对比分析CGT领域科研创新领先城市的表现和其各自的发展优势。最后，通过对比分析，以期总结城市在CGT领域创新发展的经验，以供相互学习借鉴。 本报告通过构建一套科学的评估框架，对全球细胞与基因治疗领域活跃城市的科研创新力进行系统分析，从而客观揭示各城市在该领域的创新优势与发展潜能。 遗传性疾病等许多过去无法治愈的疾病提供了新的治疗途径，也为再生医学和个性化医疗的发展奠定了基础，正在重塑全球医疗健康产业格局。胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是指将遗传物质导入到特定靶细胞内，再通过不同方式修饰个体基因表达，修复或置换异常基因，以实现潜在治愈效果的一种疗法。作为生物医学领域的一项重要突破，CGT疗法不仅为癌症、细 在过去的几十年里，分子生物学、基因工程和细胞技术的快速发展，推动CGT疗法从基础研究逐步走向临床应用。自1990年首例基因治疗临床试验开展以来，CGT领域经历了从科学探索到商业化落地的跨越式发展，尤其在CRISPR基因编辑技术（2020年诺贝尔化学奖）和CAR-T细胞疗法（2017年首款产品获批）的推动下进入高速发展期。CGT领域的核心研究内容围绕基因修饰、细胞工程和临床转化三大方向展开，相关系统性创新带来多项重大进展，包括多款创新疗法的获批以及先进递送载体的研发。这些技术进步正在用于攻克癌症、遗传病、自身免疫疾病等多项尚未满足的重大临床需求。其中，针对镰刀型贫血的基因编辑疗法已展现90%以上的临床治愈率1随着研究的不断深入，CGT领域正呈现出充满活力的科研创新、技术突破和临床应用扩展的格局，已成为现代生物医学最具潜力的前沿领域之一。 3《“十四五”医药工业发展规划》 第1章 细胞与基因治疗领域全球科研发展态势分析 关 键 数 字 211,370全球在细胞与基因治疗领域的总发文量 260万次全球细胞与基因治疗领域发文的总被引次数 外泌体肿瘤给药系统 近五年内，全球在本领域高影响力文献中发文量最高的主题 1.23归一化引文影响力 12.3篇均被引次数 嵌合抗原受体免疫治疗T 细胞 中国细胞与基因治疗领域发文最多的国家 3.9%全球在细胞与基因治疗领域的发文量复合年均增长率 近五年内，全球在本领域高影响力文献发文量较高的主题中，发文归一化引文影响力最高的主题 1.1全球科研发展态势 从2020-2024年间CGT领域发表的高影响力文献，即前10%高被引文献所聚焦的十大高产出研究主题8来看，这些研究主题均为全球热点，其显著度9全部超过99，显示该领域正处于学术前沿与热点位置。其中，显著度最高的研究主题是“外泌体 | 肿瘤 | 给药系统”，该主题聚焦于循环外泌体miRNAs在癌症诊断和预后中的临床相关性，以及外泌体在治疗递送、肿瘤进展和免疫调节中的作用。该主题在领域内的高影响力发文量也最高，五年间前10%高被引文献产出达到了3460篇。 本领域高影响力发文量第二高的研究主题是“嵌合抗原受体 | 免疫治疗 |T细胞”；该研究主题主要关注癌症治疗的突破性进展，特别是嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，探讨CAR-T细胞在治疗血液恶性肿瘤和实体瘤中的应用，解决肿瘤微环境中的挑战、毒性管理，以及开发新策略以提高治疗效果。“CRISPR基因编辑系统 | 基因组编辑 | 遗传学”作为第三大产出主题，领域内前10%高被引文献发文量达1651篇。本领域内前10%高被引文献发文量排名第四的研究主题聚焦干细胞外泌体在再生 医学中的应用（研究主题“干细胞 | 外泌体 | 再生医学”发文量1327篇），集中探讨了间充质干细胞外泌体在组织再生、免疫调节和心血管功能改善等方面的治疗潜力；mRNA疫苗开发（研究主题“信使RNA| 纳米颗粒 | 脂质”）发文量位列第五（发文量1188篇），研究内容主要涵盖mRNA疫苗对各种疾病的开发应用、递送系统的挑战与进展。整体来看，CGT领域的相关研究呈现出多学科融合趋势，从免疫治疗、基因编辑到外泌体应用，都展现出强劲的发展势头。 细胞与基因治疗是精准医疗的重要发展方向，对解决传统疗法难题具有重大意义。随着技术革新和多学科融合，该领域的研究成果不断增加，研究质量持续提升，吸引了全球研究者的广泛关注。从外泌体与肿瘤研究到CAR-T细胞免疫疗法，从CRISPR基因编辑到mRNA疫苗开发，多元化的研究主题共同构成了领域的蓬勃生态。 疾病，特别是癌症、遗传疾病等的治疗中展现出良好效果，正成为现