成都先导机构调研纪要

调研日期: 2025-08-28 成都先导药物开发股份有限公司是一家从事新药研发的生物技术公司,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司,并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市。公司致力于为小分子及核酸新药发现与优化建立一个国际领先的技术平台,以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL)以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)为核心。公司已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并有多项针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性的案例证实。此外,公司还拥有超过500人的科学家团队,能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务,包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等。公司的核酸药物研发平台包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、转化研究、临床医学等,能够提供高质量的定制化的RNAi技术服务、高质量的siRNA设计、siRNA的快速平行合成与化学修饰,并进行基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线,目前项目处于早期阶段。 一、公司2025年半年度业绩基本情况介绍 2025年上半年,公司实现营业收入2.27亿元,同比增长16.58%;归母净利润5,004.20万元,同比增长390.72%;扣非归母净利润5,391.19万元,同比增长2,517.66%;经营活动产生的现金流量净额1.11亿元,同比增长51.48%;主营业务整体毛利率为 53.82%,同比增长7.23个百分点。 2025年上半年,全球市场保持活跃态势,客户需求日趋多元。成都先导积极把握市场机遇,以全球化视野深化合作,通过国内外资源共享与优势互补,持续优化国际市场策略,进一步提升市场定位的精准性与业务运营效率。公司有序推进各技术平台的商业项目与研究项目,并积极探索商业化落地,实现主营业务收入、利润、毛利率的同步增长。 DEL板块作为公司的基石业务,实现收入10,219.01万元,同比增长40.45%,增速明显,主要系今年以来,面对不同客户的市场需求,公司的DEL相关的定制库和筛选业务更加灵活和多元化,尤其是DEL库定制在2025年上半年多样性导向定制库进展强势,收入明显增加。其次,来自FBDD/SBDD板块的收入6,523.89万元,同比增长4.15%,主要系公司英国子公司 Vernalis 在本期确认里程碑收 入,进一步巩固了FBDD/SBDD 平台的稳步发展。同时,OBT板块在持续拓展传统核苷单体合成业务的同时,借助递送分子相关服务,实现了小核酸一站式项目的商业转化。TPD板块在2025年积极探索新业务模式,与合作伙伴共同启动基于 PROTAC 技术的新项目合作。与此同时,母公司和英国子公司Vernalis对研发投入进行了结构性调整,在保持技术创新能力的同时,显著提升了资源配置效率。此外,公司切实履行可持续发展承诺,初步构建起以国际国内标准为参照的ESG工作体系,并发布了首份中英双语可持续发展报告,体现公司长期价值追求与社会担当。 二、 问答环节 问题1:如何看待先导未来3到5年的发展,包括资源投入、研发管线收获及各块业务增长驱动? 回答:未来3到5年公司将从多方面推动发展: 1、维持核心业务稳定增长,包括DEL业务应用方式多样化:继续扩充公司DEL库小分子数量的同时,进一步扩展DEL库的分子类型,使得DEL库中分子结构更加多样化、更具新颖性,比如公司目前正在扩展建设的多肽库,其应用场景广泛,可作为治疗分子、小核酸递送体系、核素 药物递送体系及抗体替代物等,处于快速增长阶段;排他性DEL库筛选业务进一步拓展DEL技术可适用的靶点和其他筛选条件范围等。并且,积极探索挖掘公司过去10余年积累起来的相对独特而且规模较大的DEL筛选和修改数据,结合人工智能AI技术开发下一代探索化合物空间的方法,加快更高质量新药分子的发现及优化。 2、针对FBDD/SBDD技术,加快与DEL技术的融合与协同:①通过DEL技术突破FBDD技术中效率的限制,将FBDD技术可用于药物发现的分子模块数筛选增加至数万级;②衔接SBDD技术与DEL技术,将DEL技术筛选发现的苗头化合物(Hits)更快速可靠地进行优化至先导化合物(Leadcompounds)。 3、核酸业务通过服务和自有项目补充服务内容:早期核酸合成、优化生物学评价项目将转化为下游CMC及生产性项目,推动持续增长。后续结合公司计算科学团队着重在小核酸序列设计和递送系统方面布局,希望通过高质量的核酸序列设计、递送系统开发加速小核酸药物的早期研发进程等其他相关核心技术的开发,进一步完善实现公司在该领域的技术与业务布局。 3、蛋白降解领域聚焦分子胶,成都先导已经具有靶向降解药物的完整研发能力,围绕利用新颖E3连接酶配体分子布局差异化的蛋白降解 项目,同时通过AI平台完善创新药的发现、优化转化及商业转化。 4、公司将继续积极推进DEL+AI在新药发现与优化方面的项目研发及能力建设,进一步拓展筛选分子的化学空间,丰富先导化合物的发现途径,旨在通过建设迭代式的DMTA循环模式以加速临床前候选药物发现及优化过程。 5、公司将谨慎优化更新管线,整合资源产生联合型应用,推进中长期项目及合作。长远来看,希望更多的自研管线逐步进入临床后期或商业化阶段,通过对外转让、合作开发或自主推进,实现可持续的分成收入。 问题2:先导在AI技术平台应用与结合方面与同行相比有哪些差异化优势? 回答:成都先导的DEL+AI平台特点在于,能够为未知结构的靶点产生海量的数据,同时以已有数百个靶点的海量高质量化合物-靶点相互作用数据作为训练和参照,干湿实验结合,实现更为精准的化合物活性预测和优化。先导基于AI模型主要聚焦两个方向的研究: (1)利用成都先导已经积累的DEL筛选项目的大量数据集,构建靶点-万亿化合物的亲和力预测模型,赋能高质量苗头化合物发现环节;(2)成都先导聚焦AI分子生成和评估、高精度结合自由能计算以及AI成药性评估,结合公司搭建的高效化学合成和高通量化合物检测平台,建 设DEL+AI+自动化的“设计-合成-测试-分析”(DMTA)分子优化的能力平台(HAILO),干湿结合加速化合物优化环节,旨在通过建设迭代式的DMTA循环模式以加速临床前候选药物发现及优化过程。 2025 年上半年,公司持续推进DEL+AI/ML在新药发现与优化方面的项目研发及能力建设(“HAILO”平台),报告期内在平台建设、模型迭代和管线推进几个方面取得阶段性成果: (1)模型与数据:依托 DEL 海量筛选及自动化实验平台产生的多维度数据,迭代升级靶点-小分子活性预测模型,并同步构建适配高通量化学平台的分子生成模型; (2)高通量化学平台:基于上述模型,快速完成以 TRIM21、CRBN为E3 配体的多靶点分子胶库设计与合成; (3)高通量生物平台:高通量生物自动化系统完成平台整合与自动化试行; (4)项目管线:新增两个自研项目已经依托HAILO平台启动首轮 DMTA 循环并找到先导化合物进入评价环节和下一轮优化。问题3:并购方面有何进一步规划? 回答:公司将持续保持对国内外行业相关先进技术的密切关注,在条件成熟时投资或收购行业相关领域的技术创新型公司,通过资金、人才、资源的投入进行孵化、培育,以进一步充实公司的研发实力,丰富公司的业务链条,使公司技术水平始终处于行业领先地位;通过资源整合、市场拓展和风险对冲,实现公司战略短期与长期的更平衡发展。公司现在并购标准分为三类:一是围绕现有业务(如蛋白降解、FBDD等),寻找能强化员工构成、能力和竞争力的标的;二是上下游延伸,包括下游CMC和制剂企业、上游生物模型及蛋白企业等,前面两类希望能对业绩起到直接强化作用;三是新技术探索阶段的潜力型标的,优先考虑亏损不大、能力突出的标的。 我们将继续秉持严谨、创新的原则,在全球化视野下积极寻求符合公司战略的发展机遇,持续提升核心竞争力,为股东创造长期价值。问题4:如何看待多肽领域的布局? 回答:多肽领域发展前景广阔,其应用场景多元:可作为治疗分子(如现有多肽药品),包括线性肽、环肽、修饰过的多肽等;还可作为递送载体(如递送核素、小核酸)及用于双功能抗体类似的新型应用。产业链布局需考量氨基酸(含非天然氨基酸)供应、多肽结构设计、高效合成及放量生产等,成都先导目前采取多元化策略,从基础砌块选择设计、库的构建策略(利用DEL经验技术)及筛选效率、应用场景验证等方 面扩展市场: 目前,成都先导已完成超过500亿的具有多样性的环肽DEL库的设计,以及超过1,500亿线性肽类分子库,为快速发现大环化合物和肽类化合物提供了有效的工具。 成都先导在环肽DEL库的筛选方面有着丰富的经验,筛选出与目标靶点匹配的环肽苗头化合物配体外,还完成了多个针对递送系统的环肽分子筛选。此外,报告期内,公司持续深耕递送系统研发,系统梳理核酸及核素递送关键靶点,同步推进靶向递送的DEL库构建及多个靶点的筛选。 问题5:参股公司先衍生物的小核酸管线及整体进展情况如何? 回答:先衍生物作为独立运营公司,其主要管线进展如下:一是高血压降压药已完成一期临床,准备启动二期临床。二是预计在年底提交代谢类靶点的管线的IND。其次,先衍生物在临床前布局了心血管、代谢、炎症、疼痛等多个领域项目,会在现金流平衡的角度审慎推进其他各个项目。 问题6:去年与辉瑞等几家公司达成的战略合作联盟过去一年取得了哪些进展和成就? 回答:该战略合作联盟过去一年进展:一是前期工作超预期,成员踊跃参加年度会议,多家公司表示联盟库已占其筛选很大比例,体现对先导技术领先性的认同。二是各成员贡献市场上买不到的独特建库资源,形成庞大且独特的数据库用于库的设计建设。三是原协议目标完全达成,所有成员同意将联盟延期至2030年,并计划以文章、会议形式分享成果,促进行业新技术应用。并且,DEL联盟合作除了库合成,也同时正在探讨其他DEL技术共享。 问题7:公司在研自主研发管线项目下半年临床进度推进预期? 回答:HG146实体瘤(ACC)临床II期推进顺利,目前入组病人按照计划进行,从各中心反馈来看,研究者积极,患者入组意愿强烈。原计划12个月完成40例病人的临床试验,现在入组已经提前完成了,希望在年底前IIa的数据给大家公布。同时,公司其他自研管线亦稳步推进。 问题8:子公司Vernalis业务实现增长的原因?公司如何展望后续milestone收费的持续性? 回答:英国子公司Vernalis (R&D) Limited团队在FBDD/SBDD领域深耕近30年,在药物研发项目上与其他生物制药技术公司及学术合作伙伴达成了许多深度合作,其主要商业合同计价模式是基于FTE(全时当量服务)的前期收费加上基于项目进展取得阶段性成果后的后期里程碑收入(milestone fee)。2025年上半年,随着研究项目的顺利推进,Vernalis的FTE(全时当量服务)收入和项目里程碑收入均有增长,带动FBDD/SBDD业务板块的收入同比实现显著提升,带来净利润的增加。 公司目前正积极推进双方团队的研发协同和商业协作,促进国内研发团队与Vernalis进行双向赋能,提升商业项目的后续成功率以及执行效率,以期达到持续增加里程碑收入。