成都先导机构调研纪要

调研日期: 2026-04-29 成都先导药物开发股份有限公司是一家从事新药研发的生物技术公司,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司,并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市。公司致力于为小分子及核酸新药发现与优化建立一个国际领先的技术平台,以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL)以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)为核心。公司已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并有多项针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性的案例证实。此外,公司还拥有超过500人的科学家团队,能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务,包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等。公司的核酸药物研发平台包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、转化研究、临床医学等,能够提供高质量的定制化的RNAi技术服务、高质量的siRNA设计、siRNA的快速平行合成与化学修饰,并进行基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线,目前项目处于早期阶段。 投资者关系活动主要内容介绍 一、公司 2025年、2026年一季度业绩基本情况介绍 2025 年,公司实现营业收入 5.26 亿元,同比增长23.09%;归母净利润 1.10 亿元,同比增长 113.22%;扣非归母净利润1.13亿元,同比增长 96.27%;经营活动产生的现金流量净额2.16亿元,同比增长 69.01%;主营业务整体毛利率为54.24%,同比增长 2.35个百分点。2026 年第一季度,公司增长态势得到延续,实现营业收入 1.61 亿元,同比增长 50.40%;实现归母净利润 4,150.02 万元,扣非归母净利润3,963.36万元,均实现显著增长。 2025 年,全球生物医药市场保持活跃态势,客户需求呈现多元化趋势。公司在有序推进各核心技术平台商业项目的同时,着力推动研发成果向实际应用价值转化,探索研发项目的商业化落地。在此基础上,公司主营业务收入全年实现稳健增长,新技术业务板块的商业转化 亦有所进展。此外,公司和英国子公司 Vernalis 协同推进研发投入的结构性优化,不仅提高了资源配置效率,也确保了集团技术创新能力的持续完善。在经营业绩稳步提升的基础上,公司参照国际国内标准,系统性完善 ESG 治理体系,全面践行可持续发展承诺,并于年内发布了首份可持续发展报告,公司整体ESG评级稳步上升。 2026 年一季度,公司业务实现持续增长,各业务依托与全球伙伴的长期深度协作,商业项目按计划推进,此外,DEL 和 FBDD/SBDD持续兑现客户项目对应项目里程碑收入,新商业模式亦在逐渐转化。同时,公司持续对 DEL库拓展、RIPTAC 及递送系统等研发项目的投入,推动平台不断迭代升级,致力于为聚焦创新药前沿的制药企业和生物技术公司提供独特的新分子实体。 二、 问答环节 问题 1:先导在 AI技术平台应用与结合方面与同行相比有哪些差异化优势? 答:成都先导的 DEL+AI平台特点在于,能够为未知结构的靶点产生海量的数据,同时以已有上千个靶点的海量高质量化合物-靶点相互作用数据作为训练和参照,干湿实验结合,实现更为精准的化合物活性预测和优化。先导基于AI模型主要聚焦两个方向的研究:(1)利用成都先导已经积累的 DEL筛选项目的大量数据集,构建靶点-万亿化合物的亲和力预测模型,赋能高质量苗头化合物发现环节;(2)成都先导聚焦 AI分子生成和评估、高精度结合自由能计算以及 AI 成药性评估,结合公司搭建的高效化学合成和高通量化合物检测平台,建设DEL+AI+自动化的"设计-合成-测试-分析"(DMTA)分子优化的能力平台(HAILO),干湿结合加速化合物优化环节,旨在通过建设迭代式的DMTA 循环模式以加速临床前候选药物发现及优化过程。 2025年4月,结构基因组学联盟(SGC)联合成都先导及多家行业伙伴共同发起的首届 DREAM Target 2035 Drug DiscoveryChallenge 正式启动。大赛旨在以开放科学和机器学习为驱动力,加速人类蛋白质研究工具的开发,为药物发现带来创新变革,为未来新药研发开辟全新路径。并且在 2025年7月,SGC 宣布,成都先导作为核心合作方,参与制定的"Target 2035 Phase 2 Roadmap"登上《Nature Reviews Chemistry》。同时,公司英国子公司 Vernalis 已加入 SGC,以此作为其对由创新健康倡议(Innovative Health Initiative,IHI)资助的LIGAND-AI联盟所作贡献的一部分。该公私合作项目汇集了来自九个国家的 18 家合作机构,旨在构建大规模、开放、高质量的蛋白-配体相互作用数据集,并用于训练人工智能模型,使其能够预测可与数千种人类蛋白有效结合的候选分子。 2025 年,公司持续推进 DEL+AI/ML 在新药发现与优化方面的项目研发及能力建设("HAILO"平台): 1、公司自主研发的 AI 智能体 HANDS(HitGen AI eNabled Drug discovery aSsistant)深度融合数据资源、算法能力与项目需 求,打通数据与算法壁垒,消除"数据孤岛"与"算法孤岛",实现从数据获取到业务落地的全链路闭环,旨在全面提升研发效率与响应能力。为进一步拓展数据维度,公司通过增资控股摩熵智能,引入其在医药研发领域积累的结构化数据资源与数据处理技术,旨在增强内外部研发数据的整合与应用能力。 2、启动类环肽的 AIDD 平台,项目方面获得活性显著提升的化合物,实现多个商业项目的加速与赋能。 截至目前,HAILO 平台已在分子胶等项目中验证加速优化能力,但能否实现像 DEL 那样高概率、可持续的效率提升仍需时间积累和更多的项目来验证。 问题 2:如何看待多肽领域的布局? 答:多肽领域发展前景广阔,其应用场景多元:可作为治疗分子(如现有多肽药品),包括线性肽、环肽等;还可作为递送载体(如递送核素、小核酸)及用于双功能抗体类似的新型应用。产业链布局需考量氨基酸(含非天然氨基酸)多样性、多肽结构设计、高效合成和优化、放量生产等,成都先导目前采取多元化策略,从基础砌块选择设计、库的构建策略(利用 DEL 经验技术)及筛选效率、应用场景验证、药物化学、人工智能等方面扩展市场: 2025年,成都先导已建成完成超 3,500 亿分子的类环肽库和超1,000亿分子的线性多肽化合物库,并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性,为快速发现大环化合物和肽类化合物提供了有效的工具。成都先导在类环肽DEL库的筛选方面有着丰富的经验,类环肽 DEL库与目标靶点筛选得到的环肽苗头化合物除了直接作为配体外,已经实现了多个小核酸递送及用于偶联核素和毒素的类环肽分子发现研发项目。 目前,公司正尝试探索类环肽分子在靶向放射性药物、肝外小核酸药物、口服环肽及靶向无序蛋白等领域的应用。 问题 3:参股公司先衍生物的小核酸管线及整体进展情况如何? 答:先衍生物作为公司孵化和参股的子公司,已经建立起包括新颖的小核酸修饰技术、肝外递送技术和单分子双靶点调节技术在内的创新技术体系,并聚焦慢病治疗领域,布局针对高血压、高血脂、高体脂等疾病的小核酸新药管线。目前,其针对 AGT 靶点的超长效降压药物LDR2402 按计划进行临床 II期;用于治疗肥胖的小核酸新药 LDR2515 注射液(INHBE 靶点)的临床 I期试验亦在按计划有序推进,其他管线亦均按既定节点执行。 问题 4:公司如何展望后续 Vernalis 业务的增长? 答:英国子公司 Vernalis 团队在FBDD/SBDD 领域深耕超 30 年,在药物研发项目上与其他生物制药技术公司及学术合作伙伴达成了许多深度合作,其主要商业合同计价模式是基于 FTE(全时当量服务)的前期收费加上基于项目进展取得阶段性成果后的后期里程碑收入(milestone fee)。2025 年以来,Vernalis 在 FBDD 与SBDD方面效率显著提升, FTE(全时当量服务)收入和项目里程碑收入均有增长;公司目前正积极推进双方团队的研发协同和商业协作,促进国内研发团队与Vernalis 进行双向赋能,提升商业项目的后续成功率以及执行效率。 问题 5:公司在研自主研发管线项目临床进度推进预期? 答:公司自研项目 HG146 处于临床Ⅱ期研究阶段。该项目针对复发或转移性腺样囊性癌(ACC),其是一种较为罕见但侵袭性强的恶性肿瘤,常见于头颈部,也可发生于气管、乳腺、涎腺等多个部位,高发于 40-60岁人群。目前,针对 ACC 缺乏标准治疗方案,尤其对于复发或转移的患者,治疗选择极为有限,存在显著的未满足临床需求。HG146是公司自主研发的潜在创新疗法,旨在为这类患者提供新的治疗希望。截至目前,HG146项目Ⅱa期临床研究已完成全部患者入组,并进行了4轮肿瘤疗效评估。初步数据显示,该药物在有效性和安全性方面均呈现积极信号,且大多数入组患者的生活质量得到显著改善。公司正在对已获得的阶段性研究数据进行系统分析,并将着手准备相关材料,计划在与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行正式沟通反馈后,明确后续的开发与注册申报路径。同时,公司其他自研管线亦稳步推进。 问题 6:公司小核酸订单情况? 答:2025年,公司小核酸服务板块(OBT)实现营业收入 7,526.04 万元,同比增加 56.68%,主要系在持续拓展传统核苷单体合成业务、序列设计的同时,报告期内借助递送分子相关服务,实现了小核酸一站式项目的商业转化。此外,报告期内,公司在稳步实施国内 CMC项目的同时,小核酸 CDMO 能力获得海外客户认可,成功签订海外核酸类 CMC 订单。 问题 7:未来几年整体战略? 答:成都先导是一家专注于新药源头发现的平台型研发企业。我们的核心战略是构建一个规模化、高效率且可拓展的药物发现系统:首先,我们建立了以全球领先的万亿级 DNA 编码化合物库(DEL)为核心的底层技术平台群,形成了独特的"发现引擎";其次,该引擎的能力已得到商业化验证,历史累计为全球超过 600家客户赋能了数千个研发项目;当前,我们的战略正沿着研发价值链纵向深化,拓展了基于分子片段和三维结构信息的药物设计,以及基于寡核苷酸的药物研发技术、临近诱导药物研发技术和类环肽等衍生技术平台,并积极引入AI与自动化等前沿技术,自主研发了"DEL+AI+自动化"一体化分子优化平台 HAILO,构建起独特的 新分子发现体系,同时通过平台拓展与战略协同横向拓宽能力边界;展望未来,我们将聚焦于新型工具分子与治疗性分子的持续发现、优化及转化,提升平台规模与交付能力,并积极探索授权、合作等多元化模式,以实现研发成果的价值最大化释放。