首药控股：2025年半年度报告

首药控股（北京）股份有限公司2025年半年度报告 2025年8月 重要提示 一、本公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证半年度报告内容的真实性、准确性、完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。 二、重大风险提示 公司已于本报告第三节“管理层讨论与分析”之“四、风险因素”中说明了可能对公司产生不利影响的风险因素，敬请投资者予以关注并注意投资风险。 三、公司全体董事出席董事会会议。 四、本半年度报告未经审计。 五、公司负责人李文军、主管会计工作负责人王亚杰及会计机构负责人（会计主管人员）王亚杰声明：保证半年度报告中财务报告的真实、准确、完整。 六、董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案 公司无2025年半年度利润分配预案或公积金转增股本预案。 七、是否存在公司治理特殊安排等重要事项 □适用√不适用 八、前瞻性陈述的风险声明 √适用□不适用 本报告中如有涉及未来计划等前瞻性陈述内容，均不构成公司对投资者的实质承诺，投资者及相关人士均应当对此保持足够的风险认识，并且应当理解计划、预测与承诺之间的差异。公司亦无义务因新信息、未来时间或其他原因而对本报告中的任何前瞻性陈述公开进行更新或修改；公司及其任何员工并未就公司的未来表现作出任何保证声明及不为该等声明负责。 九、是否存在被控股股东及其他关联方非经营性占用资金情况 否 十、是否存在违反规定决策程序对外提供担保的情况否 十一、是否存在半数以上董事无法保证公司所披露半年度报告的真实性、准确性和完整性否 十二、其他 □适用√不适用 目录 第一节释义..........................................................................................................................................4第二节公司简介和主要财务指标......................................................................................................6第三节管理层讨论与分析................................................................................................................10第四节公司治理、环境和社会........................................................................................................33第五节重要事项................................................................................................................................35第六节股份变动及股东情况............................................................................................................60第七节债券相关情况........................................................................................................................65第八节财务报告................................................................................................................................66 第一节释义 在本报告书中，除非文义另有所指，下列词语具有如下含义： 第二节公司简介和主要财务指标 一、公司基本情况 二、联系人和联系方式 三、信息披露及备置地点变更情况简介 四、公司股票/存托凭证简况 (一)公司股票简况 (二)公司存托凭证简况 □适用√不适用 五、其他有关资料 □适用√不适用 六、公司主要会计数据和财务指标 (一)主要会计数据 公司主要会计数据和财务指标的说明√适用□不适用 1.营业收入变动原因说明：本期合作研发取得的里程碑收入较去年同期有所减少所致。 2.研发投入占营业收入的比例：公司2025年报告期研发投入占营业收入的比例同比增加2,590.03个百分点，主要系公司2025年报告期研发投入金额为108,169,764.50元，同比增加1.00%；同时营业收入金额2,000,000.00元，较上一年同期减少47.37%，导致比例波动较大。2025年报告期公司全力推进核心管线的注册临床研究，不断加大研发投入力度，研发支出进一步增加，同时由于营业收入的减少，由于上述因素共同影响，研发投入占营业收入的比例波动较大。 七、境内外会计准则下会计数据差异 □适用√不适用 八、非经常性损益项目和金额 √适用□不适用 对公司将《公开发行证券的公司信息披露解释性公告第1号——非经常性损益》未列举的项目认定为非经常性损益项目且金额重大的，以及将《公开发行证券的公司信息披露解释性公告第1号——非经常性损益》中列举的非经常性损益项目界定为经常性损益的项目，应说明原因□适用√不适用 九、存在股权激励、员工持股计划的公司可选择披露扣除股份支付影响后的净利润 □适用√不适用 十、非企业会计准则业绩指标说明□适用√不适用 第三节管理层讨论与分析 一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明 （一）概述 公司自2010年起从事小分子创新药的研发，在小分子创新药领域深耕十余年，依靠扎实的研发实力，致力于开发出疗效更好、副作用更低的国产靶向新药，以解决非小细胞肺癌、结直肠癌、肝细胞癌、胰腺癌、甲状腺癌、卵巢癌等重点肿瘤适应症治疗领域中未被满足的医疗需求，惠及更多的我国患者。据国家统计局发布的《国民经济行业分类标准》，公司所处行业为医药制造业中的化学药品制剂制造（C272）；根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引》的行业目录及分类原则，所属行业为医药制造业（C27）。 截至目前，首药控股已拥有多款在国内外具备充分差异化水平和前沿创新性的候选药物管线：SY-707是一款ALK/FAK/PYK2/IGF1R多靶点激酶抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性ALK阳性NSCLC患者的NDA已于2024年10月获NMPA受理，上市审评工作目前正在有序推进，预计于2026年内获批，商业价值即将释放。SY-3505是由公司自主研发的正在进行关键性Ⅱ/Ⅲ期临床试验的完全国产三代ALK抑制剂，由于目前全球仅有一款三代ALK抑制剂获批，SY-3505是首个进入临床阶段、也是目前临床进展最快的完全国产第三代ALK抑制剂，在国内三代ALK抑制剂药物临床研究领域处于前沿水平，本报告期内关键性临床试验均已完成受试者入组。 SY-5007是由公司自主研发的完全国产高选择性RET抑制剂，是针对RET靶点首个进入临床阶段的完全国产创新药物，也是目前临床进展最快的完全国产选择性RET抑制剂之一，报告期内已正式启动针对RET基因融合阳性的晚期NSCLC患者治疗的pre-NDA沟通交流。SY-5933作为一款针对KRAS（G12C）突变蛋白的高活性小分子选择性抑制剂，Ⅰ期临床结果显示具有良好的药代动力学参数，单药在多种KRAS（G12C）突变的肿瘤患者（非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌等）体内均表现出了令人振奋的抗肿瘤活性，患者耐受性良好，有望通过与我们的FAK抑制剂SY-707联用，在一些疗效需要提高的适应症上有所突破。 公司是国内首个同时拥有二代、三代ALK抑制剂候选药物的创新药企，第四代ALK亦已确定候选化合物、目前正在推进GLP毒理试验；因此，公司是全球首个覆盖ALK阳性非小细胞肺癌全流程管理的企业，未来有望实现ALK阳性非小细胞肺癌患者全流程用药管理。在非小细胞肺癌这一大病种治疗领域，公司靶点覆盖面广泛，包括ALK、RET、LTK、KRAS（G12C）等；此外，公司部分候选药物之间也具有明显的协同效应，通过联合用药，有望在当前竞品单药疗效尚存在明显提升空间的适应症上有所突破。 （二）公司主要业务 首药控股以提高肿瘤患者生存预期和生存质量，让肿瘤患者能够长期带瘤生存，最终实现慢性疾病管理为宗旨，致力于发现具有迫切临床需求的创新药物，在研产品靶点丰富、梯次分明。 截至目前，公司自主研发管线中，1款处于上市审评阶段，1款处于pre-NDA沟通交流阶段，1款处于关键性注册Ⅱ/Ⅲ期临床，1款处于Ⅱ期临床，2款处于Ⅰ期临床阶段，以及多款具有前瞻性的优质临床前候选化合物。 合作研发管线中，与正大天晴合作开发的ALK抑制剂依奉阿克胶囊（CT-1139/TQ-B3139）已获批上市销售；罗伐昔替尼（CT-1995/TQ05105）用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）在国内处于上市审评阶段、治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）在国内处于Ⅲ期临床研究阶段并被纳入突 破性疗法，在美国已获准开展Ⅱ期临床。公司对合作研发管线均享有里程碑收款及商业化权益。公司研发管线靶点及适应症众多，丰富的项目储备保证公司未来可持续的创新药开发和商业化。 截至本报告披露日，处于上市注册及临床试验阶段的公司核心自研管线情况如下： 1.SY-707 SY-707是一款ALK/FAK/PYK2/IGF1R多靶点激酶抑制剂。目前，公司围绕ALK/FAK靶点进行重点开发。 （1）作为一款完全自主研发的第二代ALK激酶抑制剂，适应症为晚期ALK阳性的非小细胞肺癌（NSCLC） SY-707用于治疗局部晚期或转移性ALK阳性晚期NSCLC患者的新药上市申请（NDA）已于2024年10月获国家药监局（NMPA）受理。报告期内，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）完成了对SY-707药品研制、生产现场以及临床研制现场核查，药品注册检验工作也顺利完成。截至本报告披露日，公司已收到CDE反馈的《补充资料通知》，针对补充资料的要求，公司目前正在按照要求整理相关资料，必要时补充相关实验数据或提供上市后研究计划。 SY-707是公司独立研发的具有完全知识产权和全新结构的ALK小分子抑制剂，于2015年获得科技部国家科技重大专项支持，同年10月获得原国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准开展临床试验。我们对SY-707从作用靶点、作用机理、体外体内药效学到药代动力学与毒理学进行了系统的研究，并根据临床批件要求开展各项临床研究。SY-707确证性临床研究FAS人群414例ALK阳性晚期NSCLC受试者经研究药物治疗后，由IRC和研究者进行了肿瘤疗效评估：相比克唑替尼，SY-707能显著延长ALK阳性晚期NSCLC受试者的PFS，降低受试者的疾病进展风险，表明SY-707在ALK阳性NSCLC患者人群中的有效性具有明显的临床意义。安全性和耐受性方面，SY-707同样展现出独特的优势，其整体安全性与已上市药物相比具有明显的潜在优势，尤其在肝脏、心脏、眼部、血液学、皮肤以及神经毒性方面的安全性较克唑替尼表现更佳，未发现预期外的新的安全性问题。治疗时所发生的ADR绝大多数可通过对症治疗或剂量调整得到有效管理，且预后良好。 ALK与众多受体酪氨酸激酶（RTKs）共享信号传导途径，异常激活后引起细胞向恶性转化并无序增殖。ALK中存在许多不同的基因组变异，包括ALK基因融合、扩增和点突变等，点突变主要发生在ALK酪氨酸激酶区。研究药物绝大部分都是针对ALK的基因融合