神经内分泌肿瘤（NET）的KOL洞察

KOL洞察 主题：神经内分泌肿瘤（NET） 医师信息专业：NET位置：美国 面试NET1TL#10408 2025年7月 亮点 治疗顺序很重要。大多数情况下，奥曲肽类似物是主要治疗。再次强调，胰腺癌有所不同。即使是胰腺癌，也有获批的药物，Sutent仅获批用于胰腺癌，CAPTEM仅获批用于胰腺癌而未获批用于小肠，它无效。有一种新药已获批用于所有患者，类似于依维莫司，这种新药叫做卡博替尼，适用于所有肿瘤。该批准是在二线治疗后获得的，所以适用于二线及以后治疗。 我更使用兰瑞肽而不是山德士他丁。为什么？因为注射的原因，以及在注射前需要将药物去结晶。兰瑞肽是皮下注射（subcu），所以相对于需要肌肉注射（IM）的山德士他丁，更容易给药。这就是差异。从临床试验的角度来看，CLARINET研究包括了0-10%的患者，因此排除了这些更高等级的2级癌症。再次，批准是基于分化良好的肿瘤，不受等级影响。但我们必须谨慎对待研究细节。我仍然使用它。我认为没有巨大的差异。我们的团队发表了关于这两种药物的观察性研究数据，为了比较这两种药物，我们没有发现大的差异，但显然，对于2级以上的NETs，它们在山德士他丁上可能表现更好。再次，这是观察性研究，是回顾性的，所以不是前瞻性研究。我认为这两种药是一样的。 选择[针对PRRT]的治疗方案很困难。我们所知的是，有严重骨转移、骨部疾病负担重的患者，往往比其他人更容易出现中性粒细胞减少和血小板减少等副作用。而疾病负担重的患者，尤其是腹膜疾病或高肝负担的患者，PRRT治疗效果不佳。 我因为其副作用不喜欢舒尼替尼，我也更倾向于卡博替尼，因为依维莫司的副作用。我在卡博替尼上的反应比依维莫司更多。在它获批前，我之前已经使用过卡博替尼了。我也是临床试验的一部分。所以，我看到卡博替尼上的疾病稳定比其他人更多。依维莫司不是一个坏药。我的意思是，你必须知道如何给药。这才是挑战。 [维利瑞格]疗效非常好。患者之前得过一种我忘记了名称的疾病，脊髓和脑部嗜血细胞病变。这种病与冯·希佩尔-林道病有关，她检测出冯·希佩尔-林道病阳性，然后做了MRI，因为计划的一部分包括腹部MRI，她有一个大的胰腺肿块，所以我们给她开始使用贝鲁替尼，肿块缩小了，原发性胰腺NET缩小了，这些脑部和脊髓病变也缩小了。 有一项ii期研究使用了高剂量的仑伐替尼。我用过几个病人，似乎是一种好药，我用过它，甚至在舒尼替尼和卡博替尼之后，对于这两个病人，剂量更低，低于已发表的数据——再次强调，这是一项ii期研究，仍然是超说明书用药，但他们正在一项iii期研究中开发它。 我使用Tecentriq治疗高级NET。关于帕博利珠单抗的数据，无论PD-L1表达和MSI表达如何，似乎我们还不知道哪些患者会受益。有些患者确实受益了。试验结果全部为阴性，因此我们正在试图找出可能从药物中受益的患者群体。目前它正在与PRRT以及其他组合方案中测试使用。 关于作者 datamonitorhealthcare为医药和医疗保健行业提供全面的商业信息解决方案。我们在全球医药和医疗保健市场提供治疗、战略和公司市场分析及竞争情报方面的专业知识，使它们能够最终做出有价值且盈利的决策。如需了解有关我们的产品信息或安排我们在线服务的演示，请联系：clientservices@citeline.com. 生物医学追踪器追踪有影响力的未来催化剂；在活动发生时分析这些商业、临床和监管活动；并以易于搜索的界面呈现，帮助您保持领先地位。 生物医学追踪器分析师会参加对您重要的医疗和投资者会议，带来不仅仅是新闻， 也能更快为您提供行业公认的真知灼见。Biomedtracker的专家分析师团队监控公司、试验交易和监管会议，捕获最关键的事件，以便你能将更多时间花在对的事情上 为您的企业做决策。Biomedtracker的批准可能性分析受这些事件的影响。展示新闻对药物未来影响的“底线”。如需有关获取直接访问权限的更多信息toBiomedtracker，请发邮件至：clientservices@citeline.com. 免责声明 版权所有。 本出版物之任何部分均不得以任何形式通过任何手段复制、存储在检索系统中或传输，未经出版商Biomedtracker事先许可，包括电子、机械、影印、录制或其他方式。本报告的事实被认为在出版时是正确的，但不能保证。请注意，Biomedtracker提供的发现将基于善意收集的关键意见领袖的信息，其准确性我们并不总是能够保证。因此，Biomedtracker对基于任何随后可能被证明为不正确的信息所采取的行动概不负责。 你能估计美国诊断出的NET（神经内分泌肿瘤）人口数量吗？其中有多大比例是在早期被诊断出来，有多大比例是在晚期被诊断出来？ 我会说大多数是在晚期被诊断出来的。如今，由于我们急诊室进行的频繁扫描，我们看到了更多在早期被诊断的患者，很多时候，你是为了其他原因做的检查，比如说腹痛或腹泻，然后你发现了一个肿块，接着你开始对这个肿块进行进一步检查。我会说大约80%是转移性的，20%是早期的。 还有多少百分比是胃肠道神经内分泌肿瘤与肺部肿瘤与胰腺肿瘤的比较？ 可能40-50%的小肠，然后胰腺稍微少一点，30%，其他的可能都在30%左右。 哪些倾向于高度分化，哪些倾向于低度分化？ 大多数分化良好，我说有80%，除非你想把分化良好的三级归类。所以，还有这种不协调阶段疾病，病理学上分化良好 ，但它属于三级，这意味着Ki-67的范围在，比如，20-55%。 在所有NET患者中，有多少百分比患有神经母细胞瘤？ 那非常罕见，不到1%。 早期接受治疗的病人中有百分之多少在治疗后出现局部复发？ 这取决于治疗方法，大约50%。 并且，接受早期或局部晚期疾病治疗的患者的多少百分比会出现远处转移？ 另外50%。 并且，在早期阶段，有多少百分比的病人接受药物治疗，不包括手术？ 10%. 那么，你会如何治疗早期神经内分泌肿瘤患者？ 通常，你接受手术。有时患者拒绝手术，或者取决于手术类型，或者如果他们有合并症且年老，那么有可能进行观察，这也取决于癌症的大小和位置。例如，老年患者的一个小于两厘米的胰腺神经内分泌肿瘤，根据指南，有可能仅进行观察，随后进行扫描。 您觉得位置和分化状态与早期药物治疗相关吗？ 早期，这都取决于，比如说，如果大于两厘米，患者有症状且局部化，尚未可切除，其中大多数✁胰腺神经内分泌肿瘤 ，因为手术范围大，✁开腹手术，而且患者可能因癌症位置而有症状。因此，药物减瘤可能✁一个选择，这意味着给他们CAPTEM，卡培他滨和替莫唑胺，试图缩➶癌症并使手术更容易。 而且你刚刚提到了这一点，但对于NET患者来说，典型✁辅助治疗或新辅助治疗✁什么？ 对于新辅助治疗，大部分情况下——好吧，你也可以争论说我们可以对肝脏负荷低✁IV期疾病进行新辅助治疗。所以这些✁IV期但仍可切除✁疾病。而新辅助治疗则✁兰瑞肽或奥曲肽类似物，以确保癌症不会迅速进展，然后你检测癌症✁生物学特性。对于胰腺癌，我说CAPTEM✁新辅助治疗。没有辅助治疗。所以，如果患者手术后无癌，则无需辅助治疗。 在那些接受一线转移性疾病治疗✁患者中，你认为有多少会进展到二线？ 最终，他们都会进展。并且根据治疗方式，✁手术治疗还✁非手术治疗，如果✁通过手术切除且为NED状态，可能复发率约为50%。如果✁IV期癌症且进行姑息治疗，他们都会在某个时间点进展。 多少百分比✁病人在转移阶段接受药物治疗？ 全部。 如果患者在转移阶段，分化良好与分化不良，你会如何治疗？ 因此，对于分化良好✁肿瘤使用生长抑素类似物，对于分化不良✁肿瘤使用化疗，以及化疗和免疫疗法✁联合治疗。有时对于分化良好✁胰腺癌，如果患者有症状并且✁转移性疾病，您可以选择化疗如CAPTEM。如果患者因类癌综合征而出现症状，则必须使用奥曲肽类似物来尝试控制症状。 那么，这些治疗会根据肿瘤位置而有所不同吗？ ✁✁，因为CAPTEM并未获批准用于➶肠神经内分泌肿瘤。它仅获批准用于胰腺癌。我们并未看到CAPTEM对胰腺外疾病有太大活性。 随着患者✁进展，治疗线上✁差异✁什么？ 治疗顺序很重要。大部分时间里奥曲肽类似物✁主要治疗。再次强调，胰腺癌有点不同。即便✁对于胰腺癌，也有获批药物，Sutent仅获批用于胰腺癌，CAPTEM仅获批用于胰腺癌而未获批用于➶肠癌，它无效。有一种新药已获批用于所有患者，类似于everolimus，这种新药叫cabozantinib，适用于所有肿瘤。该批准✁在二线治疗后获得✁，所以✁二线及以后。 当您有一个分化不良✁患者时，通常会用免疫疗法（如派姆单抗、欧狄沃和伊维鲁单抗）治疗吗？ 通常您✁一线治疗✁化疗联合阿替利珠单抗或化疗联合度伐利尤单抗。所以，这两种方案已获批准。如果患者一线未接受免疫治疗，那么纳武单抗和伊匹单抗可作为二线治疗✁选择。 而且，他们在一线没有被接触到免疫疗法✁很常见✁吗？所以他们在二线有这些其他选择？ 我估计可能有20%✁患者未暴露于该疗法，这✁因为保险不予报销；因为您试图从➶细胞肺癌数据中推断，而高分级✁神经内分泌肿瘤并未得到充分研究。我们知道这✁一种非常罕见✁疾病，其入组速度会非常快。我们试图从➶细胞肺癌数据中推断。 ✁✁，这很合理。您在为NET患者开具任何药物时，✁否曾遇到过与保险公司✁问题？ 所有时间，对于阿替利珠单抗、卡博替尼、依维莫司也✁如此——并非针对所有患者，我✁意思✁，很少被拒绝，大多数时候我们✁通过与保险公司进行同行对同行讨论来获得它。为什么？这✁因为药物成本非常高，保险公司不想为此买单。 那很有趣。你认为它也可能与临床试验结果有关，而且也许数据不够？ 确实如此，✁✁，针对高级别✁不够具体数据，但低级别✁NETs有足够数据，我在努力，我问制药公司免费给我提供药物。值得庆幸✁✁，他们批准了，但说服制药公司批准它们✁一个很大✁挑战。 您认为NET领域尚未满足✁主要需求领域✁哪些？ 尽管这✁一种生长缓慢✁癌症，但它仍然✁一种致命✁癌症。我认为我们还没有足够✁获批药物，并且它没有进行靶向分子治疗。只有一个分子靶点，即VHL基因与HIF1-α抑制剂。它被称为培唑替尼，并且仅适用于胰腺来源。这还不够，并且VHL基因并不✁一个常见✁基因，我们在临床上看到✁并不很多。因此，即使新药卡博替尼获批，它显示出非常好 ✁结果，胰腺癌✁中位PFS仍然✁14个月，而胰腺外癌✁8个月。所以，这不✁一个巨大✁成就，我们仍需要更多。我们拥有✁药物越多，就越好。 ✁✁，这很合理。而且你提到了VHL，这恰好✁我下一个问题，那么出现NETs✁患者会常规检测VHL疾病吗？ 如果✁有转移性病变，我通常会为癌症进行下一代测序。但VHL也✁一种胚系突变，所以如果他们年轻，有VHL癌症家族史，包括肾细胞癌，我会让他们进行遗传检测。我会给任何年轻✁患者，无论✁否有神经内分泌肿瘤，进行遗传检测 。如果年龄➶于50岁，我会让他们进行遗传检测。 下一节✁关于已批准✁治疗方法以及您对所有这些方法✁意见。因此，我想谈论✁第一种 ✁生长抑素类似物。您有多少百分比✁病人✁用生长抑素类似物治疗✁？ 通常为100%，如果它们分化良好。 那么，你会说你通常不把它们用于分化差✁病人吗？ 编号： 而且，你使用✁✁哪种特定✁生长抑素类似物品牌或分子，它比其他✁更突出？为什么？ ✁✁，我用✁兰瑞肽比善宁多。为什么？因为注射，并且需要在注射前将药物去结晶化。兰瑞肽✁皮下注射，所以比善宁（肌肉注射）更容易给药。这就✁区别。在临床试验方面，唯一✁区别✁，CLARINET研究包括了0-10%✁患者，所以这些更高等级✁2级癌症被排除了。再次，批准✁针对分化良好✁，无论等级如何。但我们必须要谨慎研究细节。我仍然使用它。我不认为有巨大差异。我们✁团队发表了关于这两种药物✁观察性研究数据，为了比较这两种药物，我们没有发现巨大差异，但显然，对于2级以上更高等级✁NET，它们在善宁上可能表现更好。再次，这✁观察性研究