NIH资金变化与FDA审查时间延长对新药开发的影响

核心观点与关键数据

• 背景: 研发新药包括科学研究、向FDA提交申请、临床试验和最终申请上市许可。新药开发由私营和公共部门共同资助，其中NIH在2020年花费430亿美元用于研发，约80%用于临床前研究。
• NIH资金减少的影响:
  • 外部临床前研究资金减少10%:
    • 影响机制: 通过减少可用于I期临床试验的药物候选物数量影响药物开发。
    • 量化影响: 第一个十年减少1种新药引进，第二个十年增加至9种，第三个十年及以后增加至20种，最终导致进入市场的化学合成药物和生物制品数量减少约4.5%。
    • 生效时间: 影响完全生效需要12年。
  • NIH临床试验支持减少的影响:
    • 影响机制: 通过影响将要进行的临床试验的数量影响药物开发。
    • 评估: CBO尚未评估减少NIH临床试验支持的影响程度。
  • NIH资金其他部分的削减: 可能进一步减少进入市场的创新药数量，但CBO未评估具体影响。
  • 大规模资金削减（35%-38%）: CBO未评估现有证据是否可推广用于估计如此大规模资金削减的影响。
• FDA审评时间增加的影响:
  • 审评时间增加九个月:
    • 自动延迟药物审批: 第一年的药品上市将推迟九个月。
    • 增加药物开发成本:
      • 量化影响: 增加后第一十年进入市场的药物减少3种，第二十年和第三十年各减少10种；第二十年，新上市药物数量减少2%。
      • 机制: 模拟了药物延迟进入市场所导致的资本化成本的变化。
    • 补充批准减少: FDA将发放更少的补充批准给已上市药物。
  • 未评估的影响:
    • 预期收益降低: FDA审评时间增加缩短了制药商的排他性权利期限，降低预期收益（CBO未评估此影响）。
    • 制药公司行为变化: 未评估制药公司为应对更长的审评时间可能做出的行为变化，如用于开发药物类型的变化。
    • FDA流程或实践变化: 未考虑FDA在审评时间增加的情况下可能导致的流程或实践方面的任何变化。
• CBO药物开发模型:
  • 模型用途: 分析新药进入市场的数量和时间如何受到政策因素（如NIH资金、FDA审评时间、预期收入、开发成本）的影响。
  • 模型更新: CBO正在更新其药物开发模型，以纳入更多因素（如不同类型药物之间的差异）并更好地反映药物研发成本。

研究结论

• 永久性减少NIH对外部临床前研究的资金将逐渐减少进入市场的创新药数量，最终导致约4.5%的减少。
• FDA审评时间增加将导致新药开发成本上升，并减少新药上市数量，第二十年时减少2%。
• CBO未评估NIH大规模资金削减和FDA审评时间增加的其他潜在影响，如预期收益降低、制药公司行为变化和FDA流程变化。
• CBO将持续更新其药物开发模型，以更好地分析影响药物研发的因素。