细胞和基因治疗全球监管报告

核心观点

• 细胞和基因治疗领域近年来发展迅速，监管机构不断更新法规框架以适应这一趋势。
• 细胞疗法仍然是所有获批产品中的主要类别（71%），但基因编辑细胞疗法和基因疗法的管道规模正在增长。
• 全球范围内已有87种细胞和基因治疗产品获批，其中62种为非基因编辑细胞疗法，11种为基因编辑细胞疗法，14种为基因疗法。
• 北美、欧洲和亚洲在产品获批方面分布相似，非基因编辑细胞疗法是除南美洲外所有地区获批最多的产品类别，基因编辑细胞疗法是北美和欧洲获批产品中的第二类，而基因疗法在北美和欧洲获批最少，但在亚洲和大洋洲是第二类。
• 44种非基因编辑细胞疗法、14种基因编辑细胞疗法和23种基因疗法正在接受监管审查（预注册或III期临床试验）。
• 美国FDA已批准Vyjuvek成为首个治疗成人复发性或难治性表皮松解性水疱病的基因疗法，并批准Omisirge作为减少干细胞移植后感染风险的细胞疗法。
• 美国FDA还批准了Carvykti治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的细胞疗法。

关键数据

• 截至2023年6月1日，全球有2909个细胞和基因治疗产品在研，其中基因编辑细胞疗法有1150个，非基因编辑细胞疗法有839个，基因疗法有920个。
• 细胞和基因治疗产品主要处于临床前开发阶段，非基因编辑细胞疗法是处于监管审查阶段（预注册或III期临床试验）最多的类别，有44个产品。
• 全球已有87种细胞和基因治疗产品获批，其中62种为非基因编辑细胞疗法，11种为基因编辑细胞疗法，14种为基因疗法。

研究结论

• 细胞和基因治疗领域发展迅速，监管机构不断更新法规框架以适应这一趋势。
• 细胞疗法仍然是所有获批产品中的主要类别，但基因编辑细胞疗法和基因疗法的管道规模正在增长。
• 全球范围内已有87种细胞和基因治疗产品获批，其中非基因编辑细胞疗法是获批最多的类别。
• 美国FDA已批准多个细胞和基因治疗产品，包括治疗复发性或难治性表皮松解性水疱病的基因疗法Vyjuvek，以及减少干细胞移植后感染风险的细胞疗法Omisirge和治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的细胞疗法Carvykti。