ISCT细胞和基因治疗全球监管报告2024年上半年

核心观点

• 2024年上半年，非基因修饰细胞疗法仍然是获批产品的大多数（68%）。
• 基因修饰细胞疗法和细胞疗法在研产品数量均有所增长，分别达到1008种和902种。
• 绝大多数疗法仍处于临床前开发阶段，但进入III期或预注册阶段的疗法数量有所增加。

关键数据

• 全球在研细胞、基因修饰细胞和基因疗法总数为2848种。
• 2024年上半年全球获批的100种疗法中，非基因修饰细胞疗法占68%，基因疗法占16%，基因修饰细胞疗法占16%。
• 在已获批的疗法中，北美、欧洲和亚洲的批准分布较为相似，非洲目前尚无获批产品。
• 在已获批的非基因修饰细胞疗法中，美国FDA和欧洲EMA批准的10种产品中，血液肿瘤和肿瘤学领域的产品占多数。
• 在已获批的基因疗法中，美国FDA批准的10种产品中，血液肿瘤和肿瘤学领域的产品占多数。

研究结论

• 细胞和基因疗法领域正在快速发展，监管机构不断更新法规和框架以适应这一趋势。
• 非基因修饰细胞疗法仍然是获批产品的主流，但基因修饰细胞疗法和细胞疗法在研产品数量增长迅速。
• 绝大多数疗法仍处于临床前开发阶段，但进入后期开发阶段的疗法数量有所增加，显示出该领域的增长潜力。