2023年第四季度基因、细胞和RNA治疗前景报告

基因、细胞、+RNA疗法行业报告 2023年第四季度季度数据报告 关于作者 美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）✁科学家、医生、患者倡导者以及其他对基因与细胞治疗感兴趣的专业人士的主要专业会员组织。 我们的成员广泛分布于各类环境中，包括大学、医院、政府机构、基金会、生物技术和制药公司。ASGCT致力于推进知识、意识和教育，从而促进基因和细胞疗法的研究发现和临床应用，以缓解人类疾病，造福患者和社会。 Citeline，一个诺斯特拉公司，提供一系列互补的业务智能产品，以满足生命科学专业人士不断变化的需求，以加速治疗与患者的连接以及患者与治疗的连接。这些以患者为中心的解决方案和服务提供和分析用于驱动临床、商业和监管相关决策的数据，并为增长创造现实世界的机会。 我们的分析师、记者和顾问全球团队密切关注制药、生物医学和医疗器械行业，凭借专业见解覆盖所有领域：关键疾病、临床试验、药物研发与批准、市场预测等。欲了解全球最值得信赖的生命科学合作伙伴之一Citeline的更多信息，请访问其官网。 目录 4简介 52023年第四季度关键要点 62023年第四季度主要亮点 15管道概览 17基因治疗管线 25非基因改造细胞疗法管线30RNA疗法管线 36交易撮合概述 39启动资金43即将到来的催化剂 45附录 简介 欢迎阅读ASGCT和Citeline发布✁2023年第四✆度报告！Q4期间，两项基因疗法——Casgevy和Lyfgenia——在美国获批治疗地中海贫血症。Casgevy也代表了美国首次批准基于CRISPR✁疗法。第四✆度，两项RNA疗法在美国获批 ：Wainua获批治疗与转甲状腺蛋白相关✁遗传性淀粉样变性，Rivfloza获批治疗高草酸尿症。 在第四✆度，III期临床试验中✁基因疗法数量增长了10%，这✁自2022年第三✆度以来首次出现此类✆度增长。在2023年✁管线中，RNA疗法获得了最多✁批准，共八项，其中包括五项针对COVID-19疫苗✁批准。 交易和融资进入了逆向模式；尽管第四✆度仅完成93笔交易（2023年最低，较第三✆度下降19%），但整体融资额几乎翻了一番，第四✆度通过12轮融资筹集了6.83亿美元。 2023年第四✆度关键要点 2023年，基因、细胞和RNA治疗✁管线（从临床前到注册前）增长了6% •这与2022年✁增长率相似，2022年管线较2021年增长了7%•在过去一年✁持续趋势中，肿瘤和罕见病适应症一直✁基因治疗和非基因改造细胞治疗管线开发✁前沿领域•然而，对于RNA疗法，2023年抗感染适应症超过了肿瘤，成为管线开发第二常见✁领域，仅次于罕见病 在2023年，RNA疗法在基因、细胞和RNA治疗领域获得了最多✁批准，包括八项首次批准 •这五项新✁RNA疗法批准✁用于COVID-19疫苗•2023年第四✆度特别✁一个值得注意✁✆度，期间有三项新✁基因疗法和三项新✁RNA疗法获得批准 高级分子疗法公司交易仍在继续下滑 •完成93笔交易，较2023年第三✆度下降19%，同时也✁2023年全年最低✁✆度金额•收购成为亮点，环比增长，第四✆度达10笔，由阿斯利康以12亿美元收购自体和异体细胞开发者Gracell引领•创业融资规模持续下行，第四✆度为12笔交易，较上一✆度下降29%；但融资总额反弹，几乎翻倍至6.83亿美元 2023年第四✆度 2023年第四✆度 2023年第四✆度主要亮点 已批准✁基因、细胞和RNA疗法 在全球范围内，用于临床： •已批准30种基因疗法（包括基因改造细胞疗法） •在2023年第四✆度，casgevy在美国获批用于镰状细胞病，在英国获批用于镰状细胞病和输血依赖型β-地中海贫血inaticabtageneautoleucel在中国获批用于急性淋巴细胞白血病，和利菲吉尼亚在美国获得镰状细胞贫血症批准 已批准✁基因、细胞、RNA疗法 •29种RNA治疗方法已获批准 •在2023年第四✆度，Wainua在美国获得批准用于transthyretin相关✁遗传性淀粉样变性Rivfloza在美国获得批准用于高草酸尿症，和SYS-6006.32 在中国获得新冠肺炎预防✁紧急使用授权 •已批准了65种非基因改造细胞疗法 基因治疗RNA治疗细胞疗法（非基因改造） 产品名称 通用名 第一年已批准 疾病 已批准✁地点 发起公司 格列宾 重组p53基因 2004 头颈癌 中国 深圳斯比诺GeneTech 奥可林 E1B/E3缺陷腺病毒 2005 头颈癌；鼻咽癌 中国 上海桑德生物技术 雷神-G 突变✁细胞周期蛋白G1基因 2006 实体瘤 菲律宾 Epeius生物技术 Neovasculgen 血管内皮生长因子基因 2011 外周血管疾病;肢体缺血 俄罗斯联邦，乌克兰 人类干细胞研究所 伊米吉克 talimojielaihepapejievec 2015 黑色素瘤 美国、欧盟、英国、澳大利亚 安进 Strimvelis 自体CD34+富集单元格 2016 腺苷脱氨酶缺乏症欧盟，英国果园疗法公司 tisagenlecleucel-t 2017 急性淋巴细胞白血病；弥漫性大B细胞淋巴瘤；滤泡性 淋巴瘤 美国，欧盟，英国，日本，澳大利亚， kyamriah 加拿大，韩国，瑞士 诺华 Luxturnavoretigeneneparvovec 2017 勒伯先天性黑蒙；视网膜炎视锥细胞营养不良 美国，欧盟，英国，澳大利亚，加拿大，韩国，日本 斯伯克疗法(罗氏) 耶斯卡特 axicabtageneciloleucel 2017 弥漫性大B细胞淋巴瘤；非-霍奇金淋巴瘤；滤泡性 淋巴瘤 美国，欧盟，英国，日本，加拿大K，itePharma（吉利德） 中国，澳大利亚 Collategene限制性基因外源质粒 2019 肢体缺血性危候日本AnGes 美国，欧盟，英国，日本，澳大利亚， Zolgensma onasemnogeneabeparvovec 2019 脊髓性肌萎缩症 加拿大，巴西，以色列，台湾，韩国 诺华 Zynteglobetibeglogeneautotemcel 2019 输血依赖型β地中海贫血 美利坚合众国蓝色鸟生物 来源：Pharmaprojects|Citeline，2024年1月 黄色高亮✁文本代表2023年第四✆度✁批准 产品名称通用名首次批准年份疾病已批准✁地点发起公司 tecartusbrexucabtageneautoleucel2020 弥漫性大B细胞淋巴瘤；急性淋巴细胞性白血病 美国、欧盟、英国、澳大利亚KitePharma（吉利德） Libmeldyatidarsageneautotemcel 布雷安吉语lisocabtagenemaraleucel 2020 2021 代谢性白质脑病 弥漫性大B细胞淋巴瘤；滤泡性淋巴瘤 欧盟，英国，瑞士美国，日本，欧盟，瑞士，英国，加拿大 果园疗法公司 塞利吉恩（百时美施贵宝） 阿贝卡马 idecabtagenevicleucel 2021 多发性骨髓瘤 美国，加拿大，欧盟，英国，日本，以色列，瑞士 蓝色鸟生物 Delytact 温度 2021 恶性肿瘤 日本 第一三共 Relma-celrelmacabtageneautoleucel2021弥漫大B细胞淋巴瘤；生发中国JW治疗法 滤泡性淋巴瘤 天空之子 elivaldogeneautotemcel 2021 早美期國脑(肾非上土腺生脂土褐長质英病語使用者)蓝色鸟生物 卡维替尼ciltacabtageneautoleucel2022 多发性骨髓瘤 美国，欧盟，英国，日本，澳大利亚，中国 传奇生物 上斯塔扎eladocageneexuparvovec2022 芳香L-氨基酸脱羧se 欧盟，英国 PTC治疗公司 (AADC)缺乏 罗克塔维亚valoctocogene2022 血友病A 欧盟，英国，美国 百奥明 Hemgenixetranacogene2022 血友病B 美国，欧盟，英国，加拿大 uniQure 阿地司坦nadofaragenefiradenovec2022 膀胱癌 美利坚合众国 默克公司 艾尔维迪斯delandistrogene2023 杜兴肌营养不良 美利坚合众国 SareptaTherapeutics 概述beremagenegeperpavec2023 营养不良性大疱性表皮松解症 美利坚合众国 晶泰生物 Fucasoequecabtageneautoleucel2023多发性骨髓瘤中国南京IASO生物技术 Roxaparvovecdezaparvovec 莫克帕夫沃夫克 来源ca：sPgehavryma2p0r2o3jects|Citeelinxea，ga2m02g4lo年g1e月ne 镰状细胞贫血；地中海贫血美国，英国 CRISPR疗法 9/a20u2to3t年em第c四e✆l度 黄色高亮✁文本代表2023年第四✆度✁批准 产品名称通用名 首次批准年份 疾病 已批准✁地点 发起公司 inaticabtageneinaticabtageneautoleucel 2023 急性淋巴细胞白血病 中国 朱庇特细胞疗法 autoleucel 利菲吉尼亚 lovotibeglogeneautotemcel 2023 镰状细胞贫血 美利坚合众国 蓝色鸟生物 来源：Pharmaprojects|Citeline，2024年1月 产品名称 通用名 第一年已批准 疾病 位置获批* 发起公司 Kynamro 米泊美森钠 2013 纯合子家族性高胆固醇血症 美国，墨西哥，阿根廷，韩国 艾欧尼斯制药公司 Exondys51依替帕津 2016 肌营养不良，杜氏肌营养不良美利坚合众国SareptaTherapeutics Spinraza nusinersen 2016 肌肉萎缩，脊髓 美国，欧盟，英国，加拿大，日本，巴西瑞士，澳大利亚，韩国，中国， 阿根廷，哥伦比亚，台湾，土耳其，香港，以色列 艾欧尼斯制药公司 安普列根rintatolimod 2016 慢性疲劳综合征阿根廷AIM免疫技术 特格斯迪inotersen欧盟，英国，淀加粉拿样大变，性美，国与，载巴脂西蛋白20A1Ⅰ8相遗关传艾欧尼斯制药公司 奥普法他帕替西兰 2018遗传 淀粉样变性，与载脂蛋白AⅠ相关美阿国尼，利欧la盟m，巴英西国，，台日湾本，，以加色拿列大，，土瑞耳士其，澳大利亚 Vyondys53golodirsen2019肌营养不良，杜氏肌营养不良美利坚合众国SareptaTherapeutics waylivravolanesorsen 欧盟，英国，高巴甘西油，三加酯拿血大症；20脂19蛋年白缺脂乏肪酶 艾欧尼斯制药公司 英国，巴林，以色列，加拿大，美国，卢旺达，塞尔维亚，阿拉伯联合酋长国，澳门， 台湾，墨西哥，科威特，新加坡，沙特阿拉伯,智利,瑞士,欧盟,加纳, comirnaty 托齐纳默兰 哥伦比亚，菲感律染宾，，冠印状度病尼毒西，亚新，型冠20状20病预毒防 生物制药 澳大利亚，香港，秘鲁，韩国，新西兰，日本，巴西，斯里兰卡，越南,南非,泰国,阿曼, 埃及，马来西亚 莫德纳COVID-19新2冠02病0现毒代疫制苗药接种预防 疫苗 美国，加拿大，以色列，欧盟，瑞士，新加坡，卡塔尔，越南，英国， 菲现律代宾疗，法泰公国司，文日莱本、，巴韩拉国圭，、感台染湾，、冠博状茨病瓦毒纳，新型冠状病毒 来源：Pharmaprojects|Citeline，2024年1月印度，印度尼西亚，沙特阿拉伯，墨西哥， 产品名称 通用名 第一年已批准 疾病 位置获批* 发起公司 Givlaari givosiran 2020 紫癜病 美国，欧盟，英国，加拿大，瑞士，巴西，以色列， 安尼拉姆 日本 奥克苏姆 lumasiran 2020 高草酸尿 欧盟，英国，美国，巴西 安尼拉姆 维泰波索 viltolarsen 2020 肌营养不良，杜氏