2024年主要潜在药物上市

2024年潜在关键药物发布 作为我们著名季度展望报告的补充，Biomedtracker高兴地为您呈现对一些预计在2024年上市的晚期关键药物的长期展望。这些药物代表了新的药物类别，以及对治疗标准的重大改变。 和/或跨越其所覆盖的广泛适应症的巨大市场机遇 生物医学追踪器和达文监测医疗保健。 本次演示中的信息，包括批准可能性（LOA）评级和即将到来的催化剂，截至2023年7月均为最新。 关于每种药物的更多详细信息可以通过点击Biomedtracker立即查看□图标。 内容 本报告涵盖以下适应症： •过敏 过敏性皮炎（湿疹） •血液学 血友病a和b血栓性血小板减少性紫癜(TTP) •肿瘤学 急性髓系白血病(AML)胆道癌(BTC) 乳腺癌 •精神病学 精神分裂症重度抑郁症(MDD) •自身免疫/免疫学(A&I)食管炎 移植物抗宿主病（GVHD）-治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH) 银屑病关节炎(PA) 原发性胆汁性胆管炎(PBC)溃疡性结肠炎(UC) •心血管 高血压（全身性）阵发性室上性心动过速肺动脉高压（PH） •传染病 BKV感染脑膜炎球菌疫苗鼻疖样疣呼吸道合胞病毒（RSV）预防无并发症尿路感染（uUTI） •代谢 半乳糖血症甲基丙酮酸尿症(MLD)进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)尼曼-匹克病C型 膀胱癌脑癌结直肠癌（CRC）肝细胞癌（HCC ）胃癌黑色素瘤骨髓增生异常综合征（MDS）非小细胞肺癌（NSCLC）卵巢癌 前列腺癌 肉瘤小细胞肺癌（SCLC）子宫癌（子宫内膜癌 ）华登斯特罗姆巨球蛋白血症（WM） •呼吸 慢性阻塞性肺疾病(COPD) •皮肤病学光化性角化病脱发性斑秃脓肿性汗腺炎 •内分泌 点击直接跳转到任何疾病类别 过敏•A&I•简历•皮肤病学 •内分泌 •血液学感染性疾•病 •代谢神经病学• •肿瘤学 •眼科 •精神病学•呼吸 先天性肾上腺皮质增生症（CAH）非酒精性脂肪性肝病（NASH） •神经病学 慢性炎性脱髓鞘多发性神经病(CIDP) •眼科 干眼症青光眼/高眼压湿性年龄相关性黄斑变性(WetAMD) 过敏 NEMOLIZUMAB|GALDERMA|LOA：高于平均水平|→ 过敏性皮炎（湿疹） 靶向引发瘙痒的通路，Nemolizumab是首个IL-31受体α抑制剂，用于治疗过敏性皮炎和结节性痒疹。它于2016年从Chugai获得许可，并于2022年在日本获批，用于治疗与过敏性皮炎相关的瘙痒。 在其III期关键研究中（ARCADIA1和ARCADIA2），nemolizumab联合背景局部疗法治疗16周后，达到了所有联合主要终点和关键次要终点。结果显示，该药物不仅改善了瘙痒，还改善了皮肤病变，但详细结果将在2023年稍晚的一个科学大会上发布。尽管一项允许同时使用局部类固醇的IIb期试验显示EASI评分随时间推移从基线有所下降，但疗效可能较为温和 。 该药物将加入日益拥挤的湿疹市场，该市场由抗IL-4和抗IL-13单克隆抗体Dupixent主导，但也有抗IL-13抗体Adbry和小分子PDE4和JAK抑制剂上市。预计Nemolizumab将于2024年下半年在美国上市。 Tags：新药分类 VTAMA|DERMAVANTSCIENCES|LOA：高于平均水平|→ 过敏性皮炎（湿疹） Vtama（tapinarof）是一种首创的、芳香烃受体（AhR）激动剂，每天外用一次的乳膏。它于2022年在美国首次获批用于治疗银屑病，并计划于2024年第一季度为治疗儿童和成人过敏性皮炎（AD）提交补充新药申请（sNDA）。 Vtama在其两项设计相同的pivotal试验（ADORING1和ADORING2）中，在特应性皮炎中达到了其主要和关键次要终点。在局部外用药物中，Vtama的表现看起来很有利，有可能作为最有效的品牌局部外用药竞争。与Opzelura相比，Opzelura是一种每日两次给药的局部制剂，带有与口服JAK抑制剂相关的黑匣子警告，Vtama在皮肤科医生眼中可能更具吸引力，尤其是在治疗 儿童患者。 该药物通常能被至少年满两岁的患者良好耐受。然而，ADORING1显示，大约十分之一服用Vtama（8.9%）的患者出现了毛囊炎，尽管皮肤科医生能够很好地处理这种副作用。在这些研究中观察到的毛囊炎水平比银屑病中观察到的要低。Dermavant还将无视年龄或适应症的一致给药量作为一项优势，尽管皮肤科医生习惯于处理不同的剂量。 Tags：新药分类 ZORYVE|ARQT|LOA:高于平均水平|□ 过敏性皮炎（湿疹） 虽然不是第一类PDE4抑制剂，也不是特应性皮炎领域首个外用配方，但Zoryve（罗氟米特）在已获批和研发中的非甾体外用产品中已显示出良好的疗效和安全性。 佐瑞维在关键性研究INTEGUMENT-1和INTEGUMENT-2中表现良好，通过在治疗四周后达到了主要终点——研究者全球评估成功。数据在各项试验中对于湿疹面积和严重程度指数 （EASI）和最痒数值评分量表（NRS）均保持一致。虽然缺乏直接疗效对比，但佐瑞维提供每日一次的给药方案，比每日两次的Eucrisa治疗更为方便，且应用部位疼痛风险（灼烧和刺痛）相对较低，这暗示其在获批后几年内有可能取代Eucrisa。 这种高效且选择性的局部PDE4抑制剂不仅可能从同类PDE4抑制剂Eucrisa中夺取市场份额，而且还证明了其疗效与Vtama相当，而Vtama是另一种已获批用于银屑病且正在晚期阶段开发用于特应性皮炎的新药。Zoryve被认为比Vtama具有更好的耐受性，而Vtama可能导致毛囊炎。虽然Opzelura在局部非甾体选项中显示出很高的疗效，但它的每日两次使用不如每日一次的候选药物Zoryve和Vtama方便。 阿库替斯正在对2-5岁的儿童测试Zoryve（INTEGUMENT-PED），并预计将在2023年第三季度获得主要结果。 标签：标签扩展(新适应症) 自身免疫/免疫 学 TAKETAXI|PHAT|LOA:超□平均水平|□ 食管炎 Vonoprazan，由PhathomPharmaceuticals开发的一种新型首例钾竞争性酸抑制剂（PCAB），因FDA发布的一份中心审评决定而推迟上市。该中心审评决定是在2023年初发布的，原因与一种亚硝胺药物物质相关杂质——亚硝基Vonoprazan（NVP）的规格和控制有关。该公司现已解决该中心审评决定，其中包括对产品进行轻微的配方调整，FDA已接受对该中心审评决定的完整回复。 该药物已展现出强劲的特点，在治疗中度至重度嗜酸性食管炎（EE）患者方面，两周内比兰索拉唑具有快速且持久的临床优势，并在III期PHALCON-EE试验中维持了所有LA等级患者的愈合。Phathom期望Takecab在 多种质子泵抑制剂（PPI）失效，以及在需要进行内窥镜检查的患者中，在开具Takecab处方时，他们很可能已经尝试过几种PPI且失效了。 大约50%的EE患者和非糜烂性反流病（NERD）患者每年都会更换治疗方案，这预示着一种疗法在未来可能被更广泛地开具处方并获得报销，从而在治疗模式下进一步发展。因此 ，后期治疗方案不会显著影响处方率和潜在销售额。 标签：新药类别 AXATILIMAB|SNDX|LOA：高于平均水平|→ 移植物抗宿主病（GVHD）-治疗 尽管近年来雅可非、艾姆布维卡和瑞佐鲁克被批准为移植物抗宿主病（GVHD）的二线和三线治疗药物，但仍存在显著的未满足医疗需求。慢性GVHD（cGVHD）是同种异体干细胞移植的一种长期并发症，发生在捐赠者的免疫细胞攻击受体的健康细胞时。阿沙替利单抗是一种靶向CSF-1受体通路的人源化单克隆抗体，该通路与捐赠来源的大噬细胞的扩增和浸润有关，这些大噬细胞已被证明介导cGVHD。通过直接抑制大噬细胞而不是靶向T或B细胞，阿沙替利单抗希望为目前可用的cGVHD治疗药物提供一种差异化的作用机制。 2021年9月，Incyte与Syndax达成了独家全球合作与许可协议，以开发和商业化axatilimab。 在所有适应症中，axatilimab全球活动的pharmaceuticals中Incyte领导。axatilimab的生物许可证申请预计到 截至2023年，需与美国FDA达成协议，并将获得II期AGAVE-201试验的数据支持，该试验达到了其主要终点——总体缓解率（ORR）在所有剂量组均达标。进一步证实了axatilimab的疗效，AGAVE-201试验招募了高比例既往使用Jakafi和Rezurock治疗的患者，这些患者确诊时间更长且肺部受累比例更高。Axatilimab因此有可能成为标准治疗的重大改变，因其对非应答患者的有效性，并代表了一种针对cGVHD的新型药物类别。假设与FDA的讨论结果积极，并确定申请无需进行III期临床试验，那么Syndax有望在2024年使axatilimab获得批准。 标签：首次批准，新药类别，改变实践 IPTACOPAN|NVS|LOA:超出平均水平|□ 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH) Iptacopan是一种由诺华开发的一类首创的口服选择性小分子补体因子B抑制剂，用于治疗PNH及多种相关适应症。PNH是由影响补体系统的基因突变引起的，导致溶血，进而引起贫血、血红蛋白尿、血栓形成和疲劳等症状，甚至需要输血。目前的治疗方案包括骨髓移植(BMT)或使用亚历颂(Alexion，阿斯利康一部分)的Soliris(依库珠单抗)和Ultomiris(阿库珠单抗 )进行药物治疗，以及Apellis制药公司的Empaveli(pegcetacoplan)靶向补体成分5或3(C5或C3)；这些药物治疗需要注射。然而，并非所有患者都愿意接受BMT或对药物治疗有反应，这意味着新型药物的需求仍然很高，iptacopan已获得美国FDA针对PNH的突破性疗法认定和孤儿药认定，并获得了EMA的类似认可。 在涉及治疗-naïvePNH患者的III期APPOINT-PNH试验中，主要终点（血红蛋白[Hb]较基线升高2g/dL或更多且无需输血）有超过90%的参与者达到，尽管没有活性对照药。在APPLY-PNHIII期试验中，iptacopan在已接受抗C5治疗的患者的两个主要终点（较基线无输血升高2g/dL或更多Hb，和达到至少12g/dLHb水平）上均比抗C5治疗有显著改善，差异具有临床意义（82.3%对2.0%，和68.8%对1.8%）。尽管它将面对已建立的竞争对手，但抗C5治疗的这些优势加上口服给药，可能使iptacopan获得市场份额并满足许多PNH患者的需求。由于免疫球蛋白A肾病和溶血性尿毒症综合征等其他未充分治疗适应症的先进开发已经开始，iptacopan可能成为诺华产品组合中的一个有利可图的全新成员。 标签：首次批准，新药类别，潜在重磅药物 BIMZELX|UCB|LOA：高于平均水平|→ ✲屑病关节炎(PA) Bimzelx同时中和IL-17A和IL-17F，在✲屑病治疗中前景良好，FDA的批准正在等待中，尽管欧洲已在2021年批准。2023年，它在欧盟获得了两个额外的市场营销授权，用于治疗活动性✲屑病关节炎（PsA）成人和活动性椎间盘关节炎（axSpA）成人，包括非放射学椎间盘关节炎（nr-axSpA）和强直性脊柱炎（AS），也称为放射学椎间盘关节炎。 ucb公司在✲屑病关节炎领域提高了标准，在生物制剂-naïve且对现有一线抗tnf生物制剂反应不足的患者中，分别报告了III期beoptimal和becomplete研究的acr-50主要结果为阳性。在iiibbeactive研究中观察到显著效果，包括三分之一至一半的患者在48周时达到acr-70，这令医生们兴奋不已。预计将在第三 2023年第四季度。 尽管数据看起来很有希望，但在美国食品药品监督管理局（FDA）进行许可前检查后，Bimzelx的批准受到了几项不确定