crispr治疗公司扩大工具包与sirius治疗开发siRNA治疗血栓栓塞性疾病

核心观点

• CRISPR Therapeutics 与 Sirius Therapeutics 达成合作，获得 siRNA 药物 SRSD107 的在许可权：该药物用于治疗血栓栓塞性疾病，并具有潜在的多种适应症。
• SRSD107 的优势：采用 siRNA 技术，具有长效特性，安全性良好，在 I 期临床试验中显示出深度 FXI 抑制效果。
• 合作条款：CRISPR Therapeutics 支付 2500 万美元现金和 7000 万美元股权，双方共同开发 SRSD107，CRISPR Therapeutics 负责美国商业化，Sirius Therapeutics 负责中国大陆商业化。
• CRISPR Therapeutics 的管线拓展：通过此次合作，CRISPR Therapeutics 的治疗工具箱得到扩展，使其能够针对不同疾病采用可逆和永久性方法。

关键数据

• SRSD107 临床试验：计划于 2025 年下半年开始 II 期临床试验，评估其在预防全膝关节置换术 (TKA) 患者静脉血栓栓塞 (VTE) 方面的安全性和有效性。
• 潜在适应症：房颤、静脉血栓栓塞 (VTE)、癌症相关血栓、慢性冠状动脉疾病 (CAD)、慢性外周血管疾病 (PVD)、需要血液透析的终末期肾病 (ESRD) 以及进行主要骨科手术的患者。
• 竞争格局：与默克雪兰诺的 Milvexian 和安宏生物的 Abelacimab 等药物竞争。

研究结论

• 此次合作对 CRISPR Therapeutics 具有战略意义：不仅拓展了其治疗工具箱，还为其带来了具有差异化风险特征的领先 siRNA靶点。
• RNAi 技术的潜力：RNAi 作为一种新兴的治疗方法，有可能在多种治疗应用中超越单克隆抗体。
• CRISPR Therapeutics 的未来发展：公司目前以 Casgevy 商业基因编辑疗法为支柱，并利用其编辑平台推进修改的 CAR-T 细胞疗法、体内编辑项目以及再生医学平台。