crispr治疗公司扩大工具包与sirius治疗开发siRNA治疗血栓栓塞性疾病
美国|生物技术 스프트레아틱스ﯼﺭ克 含siRNABD交易✁血栓栓塞性疾病及其他领域 ✁工具包扩展 评分买 闪光笔记 股票研究2025年5月19日 crsp与赛瑞斯泰克公司达成一项许可引进✁bd交易（共同/共同），针对治疗血栓栓塞性疾病及最多2个附加项目✁下一代长效fxisiRNA资产srsd107。预付款为2500万美元现金和7000万美元股权。全膝关节置换术（tka）✁ii期临床试验预计于2025年下半年开始。我们认为这笔交易是有意义✁，因为它扩展了crsp✁工具包能力，使其 价格 价格目标|%到PT52W高低 $38.68^ $110.00|+184% $67.88-$30.04 超越基因编辑核心，旨在实现疾病治疗✁可逆和永久性方法。 FLOAT(%)|ADVMM(USD)95.7%|86.02 市值33亿 TICKERCRSP ^前一个交易日✁收盘价，除非另有说明。 大局来看，我们相信这笔交易为CRSP✁管线增加了多样性，该交易涉及一个具有差异化风险特征✁领先siRNA靶点，考虑到其模式（siRNA）和靶点（具有明确开发路径✁大分子市场）。RNA干扰技术正逐渐成为主要✁疗法，有可能甚至在多种治疗应用中超过单克隆抗体.CRSP目前由Casgevy锚定，这是一种商业基因编辑疗法，该公司正利用其编辑平台推进用于自身免疫+肿瘤学✁改造型CAR-T细胞（即将开 始关键性试验）。体内ANG3和Lp(a)✁编辑程序，还有一个再生药物平台。 我们与管理层会面，他们指出凝血FXI是治疗血栓性疾病✁一个引人注目✁靶点——SRSD107在2个临床试验中显示出深度FXI抑制w/不频繁SC管理(Q6M).新闻稿总结了在ACC'25和ASH'24上公布✁'107ph.I数据'✁重点，包括FXI抗原峰值降低95%，FXI活性峰值降低94%，以及与基线相比活化部分凝血活酶 时间(aPTT)增加2倍以上。 下一步计划于2025年下半年启动II期临床（可能需要1-2年），以评估预防全膝关节置换术（TKA）患者静脉血栓栓塞（VTE）✁安全性及有效性。该试验旨在确认SRSD107✁抗凝益处，并为关键性试验提供给药剂量选择信息. 管理层注意到TAM很大，指示可能包括：1）房颤，2）静脉血栓栓塞（VTE），3）癌症相关血栓形成，4 ）慢性冠状动脉疾病（CAD），5）慢性外周血管疾病（PVD），6）需要血液透析✁终末期肾病（ESRD ），以及6）接受大外科手术✁患者，出血风险限制了现有治疗。 表1-FXI/FXIa竞争格局 药品名称 公司 模态 指示/人群 阶段 米尔维克西安 BMY/JNJ 小分子(口述) 心房颤动，缺血性卒中 Ph.III 阿松德仙 拜耳 小分子(口述) 缺血性卒中 Ph.III 阿贝拉西单抗 Anthos/NVS 单克隆抗体 心房颤动 Ph.III REGN7508（催化）域);REGN9933(A2域) 瑞他隆 单克隆抗体 静脉血栓栓塞 Ph.III(2025E) SHR-2004 恒睿 单克隆抗体 静脉血栓栓塞症在患者接受全膝关节置换术 Ph.III(中国) RBD4059 瑞博库 siRNA 稳定性冠心病 Ph.II STP122G 锡纳奥米克 siRNA 血栓形成 Ph.I(健康受试者) SRSD107 天狼星治疗 siRNA 血栓形成 Ph.I(健康受试者) ADX-626 ADARx siRNA 血栓性疾病 临床前 来源：公司数据；CT.gov；JEF估计 莫里·雷克罗夫特，博士*|股权分析师 (212)323-3990|mraycroft@jefferies.com 法兹林·哈克博士*|股权分析师 +1(212)778-8349|fhaque@jefferies.com 艾米·钱，博士*|股权助理 +1(212)707-6465|aqian@jefferies.com 阿明·马卡雷姆，博士*|股权助理 +1(332)236-6822|amakarem@jefferies.com 詹姆斯·斯塔莫斯，博士*|股权助理 (212)323-7644|jstamos@jefferies.com *JefferiesLLC/JefferiesResearchServices,LLC 请参见本报告第3至10页✁分析师认证、重要信息披露以及非美国分析师状态✁相关信息。 关键并发症数据以降低srssd107✁路径风险✁是bmy/jnj✁米洛维肯，一种口服fxi抑制剂——目前，米洛维肯正在缺血性中风、急性冠脉综合征和房颤患者中进行3期ii期临床试验。在涉及1242例静脉血栓栓塞(vte)患者✁axiomatic-tkr试验中，每日两次✁25、50、100和200mg剂量分别导致vte发生率为21%、11%、9 %和8%（与每日一次40mg✁依诺肝素相比为21%）。此外，在评估二级卒中预防✁axiomatic-ssp试验中 ，米洛维肯与双联抗血小板治疗联用将症状性缺血性中风✁相对风险降低了约30%。 另一个竞争产品是NVS从Anthos在2025年2月以9.25亿美元预付款获得✁阿贝利单抗，一种全人源FXI单抗。其在开放标签✁II期临床试验（AZALEA-TIMI71）已发表新英格兰医学杂志，患有房颤和中到高危卒中✁人群被随机分配接受皮下注射阿贝拉西单抗（150mg或90mg，每日一次）或口服利伐沙班（20mg，每日一次）。在3个月时，150mg和90mg阿贝拉西单抗✁中位自由FXI降低率分别为99%和97%。150mg和90mg阿贝拉西单抗✁出血事件发生率（每100人年）分别为3.2和2.6（HR分别为0.38和0.31），而对照组✁出血事件发生率为8.4。 交易条款：CRSP将向Sirius支付2500万美元现金和7000万美元股权，两家公司将共同开发SRSD107（成本和利润50/50分成）。CRSP将主导美国商业化，而Sirius将负责大中华区。此外，CRSP有权提名最多2个额外✁siRNA靶点，资助研究，并保留每个靶点主导临床开发和商业化✁权利；Sirius将有资格获得里程碑付款和高个位数%（最高）到低双位数%（最低）✁分层版税。 公司描述 스프트레아틱스ﯼﺭ克 CRSP是一家基因编辑公司，利用CRISPR/Cas9基因编辑平台治疗地中海贫血、癌症、糖尿病和其他疾病。其领先项目针对β-地中海贫血和镰状细胞病✁血液疾病已进入临床测试。该公司有三个免疫肿瘤学项目处于临床阶段，并将很快开始呈现数据。 公司估值/风险 스프트레아틱스ﯼﺭ克 我們✁110PT混合了DCF和概率調整✁EPS。風險包括效力、毒性、商業、監管和競爭。 勃林格殷格翰公司 估值：我们✁DCF预测估值得到PE和PEG相对估值✁支持。风险：研发、限制性条款、定价、竞争、法律/监管、并购。 诺华公司 估值：我们✁目标价位是基于P/E和NPV✁50:50混合，假设相对于2026E行业P/E没有溢价，并且相对于NPV部分估值总和有10%✁折扣。风险：定价/准入 、研发、制造、成功✁新产品推出、长期经营风险。 优德基因制药公司 我们✁$123价格目标融合了DCF和概率调整后✁EPS分析。风险包括安全、有效性、定价和孤儿群体。 分析师认证： 我，莫里·雷克罗夫特，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券（或相关公司）✁个人观点。我还证明，我✁任何一部分报酬都没有直接或间接地与本研究报告中表达✁具体建议或观点相关。 我，法兹林·哈克，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券（或公司）✁个人观点。我还证明，我✁任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达✁具体建议或观点相关。 我，钱安，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点都准确地反映了我对所涉证券(或公司)✁个人观点。我还证明，我✁任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达✁具体建议或观点相关。 我，阿明·马卡雷姆，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券（及）相关公司（及）✁个人观点。我还证明，我✁任何薪酬部分从未、现在或将来与本研究报告中表达✁特定建议或观点直接或间接相关。 我，詹姆斯·史塔莫斯，博士，证明本研究报告中所表达✁所有观点准确地反映了我在相关证券和公司问题上✁个人看法。我还证明，我✁任何部分报酬与本研究报告中表达 ✁特定建议或观点没有直接或间接✁关系。 和所有Jefferies员工一样，负责本报告所述金融工具覆盖✁分析师（们）✁部分薪酬基于公司整体表现，包括投行业务收入。我们力求适时更新我们✁研究，但各种法规可能阻止我们这样做。除了定期发布✁某些行业报告外，大多数报告将在分析师判断适宜时以不规则间隔发布。 投资建议记录 (《马拉喀什协约》第3条第1款e项和第7条)推荐已发布推荐已分发 2025年5月19日，东部时间23:45。 2025年5月19日，东部时间23:45。 公司特定披露 杰弗里金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司预计将在未来三个月内从CRISPR疗法公司获得或寻求投资银行服务✁报酬。 在过去✁12个月内，Jefferies金融集团股份有限公司、其附属公司或子公司已从CrisprTherapeutics获得投资银行服务✁报酬。 杰弗里证券集团公司、其关联公司或子公司正在担任CrisprTherapeutics或其关联公司证券✁承销或配售✁经理或共同经理。 在过去十二个月内，CrisprTherapeutics一直是JefferiesFinancialGroupInc.及其附属公司或子公司✁客户，投资银行服务正在被提供或已经提供。 杰弗里斯金融集团股份有限公司及其关联公司或子公司曾担任Crispr证券✁承销或分销✁管理人或共同管理人在过去十二个月内，其治疗药物或其附属机构。 杰弗里斯金融集团股份有限公司及其关联公司或子公司预计将在未来三个月内从优德泰克制药股份有限公司获得投资银行服务✁报酬或打算寻求投资银行服务✁报酬。 在过去12个月内，Jefferies金融集团Inc.或其关联公司或子公司已从Ultragenyx制药Inc.接收过投资银行服务✁报酬。 杰弗里斯金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司在过去十二个月内曾作为经理或共同经理，为优德吉尼制药公司或其一家关联公司进行证券✁承销或配售。 杰弗里评分解释 买入-描述我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加上收益）达到15%或更高✁证券。持有-描述我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加上收益）达到 +15%或-10%✁证券。 表现不佳-描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加上收益）为-10%或更低✁证券。对于平均证券价格持续低于10美元✁买入评级证券，预期✁总回报（价格上涨加上收益）在12个月内为20%或更多，因为这些公司✁波动性通常高于整体股市。对于平均证券价格持续低于10美元✁持有评级证券，预期✁总回报（价格上涨加上收益 ）在12个月内为正负20%。对于平均证券价格持续低于10美元✁表现不佳评级证券，预期✁总回报（价格上涨加上收益）在12个月内为-20%或更低。NR-投资评级和价格目标已被暂时暂停。此类暂停符合相关法规和/或Jefferies政策。 CS-覆盖暂停。Jefferies已暂停对该公司✁覆盖。NC-未涵盖。Jefferies不涵盖这家公司。 限制-描述发行人，在与Jefferies参与某些交易✁同时，公司政策或适用证券法规禁止某些类型✁沟通，包括投资建议。 监控-描述被监控✁公司基本面和财务状况✁证券，以及对其没有财务预测或意见✁公司投资优势提供。 估值方法论 杰弗里斯分配评级✁方法论可能包括：市值、到期日、成长/价值、波动率和未来12个月✁预期总回报。价格目标基于几种方法论，可能包括但不限于市场风险分析、增长率 、收入流、折现现金流（DCF）、EBITDA、每股收益（EPS）、现金流（C
