Apellis Pharmaceuticals Inc 2025年季度报告

WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q APELLIS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) 通过打勾标示注册人是否在过去的12个月内（或注册人被要求提交此类文件的更短期间内）已根据规则S-T第405条（本章§ 232.405）的规定，电子提交了所有必需的互动数据文件。是 ☒ 否 ☐ 请指示是否为大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、小型报告公司或新兴成长公司。参见《交易所法案》第12b-2规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“小型报告公司”和“新兴成长公司”的定义。 大型加速申报公司非加速申报公司 ☒ 加速申报公司 ☐ 小型报告公司 新兴成长公司 ：如果一个新兴增长公司，请勾选说明注册人已选择不使用根据交易所法案第13(a)节提供的任何新修订的财务会计标准的延长过渡期。☐ 标明是否为壳公司（根据交易所法案第12b-2条定义），是 ☐ 否 ☒ 截至2025年4月30日，注册人拥有1亿2568万2260股面值为每股0.0001美元的普通股，尚未缴足。 APELLIS PHARMACEUTICALS, INC.FORM 10-Q截至2025年3月31日的本季度 目录 第一部分。财务信息Item 1.财务报表（未经审计）3 截至2025年3月31日和2024年12月31日的合并资产负债表3截至2025年3月31日和2024年年度的合并经营报表及综合损益表4三月至三十一日止三个月的合并股东权益变动表，2025年和2024年5截至2025年3月31日和2024年年度的合并现金流量表。6审计未审合并财务报表附注7Item 2.管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析20 目录 特别说明：关于前瞻性声明和行业数据 本季度10-Q报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本季度10-Q报告中除历史事实陈述外的所有陈述，包括有关我们战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理层计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性 声明。单词“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”，“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”以及类似的表述旨在识别前瞻性声明，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词语。 这些前瞻性陈述包括但不限于以下陈述： •正在进行的EMPAVELI和SYFOVRE的商业化； •我们关于我们产品候选人的正在进行的和计划的临床试验的规划，无论由我们、瑞典孤儿生物维生素AB（上市公司）、或索比（Sobi），或任何未来的合作者进行，包括试验启动时间、患者给药、试验的入组与完成以及对这些试验预期结果的期望； •我们的销售、营销和分销能力及战略，包括EMPAVELI、SYFOVRE的商业化和制造能力，以及我们未来可能获得营销批准的任何产品的相关能力及战略； • EMPAVELI、SYFOVRE以及我们获得市场批准的任何未来产品的接受速率和程度； •我们识别和发展具有显著临床效益和商业潜力的现有及未来产品或产品候选人的能力； • 我们的产品候选物在美国和其他司法管辖区针对当前和未来治疗适应症取得和维持监管批准的时间以及我们的获取能力； •我们目前及未来的合作，用于开发和商业化我们目前及未来的产品候选药物；包括我们与Sobi和Beam Therapeutics, Inc.的合作； •我们的知识产权地位和战略； • 我们现金及现金等价物的充足性，以及从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中预期收入的可行性，以资助我们预计的运营支出和资本支出，实现盈利能力； •我们关于费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计； • 与我们竞争对手和行业相关的发展；以及 •新政府法律法规的影响（包括税收）。 我们实际上可能无法实现我们在前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，并且您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在本10-Q表格季度报告中包含的重要因素，以及我们在截至2024年12月31日的财年10-K年度报告中包含的警告声明，特别是“风险因素”部分，这些因素可能使实际结果或事件与我们的前瞻性声明存在重大差异。我们的前瞻性声明并未反映我们可能做出或进行的任何未来收购、合并、处置、合作、合资或投资对未来的潜在影响。 您应当完整阅读此10-Q表格季度报告及我们作为本10-Q表格附件而提交或引用的文件，并理解我们的实际未来结果可能与我们的预期存在实质性差异。我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论该义务是由于新信息、未来事件或其他原因引起的，除非法律要求。 本季度报告10-Q表包含我们从行业出版物以及第三方进行的研究、调查和研究中所获得的统计和其他行业及市场数据。本季度报告中使用的所有市场数据均涉及若干假设和局限性，请您勿过分重视此类数据。我们认为来自这些行业出版物、调查和研究的信息是可靠的。我们所处的行业由于多种重要因素，包括我们在2024年12月31日结束年度的10-K表“风险因素”部分所述的因素，而面临高度不确定性和风险。这些及其他因素可能导致实际结果与独立方和我们所做的预测产生重大差异。Apellis、EMPAVELI、SYFOVRE和Apellis 目录 Assist名称和徽标是我们的商标、商号和服务标志。本10-Q季度报告表中出现的其他商标、商号和服务标志是其各自所有者的财产。 关于本10-Q表格季度报告中某些引用的说明 除非另有说明或上下文表明 otherwise，此处所有对“Apellis”、“Apellis Pharmaceuticals, Inc.”、“我们”、“我们”、“我们的”、“我们的公司”、“公司”及类似引用均指 Apellis Pharmaceuticals, Inc. 及其全资子公司。 此外，除非另有说明或上下文表明否则，本季度报告10-Q中的所有关于“EMPAVELI（pegcetacoplan）”和“EMPAVELI”的引用，在提及美国市场可用的用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的全身性pegcetacoplan时适用；而关于Aspaveli的引用，在提及欧盟市场可用的用于治疗至少接受过C5抑制剂治疗三个月的成人PNH贫血患者的pegcetacoplan时适用，各情况均如本文更详细所述。除非另有说明 除非另有说明或上下文另有指示，本季度报告10-Q表格中所有关于“SYFOVRE（pegcetacoplan注射剂）”和“SYFOVRE”的引用，均指在美国食品药品监督管理局于2023年2月批准的商业化产品中使用的眼内pegcetacoplan，该产品用于治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地理萎缩。除非另有说明或上下文另有指示，本报告中对“pegcetacoplan”的所有引用，均指我们正在探索进一步适应症的产品候选药物，详见本报告全文。本季度报告10-Q表格中出现的其他商标、商品名称和服务标志均为各自所有者的财产。 目录 PART I—财务信息 第一项。财务报表。 APELLIS PHARMACEUTICALS, INC. 精简合并资产负债表（未经审计）（金额单位为千美元，每股金额除外） 目录 APELLIS PHARMACEUTICALS, INC. 精简合并现金流量表（未经审计）（单位：千美元）对于截至三季度的结束 目录 APELLIS PHARMACEUTICALS, INC. 注释于未经审计的合并财务报表（未经审计） 1. 组织的性质和运营 Apellis Pharmaceuticals, Inc.（以下简称“公司”）是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗药物的公司，旨在通过抑制补体系统（免疫系统的一个组成部分）在C3水平（补体级联反应中的中心蛋白）进行治疗，以治疗具有高度未满足需求的疾病。 该公司于2009年9月根据特拉华州法律成立。该公司的主要行政办公室位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。 该公司自成立以来一直从事组织及人员配置公司业务、获取产品候选物权利、商业规划、融资、开发其产品候选物、为治疗阵发性夜间血红蛋白尿（“PNH”）商业化EMPAVELI（pegcetacoplan）以及为治疗年龄相关性黄斑变性继发性地理萎缩（“GA”）商业化SYFOVRE（pegcetacoplan注射液）的商业化活动。 该公司受制于生物技术行业常见的风险，包括但不限于，筹集额外资本、其竞争对手开发新的技术创新、其成功完成产品候选药物的临床前和临床开发并及时获得产品监管批准的能力、公司产品的市场接受度、专有技术的保护以及医疗保健成本 遏制举措，并遵守政府法规，包括美国食品药品监督管理局（“FDA”）的法规。 流动性与持续经营 随附未经审计的合并简化财务报表是根据资产实现和负债及承诺的正常业务活动履行而编制的。从成立至2025年3月31日，公司已发生运营现金流出、运营损失，并累计亏损31亿美元，主要是由于涉及公司各种候选产品的研发活动组合所产生的费用，以及支持这些活动的费用，以及与产品推出和商业化成本相关的费用。 截至2025年5月7日，这些未经审计的合并简要财务报表的签发日期，公司相信其截至2025年3月31日的358.4百万美元现金及现金等价物，加上预计从EMPAVELI和SYFOVRE销售中产生的现金，将足以为其自这些合并简要财务报表签发之日起至少十二个月的生产运营和资本支出需求提供资金。 2. 报告基础及主要会计政策摘要 展示的基础 随附的未经审计的简要合并财务报表包括本公司及其全资子公司的财务报表。合并中已抵销所有内部账项和交易。随附的未经审计的简要合并财务报表已根据美国公认会计原则（“美国通用会计准则”，简称“U.S.GAAP”）并遵循美国证券交易委员会（简称“SEC”）的要求编制，用于中期报告。根据上述规则的规定，某些美国通用会计准则通常要求列示的脚注或其他财务信息已被简略或删减，因此截至2024年12月31日的简要合并资产负债表是根据该日期经审计的合并财务报表编制的，但不包括美国通用会计准则要求完整财务报表所需的所有信息。这些财务报表是按照本公司年度财务报表相同的编制基础编制的，并根据管理层意见，反映了所有必要的调整（仅包括正常经常性调整），以确保本公司财务信息的公允列报。截至2025年3月31日止三个月的经营成果并不一定会反映预期截至2025年12月31日止年度或任何其他中期期间或任何其他未来年度的经营成果。 目录 随附的未经审计的简要合并财务报表及相关财务信息应与公司于2025年2月28日向SEC提交的10-K年度报告（以下简称“2024年10-K报告”）中包含的截至2024年12月31日的经审计合并财务报表及有关注释一并阅读。 使用估计值 ：遵循美国公认会计原则（U.S. GAAP）编制财务报表需要管理层作出影响资产和负债报告金额、财务报表日或有资产和负债的披露以及报告期间收入和费用报告金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计存在差异。管理层在选择适当的财务会计政策、控制措施以及编制这些财务报表所使用的估计和假设时，考虑了许多因素。在这一过程中，管理层必须运用重大判断。此外，其他因素也可能影响估计，包括预期的商业和运营变化、发展中估计所使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否被预期能代表未来趋势。估计过程通常可能产生一系列潜在的合理估计，管理层必须选择一个落在这个合理估计范围内的金额。估计应用于以下领域（列举部分）：应计研发费用、可变对价准备、基于股份的补偿费用以及过量或过时存货准备。 会计政策重要说明摘要 参见我们2024年10-K文件中的注释2“重大会计政策摘要”，以获取有关重大会计政策的详细描述。我们的会计政策未发生重大变化，这些政策已在我们的2024年10-K文件中披