Apellis Pharmaceuticals Inc 2025年季度报告

根据本法案第12（b）节注册的证券： 标明勾选，注册人（1）是否在上一个12个月内（或注册人须提交此类报告的较短期间）按照1934年证券交易法第13节或第15(d)节的规定提交了所有应提交的报告，并且（2）过去90天内一直符合此类提交要求。是 ☒ 否 ☐ 请通过勾选标记表明，登记人是否在过去的12个月内（或根据S-T规则第405条[本章节§ 232.405]要求提交此类文件的时间段内）已提交所有必须提交的交互式数据文件。是 ☒ 否 ☐ 请通过勾选标记来指出注册人是大型加速报告人、加速报告人、非加速报告人、小规模报告公司还是新兴增长公司。参见《证券交易所规则》第12b-2条中关于“大型加速报告人”、“加速报告人”、“小规模报告公司”和“新兴增长公司”的定义。 如果是一家成长中的公司，请在方框内打勾，以表示注册人已选择不使用根据《交易所法案》第13(a)条提供的延长过渡期来遵守任何新或修订的财务会计准则。☐ 标明是否为空壳公司（如《证券交易所规则》第12b-2条所定义）。是 ☐ 否 ☒ 截至2025年4月30日，该注册人拥有125,682,260股普通股，每股面值0.0001美元，流通在外。 第一部分财务信息3项目1。财务报表（未审计）3 目录 特别说明有关前瞻性陈述和行业数据 本10-Q季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本季度10-Q报告中的所有陈述，除历史事实陈述外，包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理层的计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。词语“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”以及类似表达用于识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。 这些前瞻性陈述包括但不限于： •••持续的EMPAVELI和SYFOVRE商业化我们的关于正在进行中和计划中的产品候选人的临床试验的计划，无论这些试验是由我们进行的还是由他人进行的瑞典孤儿生物制药公司AB（上市公司），或Sobi，或任何未来的合作伙伴，包括启动时间、剂量等患者、这些试验的参与和完成情况，以及对预期结果的期望。我们的销售、营销和分销能力及策略，包括商业化及生产的EMPAVELI、SYFOVRE以及我们获得市场批准的任何未来产品• EMPAVELI、SYFOVRE以及我们获得市场批准的任何未来产品的市场接受率和程度； 我们的能力识别和开发具有显著临床效益和商业潜力的现有和未来产品或产品候选者。 •••••• 与我们竞争对手和行业相关的发展；• 新政府法律和规章（包括税收）的影响我们的知识产权地位和策略当前及未来产品候选人的监管批准的时机以及我们获取和维持这些批准的能力美国和其他司法管辖区中的治疗适应症我们目前及未来关于现有和未来产品的开发和商业化的所有合作候选人；包括我们与Sobi和Beam Therapeutics, Inc.的合作我们现金及现金等价物的充足性以及我们预期从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中获得的收入资助我们预计的运营费用和资本支出以实现盈利。我们关于费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计 我们可能实际上无法实现我们在前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性声明中披露的计划、意图和期望有重大差异。我们已在季度报告10-Q以及年度报告10-K的“风险因素”部分中包含了一些重要因素，这些因素可能导致实际结果或事件与我们的前瞻性声明有重大差异。我们的前瞻性声明未反映任何我们可能进行的未来收购、合并、处置、合作、合资企业或投资可能产生的潜在影响。 您应全面阅读这份10-Q季度报告以及我们作为本10-Q季度报告附件的文件，并理解我们的实际未来结果可能与预期存在重大差异。我们不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论其结果是否为新的信息、未来事件或其他情况，除非适用法律要求。 本季度10-Q表格报告包括了我们从行业出版物和第三方进行的研究、调查和研究中获得的数据，包括统计和其他行业及市场数据。本报告中所使用的所有市场数据均涉及众多假设和局限性，因此提醒您不要过度依赖这些数据。我们相信这些行业出版物、调查和研究提供的信息是可靠的。我们运营的行业由于多种重要因素，包括在我们截至2024年12月31日年度10-K报表中“风险因素”部分所描述的因素，面临很高的不确定性和风险。这些因素及其他因素可能导致实际结果与独立第三方和我们所做的估计有显著差异。Apellis、EMPAVELI、SYFOVRE和Apellis 目录 辅助名称和标志是我们的商标、商号和服务标记。本10-Q季度报告中所出现的其他商标、商号和服务标记均为各自所有者的财产。 关于本季度10-Q表格报告中某些参考的说明 除非另有说明或上下文另有指示，否则本文件中所有提及“Apellis”、“Apellis Pharmaceuticals, Inc.”“我们”、“我们的”、“我们的公司”和“该公司”以及类似表述的内容均指Apellis Pharmaceuticals, Inc.及其全资子公司。 此外，除非另有说明或上下文有其他指示，本季度报告（10-Q表）中所有关于“EMPAVELI（pegcetacoplan）”和“EMPAVELI”的引用均指用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人的美国商业化产品中的系统型pegcetacoplan，而Aspaveli的引用指欧洲联盟商业化产品中的pegcetacoplan，该产品用于治疗经C5抑制剂治疗至少三个月后贫血的PNH成人，在每种情况下，如本文中更详细地所述。除非另有说明或上下文有其他指示，本季度报告（10-Q表）中所有关于“SYFOVRE（pegcetacoplan注射）”和“SYFOVRE”的引用均指我们于2023年2月从美国食品药品监督管理局获得的批准的治疗与年龄相关黄斑变性引起的地理萎缩的商业化产品的玻璃体内pegcetacoplan。除非另有说明或上下文有其他指示，本报告中对“pegcetacoplan”的引用均指我们在本文中更详细地描述的产品候选药物中的pegcetacoplan，我们将对其进行进一步的应用和适应症探索。本季度报告（10-Q表）中出现的其他商标、贸易名称和服务标记均为各自所有者的财产。 目录 阿佩利斯制药公司，合并资产负债表（未经审计）（金额以千为单位，除非每股金额） 目录 阿佩利斯制药公司，未审计的浓缩合并财务报表附注（未审计） 1. 机构的性质和运营 Apellis Pharmaceuticals，Inc.（以下简称“公司”）是一家处于商业化阶段的生物制药公司，专注于通过抑制免疫系统的重要组成部分——补体系统中的C3蛋白，即补体级联反应中的中心蛋白，发现、开发和商业化新型治疗化合物，以治疗具有高未满足需求的疾病。 该公司于2009年9月根据特拉华州法律成立。公司的总部位于马萨诸塞州的沃尔瑟姆。 该公司自成立以来，其运营包括组织与人员配备公司、获取产品候选权、制定商业计划、筹集资金、开发其产品候选、商业化EMPAVELI（聚乙二醇化西他考普兰）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（“PNH”）以及商业化SYFOVRE（聚乙二醇化西他考普兰注射剂）用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理性萎缩（“GA”）。 公司面临生物技术行业常见的风险，包括但不限于筹集额外资金、竞争对手开发新技术创新、成功完成候选产品的临床前和临床试验以及及时获得产品监管批准、公司产品的市场接受度、保护专有技术、医疗成本控制措施以及遵守政府法规，包括美国食品药品监督管理局（“FDA”）的规定。 流动性和持续经营 随附的未经审计的简明合并财务报表是根据资产实现和正常业务中负债及承诺履行编制的。自成立至2025年3月31日，公司因研发活动产生的费用（与公司各种产品候选相关）及支持这些活动的费用，以及与产品推出和商业化成本相关的费用，导致运营现金流出、运营亏损，累计亏损达到31亿美元。 截至2025年5月7日，即本未经审计的合并财务报表的发行日期，公司认为，截至2025年3月31日的现金及现金等价物3.584亿美元，加上预计从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中产生的现金，将足以满足公司从本合并财务报表发行之日起至少十二个月的运营和资本支出需求。 2. 展示基础及重要会计政策摘要 基础展示 随附未经审计的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。在合并过程中已消除所有内部公司余额和交易。随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的会计准则（“U.S. GAAP”）和证券交易委员会（“SEC”）的要求编制的，用于编制中期报告。根据这些规则，某些通常由美国GAAP要求的注释或其他财务信息已被精简或省略，因此，截至2024年12月31日的简明合并资产负债表是从该日期的已审计合并财务报表中得出的，但不包括完整财务报表所需的所有美国GAAP信息。这些财务报表是根据与公司年度财务报表相同的基准编制的，并且根据管理层的意见，反映了为公正呈现公司财务信息所必需的所有调整（仅限于正常重复调整）。截至2025年3月31日的三个月经营结果并不必然预示2025年12月31日结束的年度或任何其他期间或任何其他未来年份的预期结果。 目录 随附的未经审计的简明合并财务报表及相关财务信息，应与截至2024年12月31日的经审计合并财务报表和相应的注释一起阅读，该报表包含在公司于2025年2月28日提交给美国证券交易委员会的10-K年度报告中（以下简称“2024年10-K报表”）。 使用估算 根据美国通用会计准则（U.S. GAAP）编制财务报表，要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响截至财务报表日期所报告的资产和负债金额，以及或有资产和负债的披露，以及报告期内的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计不同。管理层在选取适当的财务会计政策和控制措施，以及制定编制这些财务报表所使用的估计和假设时，会考虑许多因素。在此过程中，管理层必须做出重大判断。此外，其他因素可能影响估计，包括预期业务和运营变化，与制定估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否预期代表未来趋势。估计过程通常可能产生一系列合理的最终未来结果的可能估计，管理层必须选择属于该合理估计范围内的金额。估计在其他领域也被使用，例如：应计研发费用、可变对价准备金、基于股权的薪酬费用和过剩或过时库存的储备金。 摘要：重要会计政策 参考我们2024年10-K表格中的“第2项——重要会计政策摘要”，以详细了解重要的会计政策。我们2024年10-K表格中披露的会计政策没有发生重大变化。 最近发布的尚未采纳的会计公告 在2024年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了会计准则更新（ASU）2024-03，《利润表——报告综合收益——费用分解披露》（子主题220-40）：利润表费用分解，以及随后的修订与ASU 2025-01，该修订要求对利润表中包含的费用性质进行额外披露。该准则要求披露在利润表中展示的费用的具体类型。此ASU自2026年12月15日之后的财政年度和2027年12月15日之后的会计期间生效，允许提前采用。要求应基于预期应用，而回顾性应用则可以采用。这是允许的。我们目前正在评估采用此指南对我们披露的影响。 在2023年12月，美国财务会计准则委员会（FASB）发布了《2023年第9号会计准则更新》（ASU 2023-09），即《改进收入税披露》。本标准是对收入税会计指导的修订，要求实体在税率和额外细分披露方面提供更多信息，关于已支付的收入税。该指导要求公开实体在其税率对账表中披露关于联邦、州和外国收入税的额外信息类别，并在某些类别中提供更多关于对账项目的详细信息，如果这些项目达到一定的数量阈值。该指导适用于2024年12月15日之后开始的年度期间。我们目前