Larimar Therapeutics Inc. 2025年度季度报告

表10-Q (第一号)季度报告根据《证券交易法》第13条或第15(d)条☒1934 对于截至2025年3月31日的季度或者 请在以下空格内用勾号或叉号标明注册人（1）在过去的12个月内（或根据注册人应提交报告的较短期间）是否已提交证券交易法1934年第13条或第15(d)条所要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否受到此类报告要求的约束。是 ☒ 否 ☐ 请在方框内勾选，以表明注册人在前12个月内（或者注册人被要求提交此类文件的时间段内）是否按S-T规例第405条规定（本章节§232.405）提交了每个必须提交的交互式数据文件。是 ☒ 不是 ☐ 请在括号内用勾号标明登记人是否为大型加速报告公司、加速报告公司、非加速报告公司、小型报告公司或新兴增长公司。参见《证券交易所规则》第12b-2条中“大型加速报告公司”、“加速报告公司”、“小型报告公司”和“新兴增长公司”的定义。 如果是一家新兴成长公司，请用勾选标记表明注册人是否已选择不使用根据《证券交易所法》第13(a)节提供的延长过渡期来遵守任何新或修订的财务会计准则。☐ 标明是否为空壳公司（根据《交易所法案》第12b-2条定义）。是 ☐ 否 ☒ 截至2025年4月27日，该注册人普通股的流通股本为64,027,892股，每股面值0.001美元。 注意事项：关于前瞻性陈述 本季度10-Q表中的声明，如非历史或当前事实的陈述，均为根据1995年修订的《私人证券诉讼改革法案》定义的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务表现及状况，以及我们对业务运营和财务表现及状况的计划、目标和预期。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“由于”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜力”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“将会”等术语来识别前瞻性陈述，这些术语是对未来事件和未来趋势的预测或表明，或这些术语的否定或其他类似术语。此外，诸如“我们相信”或类似表述的陈述仅反映了我们对相关主题的看法和意见。这些前瞻性陈述受风险、不确定性和关于我们的假设的影响，可能包括对我们未来财务表现的预测、我们预期的增长策略和业务中的预期趋势。 您应该理解以下重要因素可能会影响我们的未来业绩，并可能导致这些业绩或其他结果与我们在前瞻性声明中表达或暗示的内容有实质性差异： •在获得诺拉博夫司普（诺拉博夫司普是CTI-1601的国际非专利名称和美国官方名称）或其他未来可能开发的产品候选人的成功非临床或临床结果方面的不确定性，这些结果能够可靠且有意义地证明安全性、耐受性和功效特征，使美国食品药品监督管理局（“FDA”）、欧洲药品管理局（“EMA”）和其他类似监管机构对上市批准满意；以及因此可能产生的意外费用。 •招募临床试验患者的延误（包括由于治疗弗里德赖希共济失调（“FA”）的竞争产品获得FDA批准的影响，以及/或竞争产品的其他临床试验的影响），因临床试验和非临床试验结果以及/或FDA要求提供更多信息或研究（无论临床或非临床）而产生的延误，临床方案的变更，不良事件，监管限制，包括额外的临床暂停，以及诺姆拉布夫斯普的里程碑。 •我们的成功执行正在进行的开放标签扩展试验（OLE）和儿童药代动力学入组试验的能力，包括现场启动的时间和患者入组率。 •我们参与FDA支持推进罕见病治疗疗法临床试验的“START”试点项目（用于nomlabofusp的开发）所带来的益处。 •与诺拉博夫斯普的临床开发和监管批准相关的风险，包括临床试验开始、招募和完成可能出现的延迟，加速批准潜在生物制品许可申请（“BLA”）的时间安排，包括我们向美国食品药品监督管理局（FDA）提供所有所需数据以便其审查和接受加速申请的能力，或我们未来可能开发的其他产品候选者。 •与获取和维护nomlabofusp或我们未来可能开发的任何其他产品候选人的监管批准相关的困难和费用，以及此类批准下的指示和标签。 •我们能够用现有的现金、现金等价物和可交易证券继续支持运营多久，以及我们对未来运营结果、财务状况、研发成本、资本需求以及我们获取和额外融资的需求的估计。 •关于未来融资所得款项使用的预期，如果有的话。 •我们的优化、扩大和验证nomlabofusp或任何其他候选产品制造流程的能力，以及我们签约的第三方制造商的相关能力，以及生产足够的临床供应量和，如果获得批准，nomlabofusp或任何其他产品的商业供应量的能力。 我们未来可能开发的产品候选人以及我们保持与关键供应商关系和合同的维护能力，以及识别和与替代或次要关键供应商签订合同的能力。 •我们的能力从nomlabofusp和/或我们未来可能开发的任何其他产品候选者中实现价值，考虑到成功将产品候选者推向市场所固有的风险和困难，以及产品候选者获得批准后可能无法获得广泛市场接受的风险。 我们的能力以符合适用于我们业务及其他国家和地区的监管要求；以及美国和其他国家的监管发展。 •该产品nomlabofusp的潜在市场的规模和增长，如获批准，或我们未来可能开发的其他任何产品候选人，nomlabofusp或我们未来可能开发并获批准的任何其他产品候选人的市场接受率以及我们服务这些市场的能力。 •考虑到治疗FA所批准的疗法和竞争性产品，我们获得和维护快速监管程序资格以及将现有和未来候选产品商业化（如获批准）（包括如果竞争对手在我们商业化产品之前建立起强大的市场地位，潜在进入障碍的影响）； •我们获得和维护专利保护，以及防御第三方侵犯我们知识产权的能力； •我们的依赖第三方在执行和遵守FDA（以及所有其他监管机构）的规则和法规方面的表现，包括第三方合同研究组织（“CRO”）、顾问、第三方供应商、制造商、分销商和物流提供商。 •我们招聘和留住关键科研、技术、商业和管理人员以及留住我们的高级管理人员的能力 •我们维持内部计算机和信息系统的正常功能与安全、防止或避免网络攻击、恶意入侵、故障、破坏、数据隐私丢失或其他重大干扰的能力。 •到何种程度地步地缘政治紧张，包括全球范围内的地区冲突，不利的宏观经济事件，包括因通货膨胀压力、利率上升、银行不稳定、货币政策变化、贸易政策变化（包括关税，包括美国或其他国家已实施或可能未来实施的关税或贸易保护措施），经济放缓或衰退，健康流行病，不可预见的紧急事件以及可能干扰我们运营、我们依赖的第三方运营或我们在nomlabofusp和任何其他候选产品开发中与之互动的监管机构运营的其他传染性疾病爆发。 •美国监管发展的潜在影响，包括由于美国总统行政变动引发的监管发展，美国医疗保健改革，包括2022年《通胀削减法案》（IRA），以及全球范围内旨在降低医疗保健成本和限制政府总支出水平的措施。 这些前瞻性陈述基于管理层对我们业务及运营行业的当前预期、估计、预测和预测，管理层的信念和假设并非对未来业绩或发展的保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性及其他因素，在某些情况下可能超出我们的控制范围。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖这些前瞻性陈述作为未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件及情况可能无法实现或根本不会发生。可能导致或加剧这种差异的因素包括但不限于我们在2025年3月14日提交的10-K年度报告中讨论的因素。所有前瞻性陈述仅适用于其作出的日期，除非法律要求，我们不对任何前瞻性陈述承担任何义务。 公开更新任何前瞻性声明，无论是否因新信息、未来事件或其他原因在此10-Q季度报告日期之后，或者反映任何未预料到的事件的发生。当前期间和任何前期结果比较的目的不是表达任何未来趋势或未来绩效的指示，除非明确表示，应仅视为历史数据。 拉里马尔制药公司 索引 第一部分 - 财务信息 项目 1财务报表（未经审计）3截至2025年3月31日和2024年12月31日的浓缩合并资产负债表3 浓缩的合并利润表及综合亏损表（截至三个月结束）43月31日，2025年和2024年截至3月的三个月股东权益变动摘要52025年3月31日及2024年3月31日止三个月的简明合并现金流量表6备注：缩略合并财务报表7 项目2。管理层关于财务状况和经营成果的讨论与分析23 条目 3。数量和质量关于市场风险的披露31 项 4。控制和程序31 第二部分 - 其他信息 项目1。法律程序项目1A。风险因素项目2。未登记的股权证券销售及所筹资金的用途项目3。默认优先股第4项。矿山安全披露第五条其他信息项目6。展览品 签名 拉里玛疗法集团股份有限公司 缩略合并资产负债表（金额单位：千，除股份和每股数据外）（未经审计） 拉里玛疗法集团股份有限公司 压缩合并经营状况和全面亏损表（单位：千，除股票和每股数据外）（未经审计） 拉里玛疗法集团股份有限公司 笔记：关于摘要合并财务报表（未审计） 业务描述与报告基础 Larimar Therapeutics, Inc. 及其子公司（“公司”或“Larimar”），是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用其创新的细胞穿透肽技术平台开发用于治疗患有复杂罕见病患者的治疗方法。Larimar 的主要候选产品 nomlabofusp（nomlabofusp 是 CTI-1601 的国际非专利名称和美国采纳名称），是一种通过皮下注射给药的重组融合蛋白，旨在将人体 frataxin（“FXN”，一种必需蛋白）输送到 Friedreich 脱髓鞘症（“FA”）患者的线粒体中。FA 是一种罕见、进行性且致命的疾病，由于基因异常，患者无法产生足够的 FXN。 拉里马已完成两个1期临床试验和一个2期剂量探索试验，目前正在进行2期OLE试验，针对患有FA的患者，同时在青少年FA患者中开展一项运行研究。 2021年5月，公司在完成2020年12月的单剂量递增（SAD）试验和2021年3月的多次剂量递增（MAD）试验给药后，报告了其1期FA程序的积极顶线数据。这些试验的数据证明了概念验证，表明每日皮下注射诺拉博富斯普对于长达13天，与安慰剂相比，所有被评估的组织（颊细胞、皮肤和血小板）的FXN水平均呈剂量依赖性增加。与MAD或SAD试验无关的严重不良事件均未发生。 2023年5月，公司发布了关于FA患者中使用nomlabofusp进行的2期四周、安慰剂对照、剂量探索试验中25mg组的初步未盲顶线数据。该队列的数据显示，nomlabofusp总体上耐受性良好，与安慰剂相比，所有评估的组织（皮肤和颊细胞）在14天时FXN水平均有升高。 2023年7月，FDA批准了启动nomlabofusp在FA患者中的四周、安慰剂对照、二期剂量探索试验的第二队列（50毫克），以及每日25毫克剂量的开放期试验的启动。 二〇二四年二月，公司报告了积极的总数据以及二期剂量探索研究的成功完成。Nomlabofusp在整个四周的治疗期间普遍耐受性良好，具有可预测的药代动力学特征，并在连续14天每天用药后，每两天用药一次至第二十八天，在25毫克和50毫克组中所有评估的组织（皮肤和口腔粘膜细胞）中的FXN水平均呈剂量依赖性增加。25毫克（n=13）和50毫克（n=15）组的研究参与者按照2:1的比例随机接受nomlabofusp皮下注射或安慰剂。在二期剂量探索研究中完成治疗或之前完成Nomlabofusp前一临床试验的患者都有资格筛选，并且可能参与开放扩展研究。 在2024年3月，拉里玛尔在OLE试验中对首位患者进行了给药，评估了25 mg诺拉博富斯皮下注射的自我给药或由看护人给药的每日剂量。OLE研究将评估长期皮下注射诺拉博富斯的安全性和耐受性、药代动力学、外周组织中的富铁蛋白水平以及其他探索性药效学标志物（血脂谱和基因表达数据）。此外，在完成入组以及至少一位受试者完成一年的给药后，研究期间收集的临床评估数据将与来自弗里德赖希共济失调临床结