首次覆盖报告：百创新药济世惠民，创新全球化龙头迎来经营拐点

前瞻国际视野，打造创新全球化龙头。百济神州自2010年成立以来，已发展成为一家覆盖临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化的全方位一体化的全球性公司。通过全球化商业布局、国际化前瞻创新视野，率先自主推动中国原研创新药在美国获批，并成为首个在纳斯达克、港交所和上交所科创板三地上市的生物科技公司。 夯实血液瘤领导地位，产品互补迭代构筑护城河。泽布替尼2019年在美国首次获批上市，为公司血液瘤先行产品，实现了国药出海零的突破，也是唯一在头对头3期国际临床中击败伊布替尼取得优效的新一代BTK抑制剂。在最为关键的CLL美国市场，泽布替尼已在新患处方中超越伊布替尼和阿可替尼，位列市场份额第一。公司充分利用BTKi领先优势，开发潜在同类最佳BCL-2抑制剂sonrotoclax、BTK蛋白降解剂BGB-16673，探索固定疗程联合方案以打造可持续的产品组合，并广泛覆盖B细胞淋巴瘤、AML/MDS、MM、Richter’s Transformation等适应症领域。 多元药物形式并线发力，实体瘤管线迎来爆发。公司立足同类最佳的技术平台和创新能力，广泛探索小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、CDAC等多种分子类型在乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等高发癌种及自免等适应症中的开发价值，2024年推动13个NMEs进入临床研究阶段。目前高潜力早期研发管线包括CDK4抑制剂、pan-KRAS抑制剂、EGFR CDAC、B7H4 ADC、PRMT5/MAT2A抑制剂、IRAK CDAC等。2025年预计多个品种将读出PoC数据，公司在更广泛疾病领域的早期创新管线将迎来验证。 业务发展全面向好，2025年预计实现GAAP经营盈利。在大单品泽布替尼、替雷利珠单抗等全球商业化驱动下，公司收入快速爬坡，盈利能力持续改善。2024年业绩快报显示公司已连续3个季度实现剔除股权激励、折旧和摊销费用的非GAAP经营正向盈利、连续2个季度经营活动产生正现金流。2025年总收入区间预计为49-53亿美元，全年GAAP经营利润有望为正、经营活动产生正现金流，公司整体经营面临拐点。 盈利预测与投资建议。预计公司2024-2026年营业收入分别为272.14亿元/366.57亿元/460.42亿元，同比增速分别为56.2%/34.7%/25.6%。对各品种估值加总，预计公司合理市值约3665.56亿元。公司产品已实现自主出海，全球商业化能力强劲，产品管线聚焦潜在同类最佳目标，创新性突出。我们看好公司长期发展，首次覆盖，给予“买入”评级。 风险提示：研发失败的风险，产品商业化销售不及预期的风险，行业增速不及预期的风险，地缘政治形势变化的风险，测算假设可能不准确的风险。 财务指标 财务报表和主要财务比率 资产负债表（百万元） 现金流量表（百万元） 百创新药济世惠民，创新全球化龙头迎来经营拐点 百济神州是一家专注抗肿瘤创新药物研发的全球性、商业阶段的生物科技公司。公司成立于2010年，经过15年的发展已成为一家覆盖临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化的全方位一体化的全球性公司，在全球拥有超过10000名员工，主要分布于美国、中国及欧洲，成为首个在美国纳斯达克、港交所和上交所科创板三地上市的生物科技公司。 图表1：百济神州公司发展历程 截至2025年3月25日，公司第一大股东为安进，持股比例为17.81%。作为全球生物技术先锋及行业领军企业，公司已与其达成全球肿瘤战略合作管线。此外Baker Brothers持股10.03%，高瓴资本持股9.04%，CapitalResearchandManagement持股7.85%。 图表2：百济神州股权结构（截至2025.3.25） 公司核心管理团队具有全球化背景，行业经验丰富。公司管理团队的专业知识和经验覆盖整个药品开发生命周期不同阶段和企业运营，包括创新药物发现、临床前研究、临床试验、监管审批、生产运营、商业化等环节。 联合创始人、董事长兼首席执行官John V. Oyler（欧雷强）（拥有成功的创业与企业管理经验； 先生作为成功的创业家， 联合创始人、科学顾问委员会主席王晓东博士是美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士和北京生命科学研究所首任共同所长、第二任所长兼资深研究员，在癌症领域造诣深厚； 总裁、首席运营官吴晓滨博士曾任辉瑞中国总经理和辉瑞核心医疗大中华区总裁，于制药行业工作超过30年； 高级副总裁、全球研发负责人汪来博士于2011年加入百济神州，在生物医药健康领域深耕超过25年，在生物标志物、体内药理学、临床生物标记物及转化研究、临床运营和生物数据统计方面有丰富经验。 公司资深的管理层和核心技术人员团队能够各司其职，落实科学愿景和在研药物之间的转化、解决临床开发难点、通过监管部门批准及商业化创新药物，有助于推动公司持续发展。 通过自研以及与全球知名企业达成合作，公司构建了丰富的临床在研管线，形成了40多个临床阶段及商业化药品的广泛组合。截至2025年2月末，公司已有16个自主研发/合作商业化产品，重点合作伙伴包括安进、诺华等。 图表3：百济神州商业化产品 图表4：百济神州临床在研项目管线 展望2025年，公司创新管线有望迎来众多里程碑事件： 后期研究 泽布替尼预计2025H2进行MANGROVE TN MCL 3期研究的PFS期中分析； Sonrotoclax预计2025H1启动R/R CLL和R/R MCL的3期研究，2025H2公布R/R CLL和R/R MCL的2期研究数据并有望分别进行中国和全球加速批准申请； BTK CDAC预计2025H1启动R/R CLL的3期研究，2025H2启动R/R CLL对比匹妥布替尼的头对头3期临床研究； 替雷利珠单抗预计在全球多个市场实现适应症获批上市； 泽尼达妥单抗联用替雷利珠单抗预计2025H2公布HERIZON-301 1L HER2+ GEA 3期研究数据； Tarlatamab预计2025H1公布2L SCLC的3期研究数据； 欧司珀利单抗预计2025H2进行AdvanTIG-302 1L NSCLC 3期研究的OS期中分析。 早期研究 CDK4抑制剂预计2025H2启动2L HR+/HER2-转移性乳腺癌3期研究； 多个产品迎来PoC数据读出：CDK4抑制剂（2025H1）；pan-KRAS抑制剂、B7H4 ADC、EGFR CDAC、CDK2抑制剂、B7H3 ADC、CEA ADC、FGFR2bADC、IRAK4 CDAC（2025H2）。 大单品驱动公司收入快速爬坡，美国为公司业务主要贡献市场。2019-2024年，公司总收入规模由4.28亿美元快速提升至38.1亿美元，年复合增长率约为55%。至2024年末，产品收入已占比公司总营收99%以上。根据公司2024年业绩更新，泽布替尼全年收入达到26.44亿美元（同比+105%），占比产品营收约70%；替雷利珠单抗全年收入达到6.21亿美元（同比+16%），占比产品营收约16%。美国地区为公司第一大业务市场，全年产品销售收入占比全球52%，实现同比增长106%。 图表5：公司2019-2024年收入拆分 产品放量规模效应显现，各项费用率大幅下降。公司重视创新资产的研发推进，2019-2024年研发费用呈逐年稳定增长态势，2024年研发费用19.53亿美元，同比增长10%，占产品收入比例52%；由于全球商业化网络不断扩张，泽布替尼、替雷利珠单抗商业化注册区域持续增加，积极推进全球产品推广活动，公司销售&管理费用不断提升，2024年销售&管理费用共计18.31亿美元，同比增长21%，占产品收入比例为48%。 图表6：公司2019-2024年研发费用 图表7：公司2019-2024年销售&管理费用 基于泽布替尼、替雷利珠单抗等产品在全球市场的注册和商业化推进，2022-2024年公司经营亏损呈持续收窄态势。 图表8：公司2019-2024年经营亏损 公司盈利能力持续改善，目前已连续3个季度实现剔除股权激励、折旧和摊销费用的非GAAP经营正向盈利、连续2个季度经营活动产生正现金流。 图表9：公司经营显著改善 2025年公司计划实现GAAP经营性盈利，迎来发展重大里程碑。根据公司发布2025年业绩指引，2025年总收入区间预计为49-53亿美元，研发费用、销售及管理费用预计达到41-44亿美元；全年GAAP毛利率预计为80-90%的中位区间。全年GAAP经营利润有望为正、经营活动产生正现金流，公司整体经营面临拐点。 三大基石品种深化布局，血液瘤王者风采依旧 百济神州在血液瘤领域已经成功开发同类最佳BTK抑制剂泽布替尼，确立领导地位；此后陆续开发了潜在同类最佳BCL-2抑制剂sonrotoclax、BTK蛋白降解剂（CDAC）BGB-16673，深化在CLL中的领导地位并拓展至更广泛的适应症。 图表10：百济神州血液瘤管线开发策略 泽布替尼：同类最佳BTK抑制剂，领军美国CLL新患市场 布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）是一类非受体酪氨酸激酶，在髓样细胞和淋巴细胞中进行组成性表达，对B细胞的增殖、生存、分化、激活及凋亡有决定性作用，是BCR信号通路的关键组成部分。BTK存在于B细胞的细胞质中，被称为cBTK，稳态条件下催化活性不高；当细胞膜上相应配体激活后，其在因子的诱导下募集到细胞膜内表面活化，接着下游相关信号分子被激活，同活性因子共同作用于BTK使其构象改变，最终完全活化为mBTK，由此调节下游多条信号通路传导，以参与B细胞的增殖、存活、分化、抗原表达等生理过程。 BTK抑制剂在B细胞相关恶性肿瘤治疗中极具开发潜力。基于BTK在BCR信号转导通路中的作用机制，其小分子抑制剂特异性极佳，可有效阻断下游NF-κB等信号通路，调控相关基因和细胞因子表达，下调异常活跃的BCR信号通路，抑制B细胞过度增殖。 BTK现已成为B细胞相关恶性肿瘤，包括CLL（性性淋巴细胞白血病）（ 、NHL（非奇金金（ 淋巴瘤）和MCL（套细胞淋巴瘤）等有希望的治疗靶点。 图表11：BCR信号通路及共价/非共价BTK抑制剂作用与耐药机制 淋巴瘤发病人群增长迅速，BTK抑制剂市场空间广阔。据世界卫生组织统计，淋巴瘤全球发病率年增长率为7.5%，是近年增速最快的恶性肿瘤之一，其中绝大部分为非奇金金淋巴瘤。GLOBOCAN数据显示2022年全球非奇金金淋巴瘤新发病例55.3万，死亡病例25.0万，占全部恶性肿瘤发病和死亡的2.8%和2.6%。根据《CSCO淋巴瘤诊疗指南(2023版)》数据，我国每年发病人数约为10.15万，发病率为5.56/10万，死亡人数为4.70万，死亡率为2.47/10万。BTK作为淋巴瘤重要靶点，未来市场规模有望持续扩张。 弗若斯特沙利文预测，全球BTK抑制剂市场2025年预计达到219亿美元，2030年有望增至251亿美元；中国BTK抑制剂市场规模有望在2030年达到225亿元，2022-2030年复合增长率预计达到33%。 图表12：全球BTK抑制剂市场规模 图表13：中国BTK抑制剂市场规模 全球已有6款BTK抑制剂获批上市，2024年总市场规模约127亿美元。获批品种包括艾伯维/强生的伊布替尼、阿斯利康的阿可替尼、百济神州的泽布替尼、诺诚健华的奥布替尼、吉利德/小野制药的tirabrutinib、礼来的匹妥布替尼。其中伊布替尼作为全球首个实现商业化的BTK抑制剂，2021年度全球总营收曾接近100亿美元。在我国，4款BTK抑制剂伊布替尼、泽布替尼、奥布替尼和阿可替尼已进入国家医保目录，匹妥布替尼于2024年10月获批。 图表14：BTK药物全球销售收入 伊布替尼治疗存在安全风险，心血管毒性亟需解决。伊布替尼真实世界回顾性分析中，600多例患者8个月的中断用药比例达到40%；一线CLL患者有关节痛、房颤和皮疹等不良反应产生；复发/